Evaluación de la resistencia a la HU en pacientes adultos con policitemia vera que cumplen con los predictores de PV-AIM (HU-F-AIM)
17 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
HU-F-AIM: un estudio de intervención prospectivo para evaluar la resistencia a la HU en pacientes con policitemia vera que cumplen los parámetros predictivos identificados en el proyecto de aprendizaje automático PV-AIM
El propósito de este estudio es confirmar los factores predictivos de falla de hidroxiurea (HU) (hemoglobina (HGB) <15.5 g/dL (9.62 mmol/L) y ancho de distribución de glóbulos rojos (RDW) ≥17%) identificados por aprendizaje automático en el proyecto de modelo integrado avanzado de policitemia vera (PV-AIM) en el entorno de la vida real
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de intervención de Fase IV, prospectivo, abierto, de un solo brazo para evaluar la resistencia/intolerancia a la HU en pacientes con PV que cumplen con los parámetros predictivos identificados en el proyecto de aprendizaje automático PV-AIM.
El estudio consta de tres periodos: periodo de cribado, periodo de tratamiento (observación de HU-resistencia/intolerancia) y periodo de seguimiento (FU). Los participantes elegibles entrarán en el período de tratamiento (observación de HU-resistencia/intolerancia) y comenzarán a recibir el tratamiento HU de novo. La duración máxima del tratamiento para cada participante en el estudio será de hasta 15 meses.
Este estudio se llevará a cabo en un total de 300 pacientes adultos con PV y aproximadamente en 30 sitios en Alemania.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
76
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10407
- Novartis Investigative Site
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Donauwörth, Alemania, 86609
- Novartis Investigative Site
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Dresden, Alemania, 01307
- Novartis Investigative Site
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Erding, Alemania, 85435
- Novartis Investigative Site
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Gütersloh, Alemania, 33332
- Novartis Investigative Site
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Hanover, Alemania, 30161
- Novartis Investigative Site
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Kiel, Alemania, 24105
- Novartis Investigative Site
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Mutlangen, Alemania, 73557
- Novartis Investigative Site
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Naunhof, Alemania, 04683
- Novartis Investigative Site
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Würselen, Alemania, 52146
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemania, 69115
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Kronach, Bavaria, Alemania, 96317
- Novartis Investigative Site
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Straubing, Bavaria, Alemania, 94315
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Langen, Hesse, Alemania, 63225
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Lingen, Lower Saxony, Alemania, 49808
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 52064
- Novartis Investigative Site
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50674
- Novartis Investigative Site
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Dortmund, North Rhine-Westphalia, Alemania, 44309
- Novartis Investigative Site
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Velbert, North Rhine-Westphalia, Alemania, 42551
- Novartis Investigative Site
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Saarland
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Saarbrücken, Saarland, Alemania, 66113
- Novartis Investigative Site
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Saxony-Anhalt
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Merseburg, Saxony-Anhalt, Alemania, 06217
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
- Diagnóstico confirmado de policitemia vera (según los criterios de la OMS de 2008, 2016 o 2022)
- Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) ≤ 2
- Sin tratamiento citorreductor farmacológico previo (incluidos los fármacos en investigación)
- Sin flebotomía en los últimos 28 días
elegible para HU
- Alto riesgo: edad ≥ 60 años y/o historia previa de trombosis
Bajo riesgo: mostrando al menos uno de los criterios definidos
- Signos de progresión de la enfermedad (mieloproliferación)
- Aumento del riesgo de tromboembolismo y hemorragia:
- Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 72 horas anteriores a recibir la primera dosis del tratamiento del estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con mielofibrosis post-policitemia vera (MF post-PV) o neoplasia mieloproliferativa en fase acelerada/leucemia mieloide aguda en fase blástica (AP/BP-MPN AML)
- Pacientes con contraindicación para HU según ficha técnica (depresión grave de la médula ósea, leucopenia (< 2,5 x 109 leucocitos/l), trombocitopenia (< 100 x 109 plaquetas/l), anemia grave (< 10 g/dl HGB)
- Pacientes con intolerancia hereditaria a galactosa rara, deficiencia total de lactasa o malabsorción de glucosa o galactosa en su historial médico anterior
- Infección activa no controlada que es considerada por el Investigador como motivo de exclusión
- Neoplasias malignas activas (excepto cáncer de piel, cáncer de próstata y cáncer de mama en remisión y, cuando sea necesario, terapia hormonal en curso)
- Función hepática inadecuada evaluada por el investigador
- Función renal inadecuada demostrada por la modificación de la dieta en la tasa de filtración glomerular estimada por enfermedad renal (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 o en diálisis
- Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de gonadotropina coriónica humana (hCG) positiva.
- Hombres sexualmente activos que no desean usar un condón durante las relaciones sexuales mientras reciben el tratamiento del estudio y durante al menos 6 meses después de suspender el tratamiento del estudio.
- Pacientes con VIH tratados con inhibidores nucleósidos de la transcriptasa inversa como didanosina y estavudina
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Hidroxiurea (HU)
Los participantes serán tratados con cápsulas de HU, por vía oral, por una duración máxima de 15 meses.
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La hidroxiurea está disponible comercialmente en Alemania y se recetará según el juicio clínico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con PV con resistencia/intolerancia a HU dentro de los 6 a 9 meses posteriores al inicio del tratamiento con HU de novo en presencia de los predictores de resistencia a HU PV-AIM al inicio del tratamiento con HU.
Periodo de tiempo: De 6 a 9 meses después del inicio del tratamiento HU de novo
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Proporción de participantes de PV con resistencia/intolerancia a la HU dentro de los 6 a 9 meses posteriores al inicio del tratamiento con HU de novo en presencia de los predictores de resistencia a la HU de PV-AIM al inicio del tratamiento con HU.
La proporción se evaluará calculando la tasa junto con el respectivo intervalo de confianza (IC) del 95%.
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De 6 a 9 meses después del inicio del tratamiento HU de novo
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con PV que cumplen con los predictores de resistencia a HU de PV-AIM antes del inicio del tratamiento con HU
Periodo de tiempo: Base
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Proporción de pacientes con PV que cumplen los predictores de resistencia a HU de PV-AIM antes del inicio del tratamiento con HU.
La proporción se evaluará calculando la tasa junto con el respectivo intervalo de confianza (IC) del 95%.
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Base
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Proporción de pacientes que desarrollaron resistencia/intolerancia a la HU en cualquier momento dentro del período máximo de tratamiento de 15 meses
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Proporción de pacientes que desarrollaron resistencia/intolerancia a la HU en cualquier momento dentro del período máximo de tratamiento de 15 meses.
La proporción se evaluará calculando la tasa junto con el respectivo intervalo de confianza (IC) del 95%.
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Hasta 15 meses
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Proporción de "no cambiadores"
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Para todos los pacientes que desarrollan resistencia/intolerancia a la HU según los criterios modificados de la European LeukemiaNet (ELN) en cualquier momento durante el período máximo de tratamiento de 15 meses, la proporción de "no cambiadores" (es decir, pacientes que permanecen en la HU a pesar de cumplir con la HU -criterios de resistencia/intolerancia).
La tasa se calculará junto con el respectivo intervalo de confianza (IC) del 95%.
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Hasta 15 meses
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Razones para cambiar/no cambiar de terapia
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Para todos los pacientes que desarrollen resistencia/intolerancia a la HU de acuerdo con los criterios ELN modificados en cualquier momento durante el período máximo de tratamiento de 15 meses, se resumirán las razones para cambiar o no cambiar la terapia.
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Hasta 15 meses
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Terapias aplicadas durante el período de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la suspensión del tratamiento
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Para todos los pacientes que desarrollen resistencia/intolerancia a la HU según criterios ELN modificados en cualquier momento durante el período máximo de tratamiento de 15 meses, se resumirán las terapias aplicadas durante el período de seguimiento.
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Hasta 3 meses después de la suspensión del tratamiento
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Momento del cambio de terapia (después de la confirmación de resistencia/intolerancia a HU)
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
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Para todos los pacientes que desarrollen resistencia/intolerancia a HU según los criterios ELN modificados en cualquier momento durante el período máximo de tratamiento de 15 meses, se evaluará el momento del cambio de terapia (después de la confirmación de la resistencia/intolerancia a HU).
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Hasta 15 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de julio de 2023
Finalización primaria (Actual)
26 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Actual)
26 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
10 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CINC424BDE15
- 2022-502338-20-00 (Otro identificador: EU CTIS number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .