Utvärdering av HU-resistens hos vuxna patienter med polycytemi Vera som uppfyller PV-AIM-prediktorer (HU-F-AIM)
17 augusti 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
HU-F-AIM - En prospektiv, interventionsstudie för att utvärdera HU-resistens hos patienter med polycytemi Vera som uppfyller prediktiva parametrar som identifierats i maskininlärningsprojektet PV-AIM
Syftet med denna studie är att bekräfta de prediktiva faktorerna för hydroxiurea (HU) misslyckande (hemoglobin (HGB) <15,5 g/dL (9,62 mmol/L) och röda blodkroppars distributionsbredd (RDW) ≥17%) identifierade av maskininlärning i projektet polycythemia vera avancerad integrerad modell (PV-AIM) i den verkliga miljön
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen, prospektiv, enarms, fas IV-interventionsstudie för att utvärdera HU-resistens/intolerans hos PV-patienter som uppfyller prediktiva parametrar identifierade i maskininlärningsprojektet PV-AIM.
Studien består av tre perioder: screeningperiod, behandlingsperiod (observation för HU-resistens/intolerans) och uppföljningsperiod (FU). Berättigade deltagare kommer in i behandlingsperioden (observation för HU-resistens/intolerans) och börjar få de novo HU-behandlingen. Den maximala behandlingslängden för varje deltagare i studien kommer att vara upp till 15 månader.
Denna studie kommer att genomföras på totalt 300 vuxna PV-patienter och på cirka 30 platser i Tyskland.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
76
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10407
- Novartis Investigative Site
-
Donauwörth, Tyskland, 86609
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Erding, Tyskland, 85435
- Novartis Investigative Site
-
Gütersloh, Tyskland, 33332
- Novartis Investigative Site
-
Hanover, Tyskland, 30161
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Novartis Investigative Site
-
Mutlangen, Tyskland, 73557
- Novartis Investigative Site
-
Naunhof, Tyskland, 04683
- Novartis Investigative Site
-
Würselen, Tyskland, 52146
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69115
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Kronach, Bavaria, Tyskland, 96317
- Novartis Investigative Site
-
Straubing, Bavaria, Tyskland, 94315
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Langen, Hesse, Tyskland, 63225
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Lingen, Lower Saxony, Tyskland, 49808
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52064
- Novartis Investigative Site
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50674
- Novartis Investigative Site
-
Dortmund, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44309
- Novartis Investigative Site
-
Velbert, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42551
- Novartis Investigative Site
-
-
Saarland
-
Saarbrücken, Saarland, Tyskland, 66113
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony-Anhalt
-
Merseburg, Saxony-Anhalt, Tyskland, 06217
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke måste erhållas innan deltagande i studien
- Bekräftad diagnos av Polycythemia vera (enligt WHO 2008, 2016 eller 2022 kriterier)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
- Ingen tidigare farmakologisk cytoreduktiv terapi (inklusive prövningsläkemedel)
- Ingen flebotomi under de senaste 28 dagarna
HU-berättigad
- Högrisk: ålder ≥ 60 år och/eller tidigare anamnes på trombos
Låg risk: visar minst ett av de definierade kriterierna
- Tecken på sjukdomsprogression (myeloproliferation)
- Ökad risk för tromboembolism och blödning:
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder bör ha ett negativt serumgraviditetstest inom 72 timmar innan de får den första dosen av studiebehandlingen.
Exklusions kriterier:
- Patienter med postpolycytemi vera myelofibros (post-PV MF) eller accelererad fas/blastfas myeloproliferativ neoplasm akut myeloid leukemi (AP/BP-MPN AML)
- Patienter med kontraindikation mot HU enligt produktresumén (svår benmärgsdepression, leukopeni (< 2,5 x 109 leukocyter/l), trombocytopeni (< 100 x 109 trombocyter/l), svår anemi (< 10 g/dL HGB)
- Patienter med sällsynt ärftlig galaktosintolerans, total laktasbrist eller glukos-galaktosmalabsorption i sin tidigare medicinska historia
- Aktiv okontrollerad infektion som av utredaren betraktas som ett skäl till uteslutning
- Aktiva maligniteter (förutom hudcancer; prostatacancer och bröstcancer i remission och - vid behov - pågående hormonbehandling)
- Otillräcklig leverfunktion bedömd av utredaren
- Otillräcklig njurfunktion som påvisats genom ändring av kosten vid njursjukdom uppskatta glomerulär filtrationshastighet (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 eller på dialys
- Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som en kvinnas tillstånd efter befruktning och fram till avslutad graviditet, bekräftad av ett positivt laboratorietest för humant koriongonadotropin (hCG).
- Sexuellt aktiva män som är ovilliga att använda kondom under samlag under studiebehandling och i minst 6 månader efter avslutad studiebehandling.
- HIV-patienter som behandlats med nukleosid omvänt transkriptashämmare som didanosin och stavudin
Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Hydroxyurea (HU)
Deltagarna kommer att behandlas med HU-kapslar, oralt intagna, under maximalt 15 månader.
|
Hydroxyurea är kommersiellt tillgänglig i Tyskland och kommer att förskrivas baserat på klinisk bedömning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel PV-patienter med HU-resistens/intolerans inom 6-9 månader efter start av de novo HU-behandling i närvaro av PV-AIM HU-resistensprediktorer vid starten av HU-behandling.
Tidsram: Från 6 till 9 månader efter start av de novo HU-behandling
|
Andel PV-deltagare med HU-resistens/intolerans inom 6-9 månader efter start av de novo HU-behandling i närvaro av PV-AIM HU-resistensprediktorer vid starten av HU-behandling.
Andelen kommer att bedömas genom att beräkna frekvensen tillsammans med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Från 6 till 9 månader efter start av de novo HU-behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel PV-patienter som uppfyller PV-AIM HU-resistensprediktorerna före start av HU-behandling
Tidsram: Baslinje
|
Andel PV-patienter som uppfyller PV-AIM HU-resistensprediktorerna före start av HU-behandling.
Andelen kommer att bedömas genom att beräkna frekvensen tillsammans med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Baslinje
|
|
Andel patienter som utvecklar HU-resistens/intolerans när som helst inom den maximala behandlingsperioden på 15 månader
Tidsram: Upp till 15 månader
|
Andel patienter som utvecklar HU-resistens/intolerans när som helst inom den maximala behandlingsperioden på 15 månader.
Andelen kommer att bedömas genom att beräkna frekvensen tillsammans med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Upp till 15 månader
|
|
Andel "icke-växlare"
Tidsram: Upp till 15 månader
|
För alla patienter som utvecklar HU-resistens/intolerans enligt modifierade European LeukemiaNet (ELN) kriterier när som helst under den maximala behandlingsperioden på 15 månader, andelen "icke-växlare" (dvs. patienter som stannar kvar på HU trots att de uppfyller HU -motstånds-/intoleranskriterier) kommer att bedömas.
Frekvensen kommer att beräknas tillsammans med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Upp till 15 månader
|
|
Orsaker till terapibyte / icke-omkopplare
Tidsram: Upp till 15 månader
|
För alla patienter som utvecklar HU-resistens/intolerans enligt modifierade ELN-kriterier när som helst under den maximala behandlingsperioden på 15 månader, kommer skälen för behandlingsbyte eller icke-byte att sammanfattas
|
Upp till 15 månader
|
|
Terapier tillämpas under uppföljningsperioden
Tidsram: Upp till 3 månader efter avslutad behandling
|
För alla patienter som utvecklar HU-resistens/intolerans enligt modifierade ELN-kriterier när som helst under den maximala behandlingsperioden på 15 månader, kommer de terapier som tillämpas under uppföljningsperioden att sammanfattas
|
Upp till 3 månader efter avslutad behandling
|
|
Tidpunkt för behandlingsomkopplaren (efter bekräftelse av HU-resistans/intolerans)
Tidsram: Upp till 15 månader
|
För alla patienter som utvecklar HU-resistens/intolerans enligt modifierade ELN-kriterier när som helst under den maximala behandlingsperioden på 15 månader, kommer tidpunkten för behandlingsbyte (efter bekräftelse av HU-resistens/intolerans) att bedömas.
|
Upp till 15 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 juli 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
26 februari 2026
Avslutad studie (Faktisk)
26 februari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 maj 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 maj 2023
Första postat (Faktisk)
10 maj 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CINC424BDE15
- 2022-502338-20-00 (Annan identifierare: EU CTIS number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .