소양성 유전 염증성 피부 질환 관리를 위한 Dupilumab의 용도 변경: 단일 현장 파일럿 연구

포함 기준:

1. 스크리닝 방문 시 6개월 이상의 남성 또는 여성
2. 스크리닝 방문 시 이상적으로는 유전적 또는 조직학적 확인을 통한 유전적 피부 질환의 임상 진단.
3. 유전형 분석에 의해 식별된 하나 이상의 변이가 있는 유전자를 가지고 있어야 합니다. 유전자형이 수행되지 않았거나 CLIA 승인 실험실에서 수행되지 않은 경우 두필루맙을 시작하기 전에 유전자 검사를 위한 샘플(타액, 협측 면봉, 혈액)을 기꺼이 제공하십시오.
4. 지난 7일 동안 평균 가려움증 수치 평가 척도(NRS) ≥ 4 및 최악의 가려움증 NRS가 최소 5점(>8세인 경우 자가 보고, 8세 미만인 경우 대리 보고됨)
5. 평균 및 최악의 가려움증/자기 평가 또는 대리 평가 심각도에 대한 정보를 매주 제공하고 시험 첫 24주 동안 매주 가려움증 및 수면을 추적하기 위해 센서 장치를 착용해야 합니다(파트 A 및 B).
6. 이 프로토콜에 명시된 금지 및 제한 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
7. 피험자, 부모/보호자 또는 법적 보호자는 해당되는 경우 연구 요구 사항 및 연구 관련 설문지를 이해하고 완료할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 스크리닝 방문 시 6개월 미만의 피험자.
2. 정보에 입각한 동의 또는 동의를 제공할 수 없음(또는 18세 미만인 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의가 없는 사람).
3. 유일한 유전질환인 심상성 어린선의 진단
4. 기준선 방문의 5 약물 반감기(105일) 이내에 두필루맙 사용

5. 기준선 방문 전 4주 이내 또는 약물 반감기의 5배에 해당하는 기간 중 더 긴 기간 내에 다음 치료 중 하나를 사용한 피험자:

   1. 면역억제/면역 조절 약물(예: 전신 코르티코스테로이드, 사이클로스포린, 마이코페놀레이트-모페틸, IFN-γ, 야누스 키나제 억제제, 아자티오프린, 메토트렉세이트 등), 전신 항염증제 또는 광선 요법
   2. 기타 생물학적 제제: 5 반감기(알려진 경우) 또는 16주 이내 중 더 긴 기간
6. 연구 시작/파트 A 전 4주 이내에 국소 또는 전신 레티노이드, 국소 각질 용해제 또는 국소 항염증제 시작(전신 레티노이드 및 국소 약물/연화제는 관찰 기간 최소 4주 전에 시작하고 파트 A 및 B 전체에서 계속됨). 참고: 질병 발적 또는 국소 감염에 대한 구조 요법은 조사자의 재량에 따라 허용되지만 4주 기간 동안 총 1주를 넘지 않아야 하며 국소인 경우 10% 미만의 BSA에 적용해야 합니다.
7. 활동성 감염 또는 최근 심각한 감염 병력, 악성종양 또는 악성종양 병력, 중증, 진행성 또는 조절되지 않는 신장, 간, 혈액, 내분비, 폐, 심장, 신경 또는 정신과적 뇌 질환 또는 이의 징후 또는 증상이 있는 피험자. 어린선 환자는 관절염이 있을 수 있는 반면 접합부 또는 영양 장애 EB 환자는 다양한 관련 문제(예: 영양, 빈혈 등)가 있을 수 있습니다. 포함할지 여부는 연구자의 재량에 따라 결정되지만 안정적인 질병에 대한 가능성과 가려움증 평가에 예상되는 간섭의 부족을 반영해야 합니다.
8. 두필루맙이 개시된 경우 0주차 방문 전 4주 이내에 생(약독화) 백신을 사용한 치료; 연구 중 백신 접종을 사용하려면 연구 조사자 및 1차 진료 제공자와의 상담이 필요합니다.
9. 두필루맙 시작 전 2주 이내에 전신 항생제/항바이러스제/항진균제 치료가 필요한 활동성 급성 또는 만성 감염(두필루맙 시작이 지연될 수 있음). 국부적인 표재성 부위에 대한 국소 항미생물제 치료로 인한 개시 지연은 연구자에 의해 결정될 것이다.