一项成人研究，旨在调查与肝功能正常的参与者相比，轻度、中度和重度肝损伤对 Venglustat 药代动力学的影响
2025年9月9日 更新者：Sanofi
Venglustat 在轻度、中度和重度肝损伤成人参与者和肝功能正常的匹配参与者中单剂量给药的 1 期、多中心、平行、开放标签、药代动力学、安全性和耐受性研究
这是一项平行的、1 期、四组、开放标签、单剂量、多中心研究，旨在评估在用 venglustat 治疗后肝损伤对 venglustat 暴露的影响。
本研究的目的是在 18 至 79 岁的男性和女性参与者中评估与正常肝功能相比，轻度、中度和重度肝功能损害对 Venglustat 的 PK、安全性和耐受性的影响。
研究细节包括：
- 每个参与者的总研究持续时间将长达 42 天，包括长达 21 天的筛选时间和大约 21 天的从制度化到研究结束（EOS）。
- 在 D5 上的活动完成之前，制度化是强制性的。
- 每个参与者将接受单剂量的 venglustat。
- 对于肝功能受损的参与者，在 D5 出院后将进行筛查访视、为期多天的制度化访视和 7 次实地访视，包括研究结束 (EOS) 访视。
- 对于健康的志愿者，在 D5 出院后将进行一次筛查访视、一次为期多天的制度化访视和 3 次实地访视，包括研究结束 (EOS) 访视。
研究概览
详细说明
任何一组参与者的研究持续时间最多为 42 天。 治疗和随访期总共将持续约 20 天，而筛选期将长达 3 周，但根据个人情况可能会更短。
筛选期：长达 3 周（第 -21 至 -2 天）。
具有强制制度化的开放标签治疗期（第 -1 至 5 天）。
随访期持续到给药后大约第 20 ± 2 天。 这将包括针对肝功能受损组的 7 次额外现场访问（包括 EOS 访问）。 肝功能正常组在收容完成后只需返回D6和D7进行研究访视。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kiel、德国、24105
- Investigational Site Number : 2760001
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California
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Rialto、California、美国、92377
- Inland Empire Liver Foundation Site Number : 8400004
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Florida
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Miami、Florida、美国、33014
- Clinical Pharmacology of Miami Site Number : 8400002
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55114
- Nucleus Network Site Number : 8400001
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37920
- Volunteer Research Group-NOCCR Site Number : 8400003
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78215
- American Research Corporation Site Number : 8400005
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 79年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在签署知情同意书时，参与者必须年满 18 至 79 岁（含）。
- 体重在 50.0 至 115.0 公斤之间，如果是男性；在 40.0 和 100 公斤之间，包括在内，如果是女性，并且体重指数 (BMI) 在 18 到 40 公斤/平方米的范围内，包括在内，在筛选时。
- 男性和女性参与者的避孕（双重避孕方法）；女性参与者未怀孕或哺乳；男性参与者不捐精。
- 女性参与者必须避免捐卵。
- 能够签署知情同意书。
轻度、中度和重度肝功能损害的参与者
- 通过病史、体格检查和实验室值评估稳定的慢性肝病。 将根据 Child-Pugh 分类使用 CPS 评估肝功能损害（轻度肝功能损害定义为总分范围为 5 至 6，包括在内（CPS-A）；中度肝功能损害定义为总分范围为 7至 9，包括在内（CPS-B）；严重肝功能损害定义为总分范围为 10 至 15，包括在内（CPS-C）。
- 肝功能受损参与者可接受范围内的实验室参数；但是，血清肌酐应严格等于或低于实验室标准上限，并且 eGFR 应 >= 60 mL/min。
肝功能正常的参与者
- 通过全面的临床评估（详细的病史和完整的身体检查）证明健康。
- 健康参与者参考范围内的实验室参数。
排除标准：
- 在过去 8 周内有严重 COVID-19 病程（即住院、体外膜氧合、机械通气）的参与者。
- 当前使用娱乐性药物或酗酒的历史。
- 每天吸食超过 15 支香烟或同等数量的香烟。
- 有症状的体位性低血压，无论血压下降多少，或无症状的体位性低血压定义为在筛选和第 1 天从仰卧位变为站立位时 3 分钟内 SBP 下降≥30 mmHg。
- 入组前2个月内献血。
- 药物或酒精筛查结果呈阳性。
- 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性。
- 纳入前 5 天内食用柑橘类水果（葡萄柚、橙子等）或其果汁）。
- 任何不能遵守以下研究限制的参与者：从制度化前 1 天和整个研究期间避免饮用酒精、茶、咖啡、巧克力、奎宁或含咖啡因的饮料；从机构化前 1 天到整个研究期间，直到收集最终 PK 样本后，都遵循稳定的生活方式，没有剧烈的身体活动。
- 抗人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或 COVID-19 检测呈阳性。
轻度、中度和重度肝功能损害的参与者
- 肝细胞癌。
- 急性肝炎。
- 不受控制或失代偿性肝性脑病。 脑病等级 > 2。
- 任何药物（在纳入前 14 天内或药物消除半衰期或药效半衰期的 5 倍以内）可能通过任何作用机制影响研究药物产品的药代动力学，包括中度和强 CYP3A4 抑制剂或诱导剂。
- 根据当地法规，在筛选前的过去 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内，根据适用法规注册或参与过此项或任何其他涉及 IMP 的临床研究或任何其他类型的医学研究的参与者。
肝功能正常的参与者
- 临床相关肝病或肾病的任何病史或存在。
- 纳入前 14 天内或药物消除半衰期或药效半衰期的 5 倍内的任何药物（包括圣约翰草），激素避孕药或绝经期激素替代疗法除外；最近 28 天内的任何疫苗接种和纳入前 4 个月内给予的任何生物制剂（抗体或其衍生物）。
- 当前注册或过去参与另一项调查研究，其中在筛选前的最后 14 天或 5 个半衰期天数内实施了调查干预（例如，药物、疫苗、侵入性设备），根据当地法规，以较长者为准。
上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：患有轻度肝功能损害的参与者
Venglustat 第一天单剂量
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药物剂型：片剂 给药途径：口服 |
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实验性的：肝功能正常的参与者
Venglustat 第一天单剂量
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药物剂型：片剂 给药途径：口服 |
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实验性的：中度肝功能不全的参与者
Venglustat 第一天单剂量
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药物剂型：片剂 给药途径：口服 |
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实验性的：患有严重肝功能损害的参与者
Venglustat 第一天单剂量
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药物剂型：片剂 给药途径：口服 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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观察到的最大 Venglustat 血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 20 天的基线
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第 20 天的基线
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血浆浓度与时间曲线下的面积外推到无穷大 (AUC)
大体时间：第 20 天的基线
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第 20 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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达到最大 Venglustat 血浆浓度的时间 (tmax)
大体时间：第 20 天的基线
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第 20 天的基线
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发生不良事件 (AE)、治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和特殊关注不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：第 20 天的基线
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第 20 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月18日
初级完成 (实际的)
2024年1月29日
研究完成 (实际的)
2024年1月29日
研究注册日期
首次提交
2023年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月30日
首次发布 (实际的)
2023年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月9日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- POP16551
- U1111-1261-7500 (注册表标识符：ICTRP)
- 2022-000945-34 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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