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Uno studio su TAK-755 (rADAMTS13) con trattamento PEX (Plasma Exchange) minimo o nullo negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP)

14 marzo 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 2b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco sulla sicurezza e l'efficacia di TAK-755 (rADAMTS13) con scambio plasmatico minimo o nullo (PEX) nel trattamento della porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP)

Questo è uno studio su TAK-755 negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP). Lo scopo principale di questo studio è determinare la percentuale di partecipanti con una risposta clinica senza plasmaferesi durante lo studio. I partecipanti che hanno un attacco acuto di iTTP riceveranno TAK-755 e terapia immunosoppressiva durante la loro permanenza in ospedale fino al raggiungimento di una risposta clinica. I partecipanti saranno inoltre trattati con TAK-755 per un periodo aggiuntivo fino a 6 settimane dopo la fase acuta. In totale, i partecipanti rimarranno nello studio per circa 3 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Austral
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Silvio Ariel Emiliano Carricondo
      • Buenos Aires, Argentina
        • Non ancora reclutamento
        • Clínica Zabala
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hugo Ferro
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Reclutamento
        • AKH- Medizinische Universitat Wien
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Paul Knobl
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Reclutamento
        • General Hospital of Athens Laiko
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Panayiotis Panayiotidis
      • Patra, Grecia
        • Reclutamento
        • University Hospital of Patra
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anargyros Symeoinidis
      • Thessaloniki, Grecia
        • Reclutamento
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ioanna Sakellari
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Investigatore principale:
          • Flora Peyvandi
        • Contatto:
      • Torino, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
        • Investigatore principale:
          • Alessandra Borchiellini
        • Contatto:
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Non ancora reclutamento
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
        • Investigatore principale:
          • Jerzy Windyga
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Liverpool University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tina Dutt
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital de Cruces
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Miriam Vara Pampliega
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cristina Pascual Izquierdo
      • Sevilla, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Investigatore principale:
          • Maria Eva Mingot Castellano
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Investigatore principale:
          • Javier de la rubia
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Dr. Peset
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Miguel Fernandez Zarzoso
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida Shands
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marc Zumberg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Non ancora reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Arielle Langer
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Marshall Mazepa
        • Contatto:
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University if Minnesota Med CAR
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gregory Vercellotti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Rutgers University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ashwin Sridharan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medical College New York Presbyterian Hospital
        • Investigatore principale:
          • Maria De Sancho
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Thomas Ortel
        • Contatto:
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • Leo Jenkins Cancer Center/ECU School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Darla Liles
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Spero Cataland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84106
        • Non ancora reclutamento
        • University of Utah
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yazan Abou-Ismail
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Versiti Clinical Trials and Research Office
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lisa Baumann Kreuziger

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  1. Il partecipante deve fornire un modulo di consenso informato firmato. Un proxy pienamente riconosciuto può essere utilizzato per le leggi locali per i partecipanti che non sono in grado di fornire il consenso.
  2. Il partecipante ha almeno 18 anni al momento dello screening.
  3. Al partecipante è stato diagnosticato un iTTP de novo o recidivato.
  4. Il partecipante deve essere disposto a rispettare pienamente le procedure e i requisiti dello studio.
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare misure di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio. I partecipanti di sesso maschile sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio.

Criteri chiave di esclusione

  1. - Il partecipante ha ricevuto più di 2 PEX pre-studio prima della randomizzazione.
  2. Al partecipante è stata diagnosticata la cTTP o un'altra causa di microangiopatia trombotica (TMA).
  3. - Il partecipante è stato esposto a un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale o un dispositivo sperimentale durante il corso dello studio.
  4. - Il partecipante ha ricevuto caplacizumab entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
  5. Il partecipante ha avuto un precedente evento iTTP negli ultimi 30 giorni.
  6. - Il partecipante è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con malattia instabile o conta di cluster di differenziazione (CD)4+ ≤200 cellule/mm^3 entro 3 mesi dallo screening.
  7. Il partecipante ha una condizione di grave immunodeficienza.
  8. Il partecipante ha una grave infezione sistemica acuta.
  9. - Il partecipante ha un'altra malattia mortale progressiva sottostante e/o un'aspettativa di vita <3 mesi.
  10. - Il partecipante è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio.
  11. Il partecipante è in gravidanza o in allattamento.
  12. - Il partecipante ha una condizione in cui il metilprednisolone o altro equivalente steroide è controindicato secondo le informazioni sulla prescrizione.
  13. - Il partecipante ha una reazione di ipersensibilità nota pericolosa per la vita, inclusa l'anafilassi, alla molecola madre ADAMTS13, alle proteine ​​cellulari dell'ovaio di criceto cinese (CHO) o ad altri costituenti di TAK-755.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAK-755 Dose 1 in fase acuta e Dose 2 in fase post-acuta
TAK-755 Dose 1, infusione endovenosa, nella fase acuta fino al raggiungimento della risposta clinica. Tutti i partecipanti che ottengono una risposta clinica riceveranno TAK-755 alla dose 2, per un massimo di 6 settimane durante la fase post-acuta.
Biologico: TAK-755
Infusione IV TAK-755
Altri nomi:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 ricombinante
  • BAX 930
Sperimentale: TAK-755 Dose 2 sia nella fase acuta che in quella post-acuta
TAK-755 Dose 2, infusione endovenosa, nella fase acuta fino al raggiungimento della risposta clinica. Tutti i partecipanti che ottengono una risposta clinica riceveranno TAK-755 alla dose 2, per un massimo di 6 settimane durante la fase post-acuta.
Biologico: TAK-755
Infusione IV TAK-755
Altri nomi:
  • rADAMTS13
  • SHP-655
  • ADAMTS13 ricombinante
  • BAX 930

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di interesse speciale (AESI) dopo aver ricevuto qualsiasi dose di prodotto sperimentale (IP)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anormale clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un farmaco, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. SAE: segni, sintomi o esiti che provocano la morte, richiedono il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provocano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano un'anomalia congenita/difetto alla nascita o sono un evento medico importante. Gli eventi avversi di particolare interesse includono eventi tromboembolici ed eventi di sanguinamento correlati al trattamento.
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raggiungimento della risposta clinica senza scambio plasmatico durante lo studio (PEX)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
La risposta clinica è definita come la normalizzazione delle piastrine e nessuna evidenza clinica di nuova o progressiva lesione d'organo ischemica. Normalizzazione delle piastrine: prima occorrenza di conta piastrinica normale (≥150.000/microlitro [μL]) seguita da una conta piastrinica di conferma di ≥150.000/μL e da una lattato deidrogenasi (LDH) <1,5 × limite superiore della norma (ULN) a 48±12 ore dopo la prima occorrenza.
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Raggiungimento della risposta clinica con PEX durante lo studio pari a zero o minimo
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Il numero di PEX somministrati è considerato pari a zero quando non viene somministrato alcun PEX e considerato minimo quando vengono somministrati da 1 a 3 PEX.
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Raggiungimento della risposta clinica complessiva
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Complessivamente indica la risposta clinica indipendentemente dalla somministrazione di PEX durante lo studio o dal numero di PEX somministrati.
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Tempo alla risposta clinica (fase acuta)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Occorrenza di refrattarietà (fase acuta)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
È ora del primo PEX in studio per ottenere una risposta clinica
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Numero di giorni di PEX durante lo studio nei partecipanti che hanno ottenuto una risposta clinica (fase acuta)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Volume totale di plasma somministrato (fase acuta)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Evento di fallimento del trattamento
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Il fallimento del trattamento è definito come l'incapacità di raggiungere o mantenere la risposta clinica, inclusi iTTP refrattario e iTTP ricorrente.
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Insorgenza di porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP) Ricorrenza, esacerbazione o ricaduta (fase post-acuta)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
recidiva iTTP composta da esacerbazione o recidiva. Esacerbazione clinica: si verifica <30 giorni dopo il raggiungimento della risposta clinica iniziale (cioè prima della remissione clinica) e trombocitopenia ricorrente (livelli piastrinici <150.000/μL), con o senza evidenza clinica di danno d'organo ischemico nuovo o progressivo, che richiede PEX giornaliera o terapia di salvataggio . Recidive cliniche: si verificano ≥30 giorni dopo il raggiungimento della risposta clinica iniziale (cioè dopo la remissione clinica) e trombocitopenia ricorrente (livelli piastrinici <150.000/μL), con o senza evidenza clinica di danno d'organo ischemico nuovo o progressivo, che richiedono PEX giornaliera o terapia di salvataggio .
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Tempo di recidiva, esacerbazione o ricaduta iTTP
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Occorrenza di uno qualsiasi dei seguenti eventi: recidiva clinica, morte correlata a iTTP o evento tromboembolico maggiore dal momento della prima somministrazione dell'IP fino al completamento dello studio
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Tempo al verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi: recidiva clinica, decesso correlato a iTTP o evento tromboembolico maggiore dal momento della prima somministrazione dell'IP fino al completamento dello studio
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Variazione rispetto al basale dei livelli di lattato deidrogenasi [LDH] alla risposta clinica e al completamento dello studio
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Variazione rispetto al basale dei livelli di troponina alla risposta clinica e al completamento dello studio
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Raggiungimento della remissione clinica
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
La remissione clinica è definita come il raggiungimento e il mantenimento della risposta clinica per ≥30 giorni.
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Un livello di antigene di disintegrina e metalloproteinasi con motivi di trombospondina 13 (ADAMTS13) risultante dalla somministrazione di TAK-755 nelle fasi acuta e post-acuta
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
ADAMTS13 Livello di attività risultante dalla somministrazione di TAK-755 nelle fasi acute e post-acute
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Livello di antigene del fattore Von Willebrand (VWF) risultante dalla somministrazione di TAK-755 nelle fasi acuta e post-acuta
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Livello di attività VWF risultante dalla somministrazione di TAK-755 nelle fasi acute e post-acute
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane
Fino al completamento dello studio, circa 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

15 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-755-2001
  • 2022-001940-36 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Periodo di condivisione IPD

NOTA: l'intervallo di tempo di condivisione IPD non è stato inserito.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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