Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione della resistenza HU in pazienti adulti con policitemia vera che soddisfano i predittori PV-AIM (HU-F-AIM)

29 aprile 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

HU-F-AIM - Uno studio prospettico e interventistico per valutare la resistenza HU nei pazienti con policitemia vera che soddisfano i parametri predittivi identificati nel progetto di apprendimento automatico PV-AIM

Lo scopo di questo studio è confermare i fattori predittivi per il fallimento dell'idrossiurea (HU) (emoglobina (HGB) <15,5 g/dL (9,62 mmol/L) e larghezza di distribuzione dei globuli rossi (RDW) ≥17%) identificati dall'apprendimento automatico in il progetto del modello integrato avanzato di policitemia vera (PV-AIM) nel contesto della vita reale

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio interventistico in aperto, prospettico, a braccio singolo, di fase IV per valutare la resistenza/intolleranza all'HU nei pazienti PV che soddisfano i parametri predittivi identificati nel progetto di machine learning PV-AIM.

Lo studio si compone di tre periodi: periodo di screening, periodo di trattamento (osservazione per HU-resistenza/intolleranza) e periodo di follow-up (FU). I partecipanti idonei entreranno nel periodo di trattamento (osservazione per HU-resistenza/intolleranza) e inizieranno a ricevere il trattamento de novo HU. La durata massima del trattamento per ciascun partecipante allo studio sarà fino a 15 mesi.

Questo studio sarà condotto su un totale di 300 pazienti adulti affetti da PV e approssimativamente in 30 siti in Germania.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 10407
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwörth, Germania, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Erding, Germania, 85435
        • Novartis Investigative Site
      • Gütersloh, Germania, 33332
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Germania, 30161
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Germania, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Mutlangen, Germania, 73557
        • Novartis Investigative Site
      • Naunhof, Germania, 04683
        • Novartis Investigative Site
      • Würselen, Germania, 52146
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Germania, 69115
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Kronach, Bavaria, Germania, 96317
        • Novartis Investigative Site
      • Straubing, Bavaria, Germania, 94315
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Langen, Hesse, Germania, 63225
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Lingen Ems, Lower Saxony, Germania, 49808
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Germania, 52064
        • Novartis Investigative Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50674
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, North Rhine-Westphalia, Germania, 44309
        • Novartis Investigative Site
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Germania, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saarland
      • Saarbrücken, Saarland, Germania, 66113
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Merseburg, Saxony-Anhalt, Germania, 06217
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio
  2. Diagnosi confermata di policitemia vera (secondo i criteri OMS 2008, 2016 o 2022)
  3. Gruppo oncologico cooperativo orientale (ECOG) ≤ 2
  4. Nessuna precedente terapia citoriduttiva farmacologica (compresi i farmaci sperimentali)
  5. Nessuna flebotomia negli ultimi 28 giorni

  6. Idoneo per HU

    • Ad alto rischio: età ≥ 60 anni e/o precedente storia di trombosi

    • Basso rischio: mostrare almeno uno dei criteri definiti

      • Segni di progressione della malattia (mieloproliferazione)
      • Aumento del rischio di tromboembolia e sanguinamento:
  7. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo entro 72 ore prima di ricevere la prima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con mielofibrosi post-policitemia vera (MF post-PV) o neoplasia mieloproliferativa in fase accelerata/blastica leucemia mieloide acuta (AP/BP-MPN AML)
  2. Pazienti con controindicazione all'HU secondo il RCP (grave depressione midollare, leucopenia (< 2,5 x 109 leucociti/l), trombocitopenia (< 100 x 109 piastrine/L), grave anemia (< 10 g/dL HGB)
  3. Pazienti con rara intolleranza ereditaria al galattosio, deficit totale di lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio nella loro anamnesi pregressa
  4. Infezione attiva incontrollata che è considerata dallo sperimentatore come motivo di esclusione
  5. Tumori maligni attivi (ad eccezione del cancro della pelle; cancro alla prostata e cancro al seno in remissione e - ove necessario - terapia ormonale in corso)
  6. Funzionalità epatica inadeguata valutata dallo sperimentatore
  7. Funzionalità renale inadeguata come dimostrato dalla modificazione della dieta nella malattia renale stima velocità di filtrazione glomerulare (MDRDeGFR) < 30 mL/min/1,73 m2 o in dialisi
  8. Donne in gravidanza o in allattamento (che allattano), dove la gravidanza è definita come lo stato di una donna dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio positivo per la gonadotropina corionica umana (hCG).
  9. - Maschi sessualmente attivi che non desiderano utilizzare il preservativo durante i rapporti durante l'assunzione del trattamento in studio e per almeno 6 mesi dopo l'interruzione del trattamento in studio.
  10. Pazienti affetti da HIV trattati con inibitori nucleosidici della trascrittasi inversa come didanosina e stavudina

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrossiurea (HU)
I partecipanti saranno trattati con capsule HU, assunte per via orale, per una durata massima di 15 mesi.
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea è disponibile in commercio in Germania e verrà prescritta in base al giudizio clinico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti con PV con resistenza/intolleranza all'HU entro 6-9 mesi dall'inizio del trattamento de novo con HU in presenza dei predittori PV-AIM di resistenza all'HU all'inizio del trattamento con HU.
Lasso di tempo: Da 6 a 9 mesi dopo l'inizio del trattamento de novo HU
Proporzione di partecipanti PV con resistenza/intolleranza HU entro 6-9 mesi dall'inizio del trattamento HU de novo in presenza dei predittori di resistenza HU PV-AIM all'inizio del trattamento HU. La proporzione sarà valutata calcolando il tasso insieme al rispettivo intervallo di confidenza (CI) al 95%.
Da 6 a 9 mesi dopo l'inizio del trattamento de novo HU

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti PV che soddisfano i predittori di resistenza HU PV-AIM prima dell'inizio del trattamento HU
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale di pazienti PV che soddisfano i predittori di resistenza HU PV-AIM prima dell'inizio del trattamento HU. La proporzione sarà valutata calcolando il tasso insieme al rispettivo intervallo di confidenza (CI) al 95%.
Linea di base
Percentuale di pazienti che sviluppano resistenza/intolleranza all'HU in qualsiasi momento entro il periodo massimo di trattamento di 15 mesi
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
Percentuale di pazienti che sviluppano resistenza/intolleranza all'HU in qualsiasi momento entro il periodo massimo di trattamento di 15 mesi. La proporzione sarà valutata calcolando il tasso insieme al rispettivo intervallo di confidenza (CI) al 95%.
Fino a 15 mesi
Proporzione di "non switcher"
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
Per tutti i pazienti che sviluppano resistenza/intolleranza a HU secondo i criteri modificati European LeukemiaNet (ELN) in qualsiasi momento durante il periodo massimo di trattamento di 15 mesi, la percentuale di "non-switcher" (ovvero pazienti che rimangono in HU nonostante soddisfino i requisiti HU -criteri di resistenza/intolleranza) saranno valutati. Il tasso sarà calcolato insieme al rispettivo intervallo di confidenza al 95% (CI).
Fino a 15 mesi
Ragioni per cambiare/non cambiare terapia
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
Per tutti i pazienti che sviluppano resistenza/intolleranza all'HU secondo i criteri ELN modificati in qualsiasi momento durante il periodo massimo di trattamento di 15 mesi, verranno riassunti i motivi del cambio o del mancato cambio della terapia
Fino a 15 mesi
Terapie applicate durante il periodo di follow-up
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento
Per tutti i pazienti che sviluppano resistenza/intolleranza HU secondo i criteri ELN modificati in qualsiasi momento durante il periodo massimo di trattamento di 15 mesi, verranno riepilogate le terapie applicate durante il periodo di follow-up
Fino a 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento
Momento del cambio di terapia (dopo la conferma della resistenza/intolleranza all'HU)
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
Per tutti i pazienti che sviluppano resistenza/intolleranza all'HU secondo i criteri ELN modificati in qualsiasi momento durante il periodo massimo di trattamento di 15 mesi, verrà valutato il momento del cambio della terapia (dopo la conferma della resistenza/intolleranza all'HU).
Fino a 15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

26 febbraio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424BDE15
  • 2022-502338-20-00 (Altro identificatore: EU CTIS number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Policitemia vera

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Taiwan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi