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Un estudio de TAK-755 (rADAMTS13) con poco o ningún tratamiento de intercambio plasmático (PEX) en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunitario (iTTP)

14 de marzo de 2024 actualizado por: Takeda

Estudio de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego sobre la seguridad y la eficacia de TAK-755 (rADAMTS13) con intercambio de plasma mínimo o nulo (PEX) en el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunitario (iTTP)

Este es un estudio de TAK-755 en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunitario (iTTP). El objetivo principal de este estudio es determinar el porcentaje de participantes con una respuesta clínica sin intercambio de plasma durante el estudio. Los participantes que tengan un ataque agudo de iTTP recibirán TAK-755 y terapia inmunosupresora durante su estadía en el hospital hasta que logren una respuesta clínica. Los participantes también serán tratados con TAK-755 por un tiempo adicional de hasta 6 semanas después de la fase aguda. En total, los participantes permanecerán en el estudio durante aproximadamente 3 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Austral
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Silvio Ariel Emiliano Carricondo
      • Buenos Aires, Argentina
        • Aún no reclutando
        • Clínica Zabala
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 5491162650104
          • Correo electrónico: hhferro@gmail.com
        • Investigador principal:
          • Hugo Ferro
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Reclutamiento
        • AKH- Medizinische Universitat Wien
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Paul Knobl
  • España
      • Barakaldo, España
        • Reclutamiento
        • Hospital de Cruces
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Miriam Vara Pampliega
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Sevilla, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Investigador principal:
          • Maria Eva Mingot Castellano
        • Contacto:
      • Valencia, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • Investigador principal:
          • Javier de la rubia
        • Contacto:
      • Valencia, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Dr. Peset
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Miguel Fernandez Zarzoso
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida Shands
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marc Zumberg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Aún no reclutando
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Arielle Langer
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Marshall Mazepa
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 612-626-0665
          • Correo electrónico: mmazepa@umn.edu
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University if Minnesota Med CAR
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 612-626-3757
          • Correo electrónico: verce001@umn.edu
        • Investigador principal:
          • Gregory Vercellotti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Rutgers University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashwin Sridharan
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Weill Cornell Medical College New York Presbyterian Hospital
        • Investigador principal:
          • Maria De Sancho
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Thomas Ortel
        • Contacto:
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Reclutamiento
        • Leo Jenkins Cancer Center/ECU School of Medicine
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 252-744-3556
          • Correo electrónico: lilesd@ecu.edu
        • Investigador principal:
          • Darla Liles
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Spero Cataland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Aún no reclutando
        • University of Utah
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yazan Abou-Ismail
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Versiti Clinical Trials and Research Office
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lisa Baumann Kreuziger
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • General Hospital of Athens Laiko
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Panayiotis Panayiotidis
      • Patra, Grecia
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Patra
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anargyros Symeoinidis
      • Thessaloniki, Grecia
        • Reclutamiento
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ioanna Sakellari
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Investigador principal:
          • Flora Peyvandi
        • Contacto:
      • Torino, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
        • Investigador principal:
          • Alessandra Borchiellini
        • Contacto:
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
        • Investigador principal:
          • Jerzy Windyga
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tina Dutt

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión

  1. El participante debe proporcionar un formulario de consentimiento informado firmado. Se puede utilizar un representante totalmente reconocido según las leyes locales para los participantes que no puedan dar su consentimiento.
  2. El participante tiene 18 años o más en el momento de la selección.
  3. El participante ha sido diagnosticado con iTTP de novo o recidivante.
  4. El participante debe estar dispuesto a cumplir plenamente con los procedimientos y requisitos del estudio.
  5. Las participantes femeninas en edad fértil deben presentar una prueba de embarazo negativa y aceptar emplear medidas anticonceptivas altamente efectivas durante la duración del estudio. Los participantes masculinos sexualmente activos deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del estudio.

Criterios clave de exclusión

  1. El participante ha recibido más de 2 PEX previos al estudio antes de la aleatorización.
  2. El participante ha sido diagnosticado con cTTP u otra causa de microangiopatía trombótica (MAT).
  3. El participante ha estado expuesto a otro producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre un producto o dispositivo en investigación durante el curso del estudio.
  4. El participante ha recibido caplacizumab dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.
  5. El participante ha tenido un evento iTTP anterior en los últimos 30 días.
  6. El participante es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con enfermedad inestable o grupo de diferenciación (CD)4+ conteo ≤200 células/mm^3 dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
  7. El participante tiene una condición de inmunodeficiencia severa.
  8. El participante tiene una infección aguda sistémica grave.
  9. El participante tiene otra enfermedad fatal progresiva subyacente y/o esperanza de vida <3 meses.
  10. El investigador identifica al participante como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos del estudio.
  11. La participante está embarazada o lactando.
  12. El participante tiene alguna condición en la que la metilprednisolona u otro esteroide equivalente esté contraindicado según la información de prescripción.
  13. El participante ha conocido una reacción de hipersensibilidad potencialmente mortal, incluida la anafilaxia, a la molécula original ADAMTS13, proteínas de células de ovario de hámster chino (CHO) u otros componentes de TAK-755.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TAK-755 Dosis 1 en Fase Aguda y Dosis 2 en Fase Post-aguda
TAK-755 Dosis 1, infusión IV, en la fase aguda hasta lograr la respuesta clínica. Todos los participantes que logren una respuesta clínica recibirán TAK-755 en la dosis 2, hasta por 6 semanas durante la fase post-aguda.
Biológico: TAK-755
Infusión intravenosa TAK-755
Otros nombres:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930
Experimental: TAK-755 Dosis 2 en fase aguda y posaguda
TAK-755 Dosis 2, infusión IV, en la fase aguda hasta lograr la respuesta clínica. Todos los participantes que logren una respuesta clínica recibirán TAK-755 en la dosis 2, hasta por 6 semanas durante la fase post-aguda.
Biológico: TAK-755
Infusión intravenosa TAK-755
Otros nombres:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 recombinante
  • BAX 930

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos de especial interés (AESI) después de recibir cualquier dosis del producto en investigación (IP)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Un AA se define como cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un fármaco; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado con el medicamento o no. SAE: Signos, síntomas o resultados que resultan en la muerte, requieren hospitalización o prolongación de la hospitalización, resultan en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resultan en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, o es un evento médico importante. Los eventos adversos de especial interés incluyen eventos tromboembólicos y eventos hemorrágicos relacionados con el tratamiento.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Logro de la respuesta clínica sin intercambio de plasma en el estudio (PEX)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
La respuesta clínica se define como la normalización de las plaquetas y la ausencia de evidencia clínica de lesión orgánica isquémica nueva o progresiva. Normalización de las plaquetas: Primera aparición de un recuento de plaquetas normal (≥150 000/microlitro [μL]) seguido de un recuento de plaquetas confirmatorio de ≥150 000/μL y una lactato deshidrogenasa (LDH) <1,5 × límite superior normal (ULN) en 48±12 horas después de la primera aparición.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Logro de la respuesta clínica con PEX nulo o mínimo en el estudio
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
El número de PEX administrados se considera Cero cuando no se administra PEX y se considera Mínimo cuando se administran de 1 a 3 PEX.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Logro de la respuesta clínica general
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
En general indica la respuesta clínica independientemente de si se administra PEX en el estudio o la cantidad de PEX administrados.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Tiempo hasta la respuesta clínica (fase aguda)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Ocurrencia de refractariedad (fase aguda)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Tiempo hasta la primera PEX en el estudio para lograr una respuesta clínica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Número de días de PEX en el estudio en participantes que lograron una respuesta clínica (fase aguda)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Volumen total de plasma administrado (fase aguda)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Ocurrencia de fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
El fracaso del tratamiento se define como la imposibilidad de lograr o mantener la respuesta clínica, incluida la iTTP refractaria y la iTTP recurrente.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Ocurrencia de púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunitario (iTTP) Recurrencia, exacerbación o recaída (fase posaguda)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Recurrencia de iTTP compuesta por exacerbación o recaída. Exacerbación clínica: Ocurre <30 días después de lograr la respuesta clínica inicial (es decir, antes de la remisión clínica) y trombocitopenia recurrente (niveles de plaquetas <150 000/μL), con o sin evidencia clínica de daño orgánico isquémico nuevo o progresivo, que requiere PEX diario o terapia de rescate . Recaídas clínicas: ocurren ≥30 días después de lograr la respuesta clínica inicial (es decir, después de la remisión clínica) y trombocitopenia recurrente (niveles de plaquetas <150 000/μL), con o sin evidencia clínica de daño orgánico isquémico nuevo o progresivo, que requiere PEX diario o terapia de rescate .
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Tiempo hasta la recurrencia, exacerbación o recaída de iTTP
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Ocurrencia de cualquiera de los siguientes eventos: recurrencia clínica, muerte relacionada con iTTP o evento tromboembólico mayor desde el momento de la primera administración IP hasta la finalización del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Tiempo hasta la ocurrencia de cualquiera de los siguientes eventos: recurrencia clínica, muerte relacionada con iTTP o evento tromboembólico mayor desde el momento de la primera administración IP hasta la finalización del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de lactato deshidrogenasa [LDH] en la respuesta clínica y la finalización del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Cambio desde el inicio en los niveles de troponina en la respuesta clínica y la finalización del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Logro de la remisión clínica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
La remisión clínica se define como lograr y mantener la respuesta clínica durante ≥30 días.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Nivel de antígeno de desintegrina y metaloproteinasa con motivos de trombospondina 13 (ADAMTS13) resultante de la administración de TAK-755 en fases aguda y posaguda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Nivel de actividad de ADAMTS13 resultante de la administración de TAK-755 en las fases aguda y posaguda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Nivel de antígeno del factor von Willebrand (VWF) resultante de la administración de TAK-755 en las fases aguda y posaguda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Nivel de actividad del VWF resultante de la administración de TAK-755 en las fases aguda y posaguda
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de marzo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

15 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

15 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

6 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-755-2001
  • 2022-001940-36 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

NOTA: No se ha ingresado el marco de tiempo compartido de IPD.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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