Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení HU-rezistence u dospělých pacientů s polycytemií Vera, kteří se setkali s prediktory PV-AIM (HU-F-AIM)

13. května 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

HU-F-AIM – Prospektivní intervenční studie k vyhodnocení HU-rezistence u pacientů s polycytemií vera, kteří splňují prediktivní parametry identifikované v projektu strojového učení PV-AIM

Účelem této studie je potvrdit prediktivní faktory selhání hydroxymočoviny (HU) (hemoglobin (HGB) <15,5 g/dl (9,62 mmol/l) a šířka distribuce červených krvinek (RDW) ≥17 %) identifikované strojovým učením v projekt pokročilého integrovaného modelu polycythemia vera (PV-AIM) v reálném prostředí

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, prospektivní, jednoramenná intervenční studie fáze IV k vyhodnocení HU-rezistence/nesnášenlivosti u pacientů s PV, kteří splňují prediktivní parametry identifikované v projektu strojového učení PV-AIM.

Studie se skládá ze tří období: období screeningu, období léčby (pozorování HU-rezistence/nesnášenlivosti) a období sledování (FU). Způsobilí účastníci vstoupí do léčebného období (pozorování na HU-rezistenci/nesnášenlivost) a začnou dostávat de novo HU léčbu. Maximální délka léčby pro každého účastníka studie bude až 15 měsíců.

Tato studie bude provedena u celkem 300 dospělých pacientů s PV a přibližně na 30 místech v Německu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

300

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Studijní místa

  • Německo
      • Augsburg, Německo, 86150
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Německo, 10407
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Německo, 53113
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Německo, 86609
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Německo, 01307
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Erding, Německo, 85435
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Erfurt, Německo, 99085
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Gera, Německo, 07548
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Halle, Německo, 06110
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Německo, 30161
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Německo, 24105
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Německo, 50671
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Německo, 96317
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Německo, 50674
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Merseburg, Německo, 06217
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Moers, Německo, 47441
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Mutlangen, Německo, 73557
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Naunhof, Německo, 04683
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Offenburg, Německo, 77654
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Torgau, Německo, 04860
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Westerstede, Německo, 26655
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerselen, Německo, 52146
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wuerttemberg, Německo, 69115
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Straubing, Bayern, Německo, 94315
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hessen
      • Langen, Hessen, Německo, 63225
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Niedersachsen
      • Lingen, Niedersachsen, Německo, 49808
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Dortmund, Nordrhein-Westfalen, Německo, 44309
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Německo, 42551
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Schleswig-Holstein
      • Luebeck, Schleswig-Holstein, Německo, 23563
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas
  2. Potvrzená diagnóza Polycythemia vera (podle kritérií WHO 2008, 2016 nebo 2022)
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  4. Žádná předchozí farmakologická cytoredukční léčba (včetně hodnocených léků)
  5. Žádná flebotomie za posledních 28 dní

  6. HU-způsobilé

    • Vysoce rizikové: věk ≥ 60 let a/nebo předchozí anamnéza trombózy

    • Nízké riziko: zobrazení alespoň jednoho z definovaných kritérií

      • Známky progrese onemocnění (myeloproliferace)
      • Zvyšující se riziko tromboembolie a krvácení:
  7. Účastnice ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do 72 hodin před podáním první dávky studijní léčby.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s post-polycythemia vera myelofibrózou (post-PV MF) nebo myeloproliferativním novotvarem s akutní myeloidní leukémií (AP/BP-MPN AML) s akcelerovanou fází/blastickou fází
  2. Pacienti s kontraindikací HU podle SmPC (těžký útlum kostní dřeně, leukopenie (< 2,5 x 109 leukocytů/l), trombocytopenie (< 100 x 109 trombocytů/l), těžká anémie (< 10 g/dl HGB)
  3. Pacienti se vzácnou dědičnou intolerancí galaktózy, úplným nedostatkem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy v anamnéze
  4. Aktivní nekontrolovaná infekce, kterou zkoušející považuje za důvod pro vyloučení
  5. Aktivní malignity (kromě rakoviny kůže; rakoviny prostaty a rakoviny prsu v remisi a v případě potřeby probíhající hormonální terapie)
  6. Neadekvátní funkce jater podle hodnocení zkoušejícího
  7. Neadekvátní funkce ledvin, jak prokázala Modifikace stravy u onemocnění ledvin, odhad glomerulární filtrace (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 nebo na dialýze
  8. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem na lidský choriový gonadotropin (hCG).
  9. Sexuálně aktivní muži, kteří nejsou ochotni používat kondom během pohlavního styku během léčby ve studii a po dobu nejméně 6 měsíců po ukončení léčby ve studii.
  10. HIV pacienti léčení nukleosidovými inhibitory reverzní transkriptázy, jako je didanosin a stavudin

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxymočovina (HU)
Účastníci budou léčeni perorálně podávanými kapslemi HU po dobu maximálně 15 měsíců.
Lék: Hydroxymočovina
Hydroxymočovina je komerčně dostupná v Německu a bude předepisována na základě klinického posouzení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s PV s HU-rezistencí/nesnášenlivostí během 6-9 měsíců po zahájení de novo léčby HU- za přítomnosti prediktorů PV-AIM HU-rezistence na začátku léčby HU.
Časové okno: Od 6 do 9 měsíců po zahájení de novo léčby HU
Podíl účastníků PV s HU rezistencí/nesnášenlivostí během 6-9 měsíců po zahájení de novo léčby HU za přítomnosti prediktorů PV-AIM HU rezistence na začátku léčby HU. Podíl bude vyhodnocen výpočtem míry spolu s příslušným 95% intervalem spolehlivosti (CI).
Od 6 do 9 měsíců po zahájení de novo léčby HU

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s PV, kteří před zahájením léčby HU splňují prediktory PV-AIM HU-rezistence
Časové okno: Základní linie
Podíl pacientů s PV, kteří před zahájením léčby HU splňují prediktory PV-AIM HU-rezistence. Podíl bude vyhodnocen výpočtem míry spolu s příslušným 95% intervalem spolehlivosti (CI).
Základní linie
Podíl pacientů, u kterých se vyvinula rezistence/nesnášenlivost HU kdykoli během maximální doby léčby 15 měsíců
Časové okno: Až 15 měsíců
Podíl pacientů, u kterých se vyvinula rezistence/nesnášenlivost HU kdykoli během maximální doby léčby 15 měsíců. Podíl bude vyhodnocen výpočtem míry spolu s příslušným 95% intervalem spolehlivosti (CI).
Až 15 měsíců
Podíl „nepřepínačů“
Časové okno: Až 15 měsíců
U všech pacientů, u kterých se rozvine rezistence/nesnášenlivost vůči HU podle modifikovaných kritérií European LeukemiaNet (ELN) kdykoli během maximálního období léčby 15 měsíců, podíl „nepřechodců“ (tj. pacientů, kteří zůstávají na HU, přestože splňují HU -kritéria rezistence/nesnášenlivosti). Míra bude vypočítána společně s příslušným 95% intervalem spolehlivosti (CI).
Až 15 měsíců
Časový bod přepnutí terapie (po potvrzení HU rezistence/intolerance)
Časové okno: Až 15 měsíců
U všech pacientů, u kterých se rozvine rezistence/nesnášenlivost HU podle modifikovaných kritérií ELN kdykoli během maximálního léčebného období 15 měsíců, bude posouzen časový bod změny terapie (po potvrzení rezistence/nesnášenlivosti HU).
Až 15 měsíců
Důvody přepnutí/nepřepnutí terapie
Časové okno: Až 15 měsíců
U všech pacientů, u kterých se kdykoli během maximálního léčebného období 15 měsíců rozvine rezistence/nesnášenlivost HU podle modifikovaných kritérií ELN, budou shrnuty důvody pro změnu nebo nezařazení léčby.
Až 15 měsíců
Terapie aplikované během období sledování
Časové okno: Až 3 měsíce po ukončení léčby
U všech pacientů, u kterých se rozvine HU rezistence/nesnášenlivost podle modifikovaných kritérií ELN kdykoli během maximální doby léčby 15 měsíců, budou shrnuty terapie aplikované během období sledování.
Až 3 měsíce po ukončení léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CINC424BDE15
  • 2022-502338-20-00 (Jiný identifikátor: EU CTIS number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit