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评估符合 PV-AIM 预测因子的成年真性红细胞增多症患者的 HU 耐药性 (HU-F-AIM)

2026年8月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

HU-F-AIM - 一项前瞻性干预研究，用于评估符合机器学习项目 PV-AIM 中确定的预测参数的真性红细胞增多症患者的 HU 耐药性

本研究的目的是确认通过机器学习在现实生活中的真性红细胞增多症高级整合模型 (PV-AIM) 项目

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项开放标签、前瞻性、单臂、IV 期干预研究，旨在评估符合机器学习项目 PV-AIM 中确定的预测参数的 PV 患者的 HU 耐药/不耐受。

该研究包括三个时期：筛选期、治疗期（观察 HU 耐药/不耐受）和随访 (FU) 期。 符合条件的参与者将进入治疗期（观察 HU 耐药/不耐受）并开始接受从头开始的 HU 治疗。 研究中每个参与者的最长治疗持续时间将长达 15 个月。

这项研究将在总共 300 名成年 PV 患者中进行，大约在德国的 30 个地点进行。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

76

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国、10407
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwörth、德国、86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Erding、德国、85435
        • Novartis Investigative Site
      • Gütersloh、德国、33332
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover、德国、30161
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel、德国、24105
        • Novartis Investigative Site
      • Mutlangen、德国、73557
        • Novartis Investigative Site
      • Naunhof、德国、04683
        • Novartis Investigative Site
      • Würselen、德国、52146
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg、Baden-Wurttemberg、德国、69115
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Kronach、Bavaria、德国、96317
        • Novartis Investigative Site
      • Straubing、Bavaria、德国、94315
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Langen、Hesse、德国、63225
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Lingen、Lower Saxony、德国、49808
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen、North Rhine-Westphalia、德国、52064
        • Novartis Investigative Site
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50674
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund、North Rhine-Westphalia、德国、44309
        • Novartis Investigative Site
      • Velbert、North Rhine-Westphalia、德国、42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saarland
      • Saarbrücken、Saarland、德国、66113
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Merseburg、Saxony-Anhalt、德国、06217
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在参与研究之前必须获得签署的知情同意书
  2. 确诊真性红细胞增多症（根据 WHO 2008、2016 或 2022 标准）
  3. 东部肿瘤合作组 (ECOG) ≤ 2
  4. 既往未接受过药物减瘤治疗（包括研究药物）
  5. 在过去 28 天内没有进行过静脉切开术

  6. 胡资格

    • 高风险：年龄 ≥ 60 岁和/或既往血栓病史

    • 低风险：显示至少一个定义的标准

      • 疾病进展的迹象（骨髓增生）
      • 增加血栓栓塞和出血的风险：
  7. 有生育能力的女性参与者应在接受首次研究治疗之前的 72 小时内进行阴性血清妊娠试验。

排除标准：

  1. 患有真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PV 后 MF）或加速期/母细胞增生性骨髓增生性肿瘤急性髓性白血病 (AP/BP-MPN AML) 的患者
  2. 根据 SmPC（严重骨髓抑制、白细胞减少症（< 2.5 x 109 个白细胞/升）、血小板减少症（< 100 x 109 个血小板/升）、严重贫血（< 10 g/dL HGB）存在 HU 禁忌症的患者
  3. 在过去的病史中患有罕见的遗传性半乳糖不耐受、总乳糖酶缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良的患者
  4. 研究者认为是排除原因的活动性不受控制的感染
  5. 活动性恶性肿瘤（皮肤癌除外；前列腺癌和处于缓解期的乳腺癌和 - 必要时 - 正在进行的激素治疗）
  6. 研究者评估的肝功能不足
  7. 肾脏疾病饮食调整所证明的肾功能不足估计肾小球滤过率 (MDRDeGFR) < 30 mL/min/1.73m2 或透析
  8. 孕妇或哺乳期（哺乳期）妇女，其中妊娠定义为女性在受孕后直至妊娠终止的状态，通过人绒毛膜促性腺激素 (hCG) 实验室检测呈阳性确认。
  9. 性活跃的男性在接受研究治疗期间以及停止研究治疗后至少 6 个月内不愿在性交时使用安全套。
  10. 用去羟肌苷和司他夫定等核苷类逆转录酶抑制剂治疗的 HIV 患者

其他纳入/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：羟基脲 (HU)
参与者将接受口服 HU 胶囊治疗，最长持续时间为 15 个月。
药品：羟基脲
羟基脲在德国有售，将根据临床判断开具处方

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在 HU 治疗开始时存在 PV-AIM HU 抗性预测因子的情况下，在从头开始 HU 治疗后 6-9 个月内具有 HU 抗性/不耐受的 PV 患者的比例。
大体时间：从头开始 HU 治疗后 6 至 9 个月
在 HU 治疗开始时存在 PV-AIM HU 耐药预测因子的情况下，在从头开始 HU 治疗后 6-9 个月内具有 HU 耐药/不耐受的 PV 参与者的比例。 将评估该比例，计算比率以及相应的 95% 置信区间 (CI)。
从头开始 HU 治疗后 6 至 9 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 HU 治疗开始前满足 PV-AIM HU 耐药预测因子的 PV 患者比例
大体时间：基线
在 HU 治疗开始前满足 PV-AIM HU 耐药预测因子的 PV 患者的比例。 将评估该比例，计算比率以及相应的 95% 置信区间 (CI)。
基线
在最长 15 个月的治疗期内任何时间出现 HU 耐药/不耐受的患者比例
大体时间：长达 15 个月
在最长 15 个月的治疗期内任何时间出现 HU 耐药/不耐受的患者比例。 将评估该比例，计算比率以及相应的 95% 置信区间 (CI)。
长达 15 个月
“非转换者”的比例
大体时间：长达 15 个月
对于在最长 15 个月的治疗期间的任何时间根据修改后的欧洲白血病网 (ELN) 标准出现 HU 耐药/不耐受的所有患者，“非转换者”（即尽管符合 HU 仍留在 HU 的患者）的比例- 将评估耐药性/不耐受标准）。 该比率将与相应的 95% 置信区间 (CI) 一起计算。
长达 15 个月
治疗转换/非转换的原因
大体时间：长达 15 个月
对于在最长 15 个月的治疗期间的任何时间根据修改后的 ELN 标准出现 HU 耐药/不耐受的所有患者，将总结治疗转换或不转换的原因
长达 15 个月
随访期间应用的疗法
大体时间：停药后最多 3 个月
对于在最长 15 个月的治疗期间的任何时间根据修改后的 ELN 标准出现 HU 耐药/不耐受的所有患者，将总结随访期间应用的治疗
停药后最多 3 个月
治疗转换时间点（确认 HU 耐药/不耐受后）
大体时间：最长 15 个月
对于在 15 个月最长治疗期内的任何时间根据修改后的 ELN 标准出现 HU 耐药/不耐受的所有患者，将评估治疗转​​换的时间点（确认 HU 耐药/不耐受后）。
最长 15 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月28日

初级完成 (实际的)

2026年2月26日

研究完成 (实际的)

2026年2月26日

研究注册日期

首次提交

2023年5月2日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月2日

首次发布 (实际的)

2023年5月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月17日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CINC424BDE15
  • 2022-502338-20-00 (其他标识符：EU CTIS number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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