Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-755 (rADAMTS13) s léčbou malou až žádnou plazmovou výměnou (PEX) u dospělých s imunitně zprostředkovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP)

22. dubna 2026 aktualizováno: Takeda

Fáze 2b, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie bezpečnosti a účinnosti TAK-755 (rADAMTS13) s minimální až žádnou výměnou plazmy (PEX) při léčbě imunitně zprostředkované trombotické trombocytopenické purpury (iTTP)

Toto je studie TAK-755 u dospělých s imunitně zprostředkovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP). Hlavním cílem této studie je určit procento účastníků s klinickou odpovědí bez výměny plazmy během studie. Účastníci, kteří mají akutní záchvat iTTP, dostanou během pobytu v nemocnici TAK-755 a imunosupresivní léčbu, dokud nedosáhnou klinické odpovědi. Účastníci budou také léčeni TAK-755 po dobu dalších až 6 týdnů po akutní fázi. Celkem účastníci zůstanou ve studii přibližně 3 měsíce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se skládá ze 2 dílů. Část 1 je dvojitě slepá, randomizovaná studie, ve které byli účastníci randomizováni 1: 1, zaslepeným způsobem, na 2 dávkové skupiny TAK-755. Část 1, randomizace byla stratifikována na základě toho, zda účastník obdržel před studie PEX a na stupnici Glasgow Coma účastníka. Část 2 je studie s otevřenou značkou, ve které budou účastníci s ITTP zažívací akutní epizodu ITTP zapsáni a přiřazeni k ošetření s jedním ramenem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Torino, Itálie, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida - Shands
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Clinical Research Unit
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • Leo Jenkins Cancer Center/ECU School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Versiti Wisconsin, Inc.
      • Thessaloniki, Řecko, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Španělsko, 41010
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Hospital de Cruces

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  1. Účastník musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas. Účastníkům, kteří nemohou poskytnout souhlas, lze v souladu s místními zákony použít plně uznávaný zástupce.
  2. Účastník je v době promítání starší 18 let.
  3. Účastníkovi byla diagnostikována de novo nebo recidivující iTTP.
  4. Účastník musí být ochoten plně dodržovat studijní postupy a požadavky.
  5. Účastnice ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s použitím vysoce účinných antikoncepčních opatření po dobu trvání studie. Sexuálně aktivní mužští účastníci musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie.

Klíčová kritéria vyloučení

  1. Účastník obdržel před randomizací více než 2 PEX před studií.
  2. Účastník byl diagnostikován s cTTP nebo jinou příčinou trombotické mikroangiopatie (TMA).
  3. Účastník byl vystaven jinému hodnocenému produktu během 30 dnů před zařazením nebo má naplánovanou účast v jiné klinické studii zahrnující hodnocený produkt nebo zkoumané zařízení v průběhu studie.
  4. Účastník dostal kaplacizumab do 30 dnů před zařazením do studie.
  5. Účastník měl za posledních 30 dní předchozí událost iTTP.
  6. Účastník je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s nestabilním onemocněním nebo počtem shluků diferenciace (CD)4+ ≤200 buněk/mm^3 během 3 měsíců od screeningu.
  7. Účastník má stav těžké imunodeficience.
  8. Účastník má těžkou systémovou akutní infekci.
  9. Účastník má jiné základní progresivní smrtelné onemocnění a/nebo očekávanou délku života <3 měsíce.
  10. Zkoušející identifikuje účastníka jako neschopného nebo neochotného spolupracovat na studijních postupech.
  11. Účastnice je těhotná nebo kojící.
  12. Účastník má jakýkoli stav, ve kterém je methylprednisolon nebo jiný steroidní ekvivalent kontraindikován podle informací o předepisování.
  13. Účastník má známou život ohrožující hypersenzitivní reakci, včetně anafylaxe, na rodičovskou molekulu ADAMTS13, buněčné proteiny z vaječníků čínského křečka (CHO) nebo jiné složky TAK-755.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: TAK-755 dávka 1 v akutní fázi a dávka 2 v post-akutní fázi
TAK-755 dávka 1, IV infuze, v akutní fázi, dokud není dosaženo klinické odpovědi. Všichni účastníci, kteří dosáhnou klinické odpovědi, obdrží TAK-755 v dávce 2, až 6 týdnů během akutní fáze.
IV infuze TAK-755
Ostatní jména:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930
Experimentální: Část 1: TAK-755 dávka 2 v akutní i post-akutní fázi
TAK-755 dávka 2, IV infuze, v akutní fázi, dokud není dosaženo klinické odpovědi. Všichni účastníci, kteří dosáhnou klinické odpovědi, obdrží TAK-755 v dávce 2, až 6 týdnů během akutní fáze.
IV infuze TAK-755
Ostatní jména:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930
Experimentální: Část 2: TAK-755 dávka 3 v akutní fázi a dávka 2 v post-akutní fázi
TAK-755 dávka 3, IV infuze, v akutní fázi až do 48hodinové odezvy destiček. Všichni účastníci, kteří dosáhli odezvy destiček, obdrží TAK-755 v dávce 2, 4krát týdně za týden 1 a 3krát týdně za 2. a 3. týden během post-akutní fáze na základě rozsudku vyšetřovatele jako vysoce rizikové pro rozvoj recidivy ITTP.
IV infuze TAK-755
Ostatní jména:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AES), závažných nežádoucích účinků (SAES) a nežádoucích událostí zvláštního zájmu (AEES) po obdržení jakékoli dávky vyšetřovacího produktu (IP)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt při účastníkovi klinického vyšetřování spravoval lék; Nemusí nutně mít kauzální vztah s touto léčbou. AE proto může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (např. Klinicky významný abnormální laboratorní nález), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčiva, ať už se to týká léku. SAE: Příznaky, symptomy nebo výsledky, které mají za následek smrt, vyžadují lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení hospitalizace, vede k přetrvávající nebo významné postižení/neschopnosti, vede k vrozené abnormalitě/vrozené vadě nebo je důležitou lékařskou událostí. Mezi nepříznivé účinky zvláštního zájmu patří hlavní trombotické události a krvácení související s léčbou.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Dosažení klinické odpovědi bez výměny plazmy na studii (PEX)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Klinická odpověď je definována jako normalizace krevních destiček a žádný klinický důkaz nového nebo progresivního ischemického poškození orgánů. Normalizace krevních destiček: První výskyt normálního počtu destiček (větší nebo roven [> =] 150 000/mikroliter [MCL]), po kterém následuje potvrzující počet destiček> = 150 000/MCL a laktát dehydrogenáza (LDH) <1,5 × horní hranice normálního (ULN) při 48 ± 12 hodinách.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Dosažení odezvy destiček bez výměny plazmy na studii (PEX)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Reakce destiček je definována jako první výskyt normálního počtu destiček (> = 150 000/MCL), po kterém následuje potvrzující počet destiček> = 150 000/MCL při 48 ± 12 hodinách po prvním výskytu.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Dosažení klinické odpovědi s nulovou nebo minimální na studií PEX
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Počet podávaných PEX se zvažoval nulu, když není podáván žádný PEX a považován za minimální, když se podávají 1 až 3 PEX.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Dosažení odezvy destiček s nulovou nebo minimální na studií PEX
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Počet podávaných PEX se zvažoval nulu, když není podáván žádný PEX a považován za minimální, když se podávají 1 až 3 PEX.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Celkově dosažení klinické odpovědi
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Celkově naznačuje klinickou odpověď bez ohledu na to, zda je podáván pex na studii nebo počet podávaných PEX.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Celkově dosažení odezvy destiček
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Celkově označuje odezvu destiček bez ohledu na to, zda je podáván pex na studii nebo počet podávaných PEX.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Čas do klinické odpovědi (akutní fáze)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Čas do odezvy destiček (akutní fáze)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Výskyt žáruvzdornosti (akutní fáze)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Čas do prvního studie PEX u účastníků, kteří dosáhli klinické odpovědi
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Čas do prvního studie PEX u účastníků, kteří dosáhli odezvy destiček
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Počet dnů na studii PEX u účastníků k dosažení klinické odpovědi (akutní fáze)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Počet dnů na studii PEX u účastníků k dosažení odezvy destiček (akutní fáze)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Celkový objem podávané plazmy (akutní fáze) k dosažení klinické odpovědi
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Celkový objem podávané plazmy (akutní fáze) k dosažení odezvy destiček
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Výskyt selhání léčby
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Selhání léčby je definováno jako selhání při dosažení klinické odpovědi nebo zažívání recidivy ITTP.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Výskyt selhání léčby
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Selhání léčby je definováno jako neschopnost dosáhnout odezvy destiček nebo zažívání recidivy ITTP.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Výskyt imunitně zprostředkované trombotické trombocytopenické purpura (ITTP) recidivy (po klinické odpovědi), exacerbace nebo relaps (po akutní fázi)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Recidiva ITTP se skládala z exacerbace nebo relapsu. Klinická exacerbace: Vyskytuje se <30 dní po dosažení počáteční klinické odpovědi (tj. Před klinickou remisí) a opakující se trombocytopenií trombocytopenie (hladiny destiček <150 000/μl), s klinickým důkazem o novém nebo progresivním ischemickém orgánu, což vyžaduje denní PEX nebo záchrannou terapii. Klinické relapsy: Vyskytuje se> = 30 dní po dosažení počáteční klinické odpovědi (tj. Po klinické remisi) a opakující se trombocytopenii (hladiny destiček <150 000/μl), s klinickým důkazem nebo bez progresivního poškození ischemických orgánů, což vyžaduje denní PEX nebo záchrannou terapii.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Výskyt recidivy ITTP (po odezvě destiček), exacerbace nebo relaps (po akutní fázi)
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Recidiva ITTP se skládala z exacerbace nebo relapsu. Klinická exacerbace: Vyskytuje se <30 dní po dosažení počáteční odezvy destiček (tj. Před klinickou remisí) a opakující se trombocytopenií trombocytopenie (hladiny destiček <150 000/μl), s klinickým důkazem nebo bez progresivního poškození orgánů, což vyžaduje denní léčbu PEX nebo záchranu. Klinické relapsy: Vyskytuje se> = 30 dní po dosažení počáteční odezvy destiček (tj. Po klinické remisi) a opakující se trombocytopenii (hladiny destiček <150 000/μl), s klinickým důkazem nebo bez progresivního poškození ischemických orgánů, což vyžaduje denní PEX nebo záchrannou terapii.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Čas do recidivy ITTP (po klinické odpovědi), exacerbace nebo relaps
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Čas recidivy ITTP (po odezvě destiček), exacerbace nebo relaps
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Výskyt kterékoli z následujících událostí: Klinická recidiva (po klinické odpovědi), Smrt související s ITTP nebo hlavní trombotická událost od první správy IP po dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Výskyt kterékoli z následujících událostí: Klinická recidiva (po odezvě destiček), Smrt související s ITTP nebo hlavní trombotická událost od doby první správy IP po dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Čas na výskyt kterékoli z následujících událostí: Klinická recidiva (po klinické odpovědi), Smrt související s ITTP nebo hlavní trombotická událost od první správy IP po dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Čas na výskyt kterékoli z následujících událostí: Klinická recidiva (po odezvě destiček), Smrt související s ITTP nebo hlavní trombotická událost od první správy IP po dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Změna z výchozí hodnoty v hladinách laktát dehydrogenázy [LDH] při klinické odpovědi a dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Změňte se z výchozí hodnoty v hladinách LDH při odezvě destiček a dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Změna z výchozí hodnoty v hladinách troponinu při klinické reakci a dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Změňte se z výchozí hodnoty v hladinách troponinu při odezvě destiček a dokončení studie
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Dosažení klinické remise
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Klinická remise je definována jako dosažení klinické odpovědi a žádná recidiva po dobu> = 30 dnů.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 2: Dosažení klinické remise
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Klinická remise je definována jako dosažení odezvy destiček a bez recidivy po dobu> = 30 dnů.
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1 a 2: Desintegrin a metaloproteináza s trombospondin motivy 13 (ADAMTS13) Antigen hladiny vyplývající z podávání TAK-755 v akutní a akutní fázi
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1 a 2: Úroveň aktivity ADAMTS13 V důsledku podávání TAK-755 v akutní a post-akutní fázi
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Úroveň antigenu Faktoru von Willebrand (VWF) vyplývající z podávání TAK-755 v akutních a post-akutních fázích
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Část 1: Úroveň aktivity VWF vyplývající z podávání TAK-755 v akutních a post-akutních fázích
Časové okno: Dokončením studie přibližně 12 týdnů
Dokončením studie přibližně 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

16. dubna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

16. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Časový rámec sdílení IPD

POZNÁMKA: Nebyl zadán časový rámec sdílení IPD.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TAK-755

Předplatit