Evaluering av HU-resistens hos voksne pasienter med polycytemi Vera som møter PV-AIM-prediktorer (HU-F-AIM)
17. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
HU-F-AIM - En prospektiv, intervensjonsstudie for å evaluere HU-resistens hos pasienter med polycytemi Vera som oppfyller prediktive parametre identifisert i maskinlæringsprosjektet PV-AIM
Hensikten med denne studien er å bekrefte de prediktive faktorene for hydroksyurea (HU)-svikt (hemoglobin (HGB) <15,5 g/dL (9,62 mmol/L) og røde blodlegemers distribusjonsbredde (RDW) ≥17%) identifisert ved maskinlæring i prosjektet polycythemia vera avansert integrert modell (PV-AIM) i virkelighetens omgivelser
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, prospektiv, enkeltarms, fase IV intervensjonsstudie for å evaluere HU-resistens/intoleranse hos PV-pasienter som oppfyller prediktive parametere identifisert i maskinlæringsprosjektet PV-AIM.
Studien består av tre perioder: screeningperiode, behandlingsperiode (observasjon for HU-resistens/intoleranse) og oppfølgingsperiode (FU). Kvalifiserte deltakere vil gå inn i behandlingsperioden (observasjon for HU-resistens/intoleranse) og begynne å motta de novo HU-behandlingen. Maksimal behandlingsvarighet for hver deltaker i studien vil være opptil 15 måneder.
Denne studien vil bli utført på totalt 300 voksne PV-pasienter og omtrent på 30 steder i Tyskland.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
76
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10407
- Novartis Investigative Site
-
Donauwörth, Tyskland, 86609
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Erding, Tyskland, 85435
- Novartis Investigative Site
-
Gütersloh, Tyskland, 33332
- Novartis Investigative Site
-
Hanover, Tyskland, 30161
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Novartis Investigative Site
-
Mutlangen, Tyskland, 73557
- Novartis Investigative Site
-
Naunhof, Tyskland, 04683
- Novartis Investigative Site
-
Würselen, Tyskland, 52146
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69115
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Kronach, Bavaria, Tyskland, 96317
- Novartis Investigative Site
-
Straubing, Bavaria, Tyskland, 94315
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Langen, Hesse, Tyskland, 63225
- Novartis Investigative Site
-
-
Lower Saxony
-
Lingen, Lower Saxony, Tyskland, 49808
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52064
- Novartis Investigative Site
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50674
- Novartis Investigative Site
-
Dortmund, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44309
- Novartis Investigative Site
-
Velbert, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42551
- Novartis Investigative Site
-
-
Saarland
-
Saarbrücken, Saarland, Tyskland, 66113
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony-Anhalt
-
Merseburg, Saxony-Anhalt, Tyskland, 06217
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien
- Bekreftet diagnose av Polycythemia vera (i henhold til WHO 2008, 2016 eller 2022 kriterier)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
- Ingen tidligere farmakologisk cytoreduktiv terapi (inkludert undersøkelsesmedisiner)
- Ingen flebotomi de siste 28 dagene
HU-kvalifisert
- Høyrisiko: alder ≥ 60 år og/eller tidligere trombosehistorie
Lavrisiko: viser minst ett av de definerte kriteriene
- Tegn på sykdomsprogresjon (myeloproliferasjon)
- Økende risiko for tromboemboli og blødning:
- Kvinnelige deltakere i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen 72 timer før de får den første dosen av studiebehandlingen.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med postpolycytemi vera myelofibrose (post-PV MF) eller akselerert fase/blastfase myeloproliferativ neoplasma akutt myeloisk leukemi (AP/BP-MPN AML)
- Pasienter med kontraindikasjon mot HU i henhold til preparatomtalen (alvorlig benmargsdepresjon, leukopeni (< 2,5 x 109 leukocytter/l), trombocytopeni (< 100 x 109 blodplater/l), alvorlig anemi (< 10 g/dL HGB)
- Pasienter med sjelden arvelig galaktoseintoleranse, total laktasemangel eller glukose-galaktosemalabsorpsjon i sin tidligere sykehistorie
- Aktiv ukontrollert infeksjon som vurderes av etterforskeren som en utelukkelsesgrunn
- Aktive maligniteter (bortsett fra hudkreft; prostatakreft og brystkreft i remisjon og - om nødvendig - pågående hormonbehandling)
- Utilstrekkelig leverfunksjon vurdert av etterforsker
- Utilstrekkelig nyrefunksjon som vist ved Modifikasjon av kosthold ved nyresykdom estimert glomerulær filtrasjonshastighet (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 eller i dialyse
- Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv laboratorietest for humant koriongonadotropin (hCG).
- Seksuelt aktive menn som ikke vil bruke kondom under samleie mens de tar studiebehandling og i minst 6 måneder etter avsluttet studiebehandling.
- HIV-pasienter behandlet med nukleosid revers transkriptasehemmere som didanosin og stavudin
Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hydroxyurea (HU)
Deltakerne vil bli behandlet med HU-kapsler, oralt tatt, i maksimalt 15 måneder.
|
Hydroxyurea er kommersielt tilgjengelig i Tyskland og vil bli foreskrevet basert på klinisk vurdering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel PV-pasienter med HU-resistens/intoleranse innen 6-9 måneder etter start av de novo HU-behandling i nærvær av PV-AIM HU-resistensprediktorene ved oppstart av HU-behandling.
Tidsramme: Fra 6 til 9 måneder etter start av de novo HU-behandling
|
Andel PV-deltakere med HU-resistens/intoleranse innen 6-9 måneder etter start av de novo HU-behandling i nærvær av PV-AIM HU-resistensprediktorene ved starten av HU-behandlingen.
Andelen vil bli vurdert ved å beregne raten sammen med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Fra 6 til 9 måneder etter start av de novo HU-behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel PV-pasienter som oppfyller PV-AIM HU-motstandsprediktorene før start av HU-behandling
Tidsramme: Grunnlinje
|
Andel PV-pasienter som oppfyller PV-AIM HU-resistensprediktorene før start av HU-behandling.
Andelen vil bli vurdert ved å beregne raten sammen med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Grunnlinje
|
|
Andel pasienter som utvikler HU-resistens/intoleranse til enhver tid innenfor den maksimale behandlingsperioden på 15 måneder
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
Andel pasienter som utvikler HU-resistens/intoleranse til enhver tid innenfor den maksimale behandlingsperioden på 15 måneder.
Andelen vil bli vurdert ved å beregne raten sammen med respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Inntil 15 måneder
|
|
Andel "ikke-byttere"
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
For alle pasienter som utvikler HU-resistens/intoleranse i henhold til modifiserte European LeukemiaNet (ELN) kriterier til enhver tid i løpet av den maksimale behandlingsperioden på 15 måneder, andelen "ikke-byttere" (dvs. pasienter som forblir på HU til tross for at de oppfyller HU -motstands-/intoleransekriterier) vil bli vurdert.
Raten vil bli beregnet sammen med det respektive 95 % konfidensintervall (KI).
|
Inntil 15 måneder
|
|
Årsaker til terapibytte / ikke-bryter
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
For alle pasienter som utvikler HU-resistens/intoleranse i henhold til modifiserte ELN-kriterier til enhver tid i løpet av den maksimale behandlingsperioden på 15 måneder, vil årsakene til terapibytte eller ikke-bytte bli oppsummert
|
Inntil 15 måneder
|
|
Terapi brukt i oppfølgingsperioden
Tidsramme: Inntil 3 måneder etter avsluttet behandling
|
For alle pasienter som utvikler HU-resistens/intoleranse i henhold til modifiserte ELN-kriterier til enhver tid i løpet av den maksimale behandlingsperioden på 15 måneder, vil terapiene som ble brukt under oppfølgingsperioden bli oppsummert
|
Inntil 3 måneder etter avsluttet behandling
|
|
Tidspunkt for behandlingsbryteren (etter bekreftelse av HU-motstand/intoleranse)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
|
For alle pasienter som utvikler HU-resistens/intoleranse i henhold til modifiserte ELN-kriterier til enhver tid i løpet av den maksimale behandlingsperioden på 15 måneder, vil tidspunktet for behandlingsbytte (etter bekreftelse av HU-resistens/intoleranse) bli vurdert.
|
Inntil 15 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. juli 2023
Primær fullføring (Faktiske)
26. februar 2026
Studiet fullført (Faktiske)
26. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
10. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CINC424BDE15
- 2022-502338-20-00 (Annen identifikator: EU CTIS number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .