Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af HU-resistens hos voksne patienter med polycytæmi Vera, der opfylder PV-AIM-prædiktorer (HU-F-AIM)

29. april 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

HU-F-AIM - En prospektiv, interventionsundersøgelse til evaluering af HU-resistens i polycytæmi Vera-patienter, der opfylder prædiktive parametre identificeret i maskinlæringsprojektet PV-AIM

Formålet med denne undersøgelse er at bekræfte de prædiktive faktorer for hydroxyurinstof (HU) svigt (hæmoglobin (HGB) <15,5 g/dL (9,62 mmol/L) og røde blodlegemers distributionsbredde (RDW) ≥17%) identificeret ved maskinlæring i polycythemia vera avanceret integreret model (PV-AIM)-projektet i det virkelige liv

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, prospektivt, enkeltarms, fase IV interventionsstudie til evaluering af HU-resistens/intolerance hos PV-patienter, der opfylder prædiktive parametre identificeret i maskinlæringsprojektet PV-AIM.

Studiet består af tre perioder: screeningsperiode, behandlingsperiode (observation for HU-resistens/intolerance) og opfølgningsperiode (FU). Berettigede deltagere går ind i behandlingsperioden (observation for HU-resistens/intolerance) og begynder at modtage de novo HU-behandlingen. Den maksimale behandlingsvarighed for hver deltager i undersøgelsen vil være op til 15 måneder.

Denne undersøgelse vil blive udført på i alt 300 voksne PV-patienter og cirka på 30 steder i Tyskland.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10407
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwörth, Tyskland, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Erding, Tyskland, 85435
        • Novartis Investigative Site
      • Gütersloh, Tyskland, 33332
        • Novartis Investigative Site
      • Hanover, Tyskland, 30161
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Mutlangen, Tyskland, 73557
        • Novartis Investigative Site
      • Naunhof, Tyskland, 04683
        • Novartis Investigative Site
      • Würselen, Tyskland, 52146
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69115
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Kronach, Bavaria, Tyskland, 96317
        • Novartis Investigative Site
      • Straubing, Bavaria, Tyskland, 94315
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Langen, Hesse, Tyskland, 63225
        • Novartis Investigative Site
    • Lower Saxony
      • Lingen Ems, Lower Saxony, Tyskland, 49808
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52064
        • Novartis Investigative Site
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50674
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44309
        • Novartis Investigative Site
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saarland
      • Saarbrücken, Saarland, Tyskland, 66113
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony-Anhalt
      • Merseburg, Saxony-Anhalt, Tyskland, 06217
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke skal indhentes inden deltagelse i undersøgelsen
  2. Bekræftet diagnose af Polycythemia vera (i henhold til WHO 2008, 2016 eller 2022 kriterier)
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  4. Ingen tidligere farmakologisk cytoreduktiv behandling (inklusive forsøgsmedicin)
  5. Ingen flebotomi inden for de sidste 28 dage

  6. HU-berettiget

    • Højrisiko: alder ≥ 60 år og/eller tidligere trombosehistorie

    • Lav-risiko: Viser mindst et af de definerede kriterier

      • Tegn på sygdomsprogression (myeloproliferation)
      • Øget risiko for tromboemboli og blødning:
  7. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder bør have en negativ serumgraviditetstest inden for 72 timer før de får den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med postpolycytæmi vera myelofibrose (post-PV MF) eller accelereret fase/blastfase myeloproliferativ neoplasma akut myeloid leukæmi (AP/BP-MPN AML)
  2. Patienter med kontraindikation til HU i henhold til produktresuméet (svær knoglemarvsdepression, leukopeni (< 2,5 x 109 leukocytter/l), trombocytopeni (< 100 x 109 blodplader/l), svær anæmi (< 10 g/dL HGB)
  3. Patienter med sjælden arvelig galactoseintolerance, total laktasemangel eller glucose-galactosemalabsorption i deres tidligere sygehistorie
  4. Aktiv ukontrolleret infektion, der af efterforskeren betragtes som en grund til udelukkelse
  5. Aktive maligniteter (undtagen hudkræft; prostatacancer og brystkræft i remission og - hvor det er nødvendigt - igangværende hormonbehandling)
  6. Utilstrækkelig leverfunktion vurderet af investigator
  7. Utilstrækkelig nyrefunktion som påvist ved ændring af diæt ved nyresygdom estimeret glomerulær filtrationshastighed (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 eller i dialyse
  8. Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet defineres som en kvindes tilstand efter befrugtning og indtil afslutningen af ​​graviditeten, bekræftet af en positiv human choriongonadotropin (hCG) laboratorietest.
  9. Seksuelt aktive mænd, der ikke er villige til at bruge kondom under samleje, mens de tager undersøgelsesbehandling og i mindst 6 måneder efter ophør af undersøgelsesbehandling.
  10. HIV-patienter behandlet med nukleosid revers transkriptasehæmmere som didanosin og stavudin

Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxyurea (HU)
Deltagerne vil blive behandlet med HU-kapsler, oralt indtaget, i en maksimal varighed på 15 måneder.
Medicin: Hydroxyurinstof
Hydroxyurea er kommercielt tilgængeligt i Tyskland og vil blive ordineret baseret på klinisk vurdering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af PV-patienter med HU-resistens/intolerance inden for 6-9 måneder efter start af de novo HU-behandling i nærværelse af PV-AIM HU-resistensprædiktorerne ved starten af ​​HU-behandling.
Tidsramme: Fra 6 til 9 måneder efter start af de novo HU-behandling
Andel af PV-deltagere med HU-resistens/intolerance inden for 6-9 måneder efter start af de novo HU-behandling i nærvær af PV-AIM HU-resistensprædiktorerne ved starten af ​​HU-behandling. Andelen vil blive vurderet ved at beregne raten sammen med det respektive 95 % konfidensinterval (CI).
Fra 6 til 9 måneder efter start af de novo HU-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af PV-patienter, der opfylder PV-AIM HU-modstandsprædiktorerne før start af HU-behandling
Tidsramme: Baseline
Andel af PV-patienter, der opfylder PV-AIM HU-resistensprædiktorerne før start af HU-behandling. Andelen vil blive vurderet ved at beregne raten sammen med det respektive 95 % konfidensinterval (CI).
Baseline
Andel af patienter, der udvikler HU-resistens/intolerance til enhver tid inden for den maksimale behandlingsperiode på 15 måneder
Tidsramme: Op til 15 måneder
Andel af patienter, der udvikler HU-resistens/intolerance til enhver tid inden for den maksimale behandlingsperiode på 15 måneder. Andelen vil blive vurderet ved at beregne raten sammen med det respektive 95 % konfidensinterval (CI).
Op til 15 måneder
Andel af "ikke-switchere"
Tidsramme: Op til 15 måneder
For alle patienter, som udvikler HU-resistens/intolerance i henhold til modificerede europæiske leukæmiNet-kriterier (ELN) på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af den maksimale behandlingsperiode på 15 måneder, er andelen af ​​"ikke-omskiftere" (dvs. patienter, der forbliver på HU, selvom de opfylder HU) -resistens-/intolerancekriterier) vil blive vurderet. Satsen vil blive beregnet sammen med det respektive 95 % konfidensinterval (CI).
Op til 15 måneder
Årsager til terapiskift / ikke-switch
Tidsramme: Op til 15 måneder
For alle patienter, der udvikler HU-resistens/intolerance i henhold til modificerede ELN-kriterier på et hvilket som helst tidspunkt i den maksimale behandlingsperiode på 15 måneder, vil årsagerne til terapiskift eller ikke-skift blive opsummeret
Op til 15 måneder
Terapi anvendt i opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 3 måneder efter behandlingsophør
For alle patienter, der udvikler HU-resistens/intolerance i henhold til modificerede ELN-kriterier på et hvilket som helst tidspunkt i den maksimale behandlingsperiode på 15 måneder, vil de anvendte terapier i opfølgningsperioden blive opsummeret
Op til 3 måneder efter behandlingsophør
Tidspunkt for terapiskift (efter bekræftelse af HU-modstand/intolerance)
Tidsramme: Op til 15 måneder
For alle patienter, som udvikler HU-resistens/intolerance i henhold til modificerede ELN-kriterier på et hvilket som helst tidspunkt i den maksimale behandlingsperiode på 15 måneder, vil tidspunktet for terapiskift (efter bekræftelse af HU-resistens/intolerance) blive vurderet.
Op til 15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

26. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

10. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424BDE15
  • 2022-502338-20-00 (Anden identifikator: EU CTIS number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner