HU-resistenssin arviointi aikuispotilailla, joilla on polysytemia vera ja jotka kohtaavat PV-AIM-ennustajat (HU-F-AIM)
maanantai 17. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
HU-F-AIM - Prospektiivinen, interventiotutkimus HU-resistenssin arvioimiseksi polysytemia vera -potilailla, jotka täyttävät koneoppimisprojektissa PV-AIM tunnistetut ennustavat parametrit
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa koneoppimisen avulla tunnistetut ennustavat tekijät hydroksiurean (HU) epäonnistumiselle (hemoglobiini (HGB) <15,5 g/dl (9,62 mmol/L) ja punasolujen jakautumisleveys (RDW) ≥17 %). polycythemia vera Advanced Integrated Model (PV-AIM) -projekti tosielämässä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, prospektiivinen, yksihaarainen, IV-vaiheen interventiotutkimus, jossa arvioidaan HU-resistenssiä/intoleranssia PV-potilailla, jotka täyttävät koneoppimisprojektissa PV-AIM määritellyt ennustavat parametrit.
Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: seulontajakso, hoitojakso (HU-resistenssin/intoleranssin havainnointi) ja seurantajakso (FU). Osallistujat siirtyvät hoitojaksolle (HU-resistenssin/intoleranssin havainnointi) ja alkavat saada de novo HU -hoitoa. Hoidon enimmäiskesto kullekin tutkimukseen osallistuneelle on enintään 15 kuukautta.
Tämä tutkimus tehdään yhteensä 300 aikuisella PV-potilaalla ja noin 30 paikassa Saksassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
76
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 10407
- Novartis Investigative Site
-
Donauwörth, Saksa, 86609
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Saksa, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Erding, Saksa, 85435
- Novartis Investigative Site
-
Gütersloh, Saksa, 33332
- Novartis Investigative Site
-
Hanover, Saksa, 30161
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Saksa, 24105
- Novartis Investigative Site
-
Mutlangen, Saksa, 73557
- Novartis Investigative Site
-
Naunhof, Saksa, 04683
- Novartis Investigative Site
-
Würselen, Saksa, 52146
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Saksa, 69115
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Kronach, Bavaria, Saksa, 96317
- Novartis Investigative Site
-
Straubing, Bavaria, Saksa, 94315
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Langen, Hesse, Saksa, 63225
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Lingen, Lower Saxony, Saksa, 49808
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 52064
- Novartis Investigative Site
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Saksa, 50674
- Novartis Investigative Site
-
Dortmund, North Rhine-Westphalia, Saksa, 44309
- Novartis Investigative Site
-
Velbert, North Rhine-Westphalia, Saksa, 42551
- Novartis Investigative Site
-
-
Saarland
-
Saarbrücken, Saarland, Saksa, 66113
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony-Anhalt
-
Merseburg, Saxony-Anhalt, Saksa, 06217
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista
- Vahvistettu Polycythemia vera -diagnoosi (WHO 2008, 2016 tai 2022 kriteerien mukaan)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
- Ei aikaisempaa farmakologista sytoreduktiivista hoitoa (mukaan lukien tutkimuslääkkeet)
- Ei flebotomiaa viimeisen 28 päivän aikana
HU-kelpoinen
- Suuri riski: ikä ≥ 60 vuotta ja/tai aiempi tromboosi
Matala riski: näyttää vähintään yhden määritetyistä kriteereistä
- Merkkejä taudin etenemisestä (myeloproliferaatio)
- Lisääntynyt tromboembolian ja verenvuodon riski:
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien seerumin raskaustestin tulee olla negatiivinen 72 tunnin sisällä ennen ensimmäisen tutkimushoidon annoksen saamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on post-polycythemia vera myelofibroosi (post-PV MF) tai kiihtyvän vaiheen/blastivaiheen myeloproliferatiivinen kasvain akuutti myelooinen leukemia (AP/BP-MPN AML)
- Potilaat, joilla HU on valmisteyhteenvedon mukaan vasta-aiheinen (vaikea luuytimen lama, leukopenia (< 2,5 x 109 leukosyyttiä/l), trombosytopenia (< 100 x 109 verihiutaletta/l), vaikea anemia (< 10 g/dl HGB)
- Potilaat, joilla on harvinainen perinnöllinen galaktoosi-intoleranssi, täydellinen laktaasinpuutos tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö aiemmassa sairaushistoriassaan
- Aktiivinen hallitsematon infektio, jonka tutkija pitää poissulkemissyynä
- Aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ihosyöpä, eturauhassyöpä ja remissiossa oleva rintasyöpä ja tarvittaessa meneillään oleva hormonihoito)
- Riittämätön maksan toiminta tutkijan arvioiden mukaan
- Munuaisten riittämätön toiminta, joka on osoitettu ruokavalion muuttamisesta munuaissairaudessa, arvioi glomerulussuodatusnopeus (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 tai dialyysihoidossa
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, joka on vahvistettu positiivisella ihmisen koriongonadotropiinin (hCG) laboratoriotestillä.
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet, jotka eivät halua käyttää kondomia yhdynnän aikana tutkimushoidon aikana ja vähintään 6 kuukauden ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.
- HIV-potilaat, joita hoidetaan nukleosidikäänteiskopioijaentsyymin estäjillä, kuten didanosiinilla ja stavudiinilla
Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hydroksiurea (HU)
Osallistujia hoidetaan suun kautta otetuilla HU-kapseleilla enintään 15 kuukauden ajan.
|
Hydroksiureaa on kaupallisesti saatavilla Saksassa, ja sitä määrätään kliinisen arvion perusteella
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden PV-potilaiden osuus, joilla on HU-resistenssi/intoleranssi 6-9 kuukauden sisällä de novo HU-hoidon aloittamisesta PV-AIM HU-resistenssin ennustajien läsnä ollessa HU-hoidon alussa.
Aikaikkuna: 6-9 kuukautta de novo HU -hoidon aloittamisen jälkeen
|
Niiden PV-osallistujien osuus, joilla on HU-resistenssi/intoleranssi 6-9 kuukauden sisällä de novo HU -hoidon aloittamisesta, kun HU-hoidon alussa oli läsnä PV-AIM:n HU-resistenssin ennustajia.
Osuus arvioidaan laskemalla korko yhdessä vastaavan 95 %:n luottamusvälin (CI) kanssa.
|
6-9 kuukautta de novo HU -hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden PV-potilaiden osuus, jotka täyttävät PV-AIM HU-resistenssin ennustajat ennen HU-hoidon aloittamista
Aikaikkuna: Perustaso
|
Niiden PV-potilaiden osuus, jotka täyttävät PV-AIM HU-resistenssin ennustajat ennen HU-hoidon aloittamista.
Osuus arvioidaan laskemalla korko yhdessä vastaavan 95 %:n luottamusvälin (CI) kanssa.
|
Perustaso
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on HU-resistenssi/intoleranssi milloin tahansa 15 kuukauden enimmäishoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on HU-resistenssi/intoleranssi milloin tahansa 15 kuukauden enimmäishoitojakson aikana.
Osuus arvioidaan laskemalla korko yhdessä vastaavan 95 %:n luottamusvälin (CI) kanssa.
|
Jopa 15 kuukautta
|
|
"ei-vaihtajien" osuus
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Kaikille potilaille, joille kehittyy HU-resistenssi/intoleranssi muunnettujen European LeukemiaNet (ELN) -kriteerien mukaisesti milloin tahansa 15 kuukauden enimmäishoitojakson aikana, "ei-vaihtaneiden" osuus (ts. potilaiden, jotka jäävät HU-hoitoon huolimatta HU:n täyttämisestä -resistenssi/intoleranssikriteerit) arvioidaan.
Korko lasketaan yhdessä vastaavan 95 %:n luottamusvälin (CI) kanssa.
|
Jopa 15 kuukautta
|
|
Syyt hoidon vaihtamiseen / ei-vaihtoon
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Kaikille potilaille, joille kehittyy HU-resistenssi/intoleranssi modifioitujen ELN-kriteerien mukaisesti milloin tahansa 15 kuukauden enimmäishoitojakson aikana, syistä hoidon vaihtamiseen tai vaihtamatta jättämiseen tehdään yhteenveto.
|
Jopa 15 kuukautta
|
|
Seurantajakson aikana sovelletut hoidot
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta hoidon lopettamisen jälkeen
|
Kaikille potilaille, joille kehittyy HU-resistenssi/intoleranssi modifioitujen ELN-kriteerien mukaisesti milloin tahansa 15 kuukauden enimmäishoitojakson aikana, seurantajakson aikana käytetyistä hoidoista tehdään yhteenveto.
|
Enintään 3 kuukautta hoidon lopettamisen jälkeen
|
|
Hoidon vaihdon aikapiste (HU-resistenssin/intoleranssin vahvistamisen jälkeen)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Kaikille potilaille, joille kehittyy HU-resistenssi/intoleranssi modifioitujen ELN-kriteerien mukaisesti milloin tahansa 15 kuukauden enimmäishoitojakson aikana, hoidon vaihtamisen aikapiste (HU-resistenssin/intoleranssin vahvistamisen jälkeen) arvioidaan.
|
Jopa 15 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 28. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CINC424BDE15
- 2022-502338-20-00 (Muu tunniste: EU CTIS number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .