PV-AIM 予測因子を満たす真性赤血球増加症の成人患者における HU 耐性の評価 (HU-F-AIM)
2024年2月27日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
HU-F-AIM - 機械学習プロジェクト PV-AIM で特定された予測パラメーターを満たす真性多血症患者における HU 耐性を評価するための前向き介入研究
この研究の目的は、機械学習によって特定されたヒドロキシ尿素 (HU) 障害の予測因子 (ヘモグロビン (HGB) <15.5 g/dL (9.62 mmol/L) および赤血球分布幅 (RDW) ≥17%) を確認することです。現実の環境における真性赤血球増加症高度統合モデル (PV-AIM) プロジェクト
調査の概要
詳細な説明
これは、機械学習プロジェクト PV-AIM で特定された予測パラメーターを満たす PV 患者の HU 耐性/不耐性を評価するための非盲検、前向き、単群、第 IV 相介入研究です。
この研究は、スクリーニング期間、治療期間（HU耐性/不耐性の観察）および追跡（FU）期間の3つの期間で構成されます。 適格な参加者は治療期間（HU耐性/不耐症の観察）に入り、新規HU治療を受け始めます。 研究の各参加者の最大治療期間は最大15か月です。
この研究は、ドイツの約30の施設で合計300人の成人PV患者を対象に実施される。
研究の種類
介入
入学 (推定)
300
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
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Augsburg、ドイツ、86150
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、10407
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Bonn、ドイツ、53113
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Donauwoerth、ドイツ、86609
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Dresden、ドイツ、01307
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Erding、ドイツ、85435
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Erfurt、ドイツ、99085
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Halle、ドイツ、06110
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Hannover、ドイツ、30161
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Kiel、ドイツ、24105
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Koeln、ドイツ、50671
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Kronach、ドイツ、96317
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Köln、ドイツ、50674
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Merseburg、ドイツ、06217
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Mutlangen、ドイツ、73557
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Naunhof、ドイツ、04683
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Offenburg、ドイツ、77654
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Torgau、ドイツ、04860
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Westerstede、ドイツ、26655
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Wuerselen、ドイツ、52146
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wuerttemberg
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Heidelberg、Baden-Wuerttemberg、ドイツ、69115
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Bayern
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Straubing、Bayern、ドイツ、94315
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Hessen
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Langen、Hessen、ドイツ、63225
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Niedersachsen
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Lingen、Niedersachsen、ドイツ、49808
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Nordrhein-Westfalen
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Dortmund、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、44309
- 募集
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Velbert、North Rhine-Westphalia、ドイツ、42551
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Schleswig-Holstein
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Luebeck、Schleswig-Holstein、ドイツ、23563
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究に参加する前に、署名されたインフォームドコンセントを取得する必要があります
- 真性赤血球増加症の確定診断（WHO 2008、2016、または2022基準による）
- 東部協力腫瘍学グループ (ECOG) ≤ 2
- 過去に薬物による細胞減少療法（治験薬を含む）を行っていないこと
- 過去 28 日間に瀉血を受けていない
HU 対象
- 高リスク: 年齢 60 歳以上、および/または血栓症の既往歴がある
低リスク: 定義された基準を少なくとも 1 つ示す
- 病気の進行の兆候（骨髄増殖）
- 血栓塞栓症と出血のリスクの増加:
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、治験治療の初回投与前の72時間以内に血清妊娠検査が陰性である必要があります。
除外基準:
- 真性赤血球増加症後骨髄線維症（PV後MF）または加速期/急性転化期骨髄増殖性腫瘍急性骨髄性白血病（AP/BP-MPN AML）の患者
- SmPCによるHU禁忌の患者（重度の骨髄抑制、白血球減少症（<2.5×109白血球/L）、血小板減少症（<100×109血小板/L）、重度の貧血（<10g/dL HGB）
- 過去の病歴に稀な遺伝性ガラクトース不耐症、全ラクターゼ欠損症、またはグルコース-ガラクトース吸収不良のある患者
- 治験責任医師が除外理由とみなした、制御されていない活動性感染症
- 活動性悪性腫瘍（皮膚がん、寛解状態にある前立腺がんおよび乳がん、および必要に応じて継続中のホルモン療法を除く）
- 治験責任医師による肝機能不全の評価
- 腎疾患における食事の修正によって示される不適切な腎機能は、糸球体濾過量 (MDRDeGFR) < 30 mL/min/1.73m2 と推定されます。 または透析中
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。妊娠とは、受胎後、ヒト絨毛性性腺刺激ホルモン（hCG）臨床検査陽性によって確認される妊娠終了までの女性の状態と定義されます。
- 研究治療を受けている間、および研究治療を中止した後少なくとも6か月間、性交中にコンドームを使用することを望まない性的に活発な男性。
- ジダノシンやスタブジンなどのヌクレオシド逆転写酵素阻害剤で治療されたHIV患者
他の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒドロキシ尿素 (HU)
参加者は、最長 15 か月間、経口摂取される HU カプセルで治療されます。
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ヒドロキシウレアはドイツで市販されており、臨床判断に基づいて処方されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HU 治療開始時に PV-AIM HU 耐性予測因子の存在下で、新規 HU 治療開始後 6 ～ 9 か月以内に HU 耐性/不耐症を示した PV 患者の割合。
時間枠：De novo HU 治療開始後 6 ～ 9 か月
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HU 治療開始時に PV-AIM HU 耐性予測因子の存在下で、新規 HU 治療開始後 6 ～ 9 か月以内に HU 耐性/不耐性を示した PV 参加者の割合。
割合は、それぞれの 95% 信頼区間 (CI) とともに割合を計算して評価されます。
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De novo HU 治療開始後 6 ～ 9 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HU 治療開始前に PV-AIM HU 耐性予測因子を満たす PV 患者の割合
時間枠：ベースライン
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HU 治療開始前に PV-AIM HU 耐性予測因子を満たす PV 患者の割合。
割合は、それぞれの 95% 信頼区間 (CI) とともに割合を計算して評価されます。
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ベースライン
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最長 15 か月の治療期間内のいずれかの時点で HU 耐性/不耐症を発症した患者の割合
時間枠：最長15ヶ月
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最長 15 か月の治療期間内のいずれかの時点で HU 耐性/不耐症を発症した患者の割合。
割合は、それぞれの 95% 信頼区間 (CI) とともに割合を計算して評価されます。
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最長15ヶ月
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「非乗り換え者」の割合
時間枠：最長15ヶ月
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修正欧州白血病ネット（ELN）基準に従って最長15か月の治療期間中の任意の時点でHU耐性/不耐症を発症したすべての患者について、「非切り替え者」（つまり、HUを満たしているにもかかわらずHUを継続している患者）の割合-耐性/不耐性基準）が評価されます。
この率は、それぞれの 95% 信頼区間 (CI) とともに計算されます。
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最長15ヶ月
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治療切り替えの時点（HU耐性/不耐性の確認後）
時間枠：最長15ヶ月
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最長 15 か月の治療期間中のいつでも、修正された ELN 基準に従って HU 耐性/不耐性を発症したすべての患者について、治療切り替えの時点 (HU 耐性/不耐性の確認後) が評価されます。
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最長15ヶ月
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治療の切り替え/非切り替えの理由
時間枠：最長15ヶ月
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最長 15 か月の治療期間中のいつでも、修正された ELN 基準に従って HU 耐性/不耐症を発症したすべての患者について、治療の切り替えまたは非切り替えの理由が要約されます。
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最長15ヶ月
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追跡調査期間中に適用される治療法
時間枠：治療中止後3ヶ月以内
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最長 15 か月の治療期間中のいつでも、修正された ELN 基準に従って HU 耐性/不耐症を発症したすべての患者について、追跡期間中に適用される治療法が要約されます。
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治療中止後3ヶ月以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月28日
一次修了 (推定)
2024年9月30日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年5月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月2日
最初の投稿 (実際)
2023年5月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月27日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CINC424BDE15
- 2022-502338-20-00 (その他の識別子：EU CTIS number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらのリクエストは、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。