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TAK-755 (rADAMTS13) 很少或没有血浆交换 (PEX) 治疗成人免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜 (iTTP) 的研究

2026年6月16日 更新者：Takeda

TAK-755 (rADAMTS13) 在治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜 (iTTP) 时使用最少或无血浆交换 (PEX) 的安全性和有效性的 2b 期、多中心、随机、双盲研究

这是一项针对 TAK-755 在成人免疫介导血栓性血小板减少性紫癜 (iTTP) 中的研究。 本研究的主要目的是确定在研究期间没有血浆置换的情况下具有临床反应的参与者的百分比。 iTTP 急性发作的参与者将在住院期间接受 TAK-755 和免疫抑制治疗，直至达到临床反应。 参与者还将在急性期后额外接受 TAK-755 治疗长达 6 周。 参与者总共将在研究中停留大约 3 个月。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究由两部分组成。 第1部分是一项双盲随机研究，其中参与者以盲目的方式随机分为2个TAK-755剂量组。 第1部分，根据参与者是否接受过预研究前的PEX和参与者的格拉斯哥昏迷量表对随机进行分层。 第2部分是一项开放标签的研究，其中ITTP的参与者会纳入急性ITTP发作，并将其分配给单臂治疗。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

29

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • 希腊
      • Thessaloniki、希腊、57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • 意大利
      • Milan、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Torino、意大利、10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida - SHands
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota Clinical Research Unit
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers University
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Weill Cornell
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville、North Carolina、美国、27858
        • Leo Jenkins Cancer Center/ECU School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Versiti Wisconsin, Inc.
  • 英国
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、NW1 2PG
        • University College London Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool、Merseyside、英国、L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Sevilla
      • Seville、Sevilla、西班牙、41010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、西班牙、48903
        • Hospital De Cruces

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准

  1. 参与者必须提供签署的知情同意书。 对于无法提供同意的参与者，可以根据当地法律使用完全认可的代理。
  2. 参与者在筛选时年满 18 岁。
  3. 参与者已被诊断为新发或复发的 iTTP。
  4. 参与者必须愿意完全遵守研究程序和要求。
  5. 有生育潜力的女性参与者必须出示阴性妊娠试验，并同意在研究期间采用高效的避孕措施。 性活跃的男性参与者必须同意在研究期间使用有效的避孕方法。

关键排除标准

  1. 参与者在随机化之前接受了 2 次以上的预研究 PEX。
  2. 参与者已被诊断出患有 cTTP 或血栓性微血管病 (TMA) 的其他原因。
  3. 参与者在入组前 30 天内曾接触过另一种研究产品，或计划在研究过程中参加涉及研究产品或研究设备的另一项临床研究。
  4. 参与者在研究登记前 30 天内接受了 caplacizumab。
  5. 参与者在过去 30 天内有过 iTTP 事件。
  6. 参与者在筛选后 3 个月内呈人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性且疾病不稳定或分化簇 (CD)4+ 计数≤200 个细胞/mm^3。
  7. 参与者有严重的免疫缺陷病症。
  8. 参与者患有严重的全身性急性感染。
  9. 参与者患有另一种潜在的进行性致命疾病和/或预期寿命 <3 个月。
  10. 参与者被研究者确定为不能或不愿意配合研究程序。
  11. 参与者怀孕或哺乳。
  12. 参与者有任何情况，根据处方信息，甲泼尼龙或其他类固醇等效物是禁忌的。
  13. 参与者已知对母体分子 ADAMTS13、中国仓鼠卵巢 (CHO) 细胞蛋白或 TAK-755 的其他成分有危及生命的超敏反应，包括过敏反应。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第1部分：急性期的TAK-755剂量1，急性后剂量2
TAK-755剂量1，IV输注，在急性期达到临床反应。 所有获得临床反应的参与者将在急性阶段期间最多6周接受剂量2的TAK-755。
生物：TAK-755
TAK-755 静脉输液
其他名称：
  • 亚当斯13
  • SHP-655
  • 重组ADAMTS13
  • 巴克斯930
实验性的：第1部分：急性和急性后的TAK-755剂量2
TAK-755剂量2，IV输注，在急性期达到临床反应。 所有获得临床反应的参与者将在急性阶段期间最多6周接受剂量2的TAK-755。
生物：TAK-755
TAK-755 静脉输液
其他名称：
  • 亚当斯13
  • SHP-655
  • 重组ADAMTS13
  • 巴克斯930
实验性的：第2部分：急性期的TAK-755剂量3，急性后剂量2
TAK-755剂量3，IV输注，在急性期达到48小时的血小板反应。 所有实现血小板反应的参与者将根据调查员的判断，即在急性后的第2周和第3周和第3次，每周第1周和第3次，每周第1周和第3次获得TAK-755，根据研究者的判断，作为发展ITTP复发的高风险。
生物：TAK-755
TAK-755 静脉输液
其他名称：
  • 亚当斯13
  • SHP-655
  • 重组ADAMTS13
  • 巴克斯930

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
收到任何剂量的研究产品（IP）后，不良事件（AES）的发生率（AES），严重的不良事件（SAE）和不利事件（AES）
大体时间：通过学习完成，大约12周
AE被定义为临床调查参与者的任何不愉快的医疗事件，都服用了药物；它不一定必须与这种治疗的因果关系。 因此，AE可以是任何不利和意外的迹象（例如，临床意义的异常实验室发现），症状或与使用药物使用的时间相关的疾病，无论是否被认为与药物有关。 SAE：导致死亡的迹象，症状或结局，需要住院住院或延长住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，导致先天性异常/先天性缺陷或是重要的医疗事件。 特别感兴趣的不利事件包括重大的血栓形成事件和与治疗相关的出血事件。
通过学习完成，大约12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第1部分：实现没有研究等离子体交换（PEX）的临床反应的实现
大体时间：通过学习完成，大约12周
临床反应定义为血小板的归一化，没有新的或进行性缺血器官损伤的临床证据。 血小板的归一化：首次出现正常血小板计数（大于或等于[> =] 150,000/microliter [mcl]），随后在48±12小时后出现正常（ULN）的确认血小板计数> = 150,000/mcl和乳酸脱氢酶（LDH）<1.5×上限<1.5×上限。
通过学习完成，大约12周
第2部分：无需进行研究等离子体交换（PEX）的血小板响应的实现
大体时间：通过学习完成，大约12周
血小板响应定义为首次出现正常血小板计数（> = 150,000/mcl），其后是在第一次发生后48±12小时以> = 150,000/mcl的确认性血小板计数。
通过学习完成，大约12周
第1部分：以零或最小的研究PEX实现临床反应
大体时间：通过学习完成，大约12周
当不给予PEX时，当施用1至3 PEX时，给予零的PEX数量被认为为零。
通过学习完成，大约12周
第2部分：实现血小板响应，以零或最小的研究PEX实现
大体时间：通过学习完成，大约12周
当不给予PEX时，当施用1至3 PEX时，给予零的PEX数量被认为为零。
通过学习完成，大约12周
第1部分：总体上实现临床反应
大体时间：通过学习完成，大约12周
总体而言，无论是施用的PEX还是施用的PEX数量，临床反应不管是临床反应。
通过学习完成，大约12周
第2部分：血小板响应的总体响应
大体时间：通过学习完成，大约12周
总体表明，无论是施用的PEX还是给予的PEX数量，无论是在播放PEX还是血小板的响应。
通过学习完成，大约12周
第1部分：临床反应的时间（急性期）
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：血小板反应的时间（急性相）
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：磨性（急性相）的发生
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：是时候在获得临床反应的参与者中首次进行PEX
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：是时候在获得血小板响应的参与者中首次进行PEX
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：参与者的研究天数以实现临床反应（急性期）
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：参与者的研究天数以实现血小板反应（急性期）
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：给予血浆的总体积（急性相）以实现临床反应
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：施用的血浆（急性相）以实现血小板响应
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：治疗失败的发生
大体时间：通过学习完成，大约12周
治疗失败定义为无法实现临床反应或经历ITTP复发。
通过学习完成，大约12周
第2部分：治疗失败的发生
大体时间：通过学习完成，大约12周
治疗失败定义为无法实现血小板反应或经历ITTP复发。
通过学习完成，大约12周
第1部分：免疫介导的血栓性血小板减少紫癜（ITTP）复发（临床反应后），加剧或复发（急性后相）
大体时间：通过学习完成，大约12周
ITTP复发由加重或复发组成。 临床加剧：发生在达到初始临床反应（即临床缓解之前）和复发性血小板减少症（血小板水平<150,000/μL）后发生<30天，有或没有临床证据，有新或进行性缺血性器官损害，需要每日PEX或救援治疗。 临床复发：发生> = = = =在达到初始临床反应（即临床缓解后）和复发性血小板减少症（血小板水平<150,000/μL）后30天，有或没有临床证据，有新或进行性缺血性器官损害，需要每日PEX或救援治疗。
通过学习完成，大约12周
第2部分：ITTP复发的发生（血小板响应后），加重或复发（急性后相）
大体时间：通过学习完成，大约12周
ITTP复发由加重或复发组成。 临床加剧：在达到初始血小板反应后30天（即临床缓解之前）和复发性血小板减少症（血小板水平<150,000/μL）发生<30天，有或没有临床证据，有或没有临床证据，有新或进行性缺血性器官损害，需要每日PEX或救援治疗。 临床复发：发生在达到初始血小板反应后30天（即临床缓解后）和复发性血小板减少症（血小板水平<150,000/μL），有或没有临床证据，有或没有临床证据，有新或进行性缺血性器官损害，需要每日PEX或救援治疗。
通过学习完成，大约12周
第1部分：ITTP复发的时间（临床反应后），加重或复发
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：ITTP复发的时间（血小板响应之后），加重或复发
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：以下任何事件中的任何一个：临床复发（临床反应后），与ITTP相关的死亡或从第一次IP给药到研究完成的重大血栓事件
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：发生以下任何事件中的任何一个：临床复发（血小板响应后），ITTP相关死亡或从第一次IP给药到研究完成的重大血栓事件或重大血栓事件
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：发生以下任何事件中的任何一个：临床复发（临床反应），与ITTP相关的死亡或重大血栓形成事件从第一次IP给药到研究完成。
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：发生以下任何事件中的任何一个：临床复发（血小板反应后），与ITTP相关的死亡或从第一次IP给药到研究完成的重大血栓形成事件
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：在临床反应和研究完成时从乳酸脱氢酶[LDH]水平的基线变化
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：在血小板响应和研究完成时从LDH水平的基线变化
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：在临床反应和研究完成下从肌钙蛋白水平的基线变化
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第2部分：在血小板反应和研究完成时从肌钙蛋白水平的基线变化
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：实现临床缓解
大体时间：通过学习完成，大约12周
临床缓解定义为实现临床反应，并且在> = 30天内没有复发。
通过学习完成，大约12周
第2部分：实现临床缓解
大体时间：通过学习完成，大约12周
临床缓解定义为达到血小板反应，并且在> = 30天内没有复发。
通过学习完成，大约12周
第1部分和第2部分：具有血小板蛋白基序13（ADAMTS13）抗原水平的分解蛋白和金属蛋白酶，由TAK-755在急性和急性后施用导致抗原水平
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分和第2部分：ADAMTS13急性和急性后施用TAK-755产生的活性水平
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：急性和急性后施用TAK-755导致的von Willebrand因子（VWF）抗原水平
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周
第1部分：急性和急性后施用TAK-755产生的VWF活动水平
大体时间：通过学习完成，大约12周
通过学习完成，大约12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

合作者

Takeda Development Center Americas, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月21日

初级完成 (实际的)

2026年4月16日

研究完成 (实际的)

2026年4月16日

研究注册日期

首次提交

2023年1月24日

首先提交符合 QC 标准的

2023年1月24日

首次发布 (实际的)

2023年2月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月16日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-755-2001
  • 2023-507787-39-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享时间框架

注意：尚未输入 IPD 共享时间范围。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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