Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van HU-resistentie bij volwassen patiënten met polycythaemia vera die voldoen aan PV-AIM-voorspellers (HU-F-AIM)

3 juni 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

HU-F-AIM - Een prospectieve, interventionele studie om HU-resistentie te evalueren bij patiënten met polycytemie Vera die voldoen aan voorspellende parameters geïdentificeerd in het Machine Learning Project PV-AIM

Het doel van deze studie is het bevestigen van de voorspellende factoren voor falen van hydroxyurea (HU) (hemoglobine (HGB) <15,5 g/dl (9,62 mmol/l) en distributiebreedte van rode bloedcellen (RDW) ≥17%) geïdentificeerd door machine learning in het polycythemia vera Advanced Integrated Model (PV-AIM)-project in de real-life setting

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, prospectieve, eenarmige, interventionele fase IV-studie om de HU-resistentie/-intolerantie te evalueren bij PV-patiënten die voldoen aan de voorspellende parameters die zijn geïdentificeerd in het machine learning-project PV-AIM.

Het onderzoek bestaat uit drie periodes: screeningsperiode, behandelperiode (observatie op HU-resistentie/intolerantie) en follow-up (FU) periode. Deelnemers die hiervoor in aanmerking komen, gaan de behandelperiode in (waarneming HU-resistentie/intolerantie) en starten met de de novo HU-behandeling. De maximale behandelingsduur voor elke deelnemer aan het onderzoek is maximaal 15 maanden.

Deze studie zal worden uitgevoerd bij in totaal 300 volwassen PV-patiënten en op ongeveer 30 locaties in Duitsland.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

300

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Augsburg, Duitsland, 86150
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Duitsland, 10407
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Duitsland, 53113
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Duitsland, 86609
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Erding, Duitsland, 85435
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Erfurt, Duitsland, 99085
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Gera, Duitsland, 07548
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Halle, Duitsland, 06110
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Duitsland, 30161
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Duitsland, 50671
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Duitsland, 96317
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Duitsland, 50674
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Merseburg, Duitsland, 06217
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Moers, Duitsland, 47441
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Mutlangen, Duitsland, 73557
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Naunhof, Duitsland, 04683
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Offenburg, Duitsland, 77654
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Torgau, Duitsland, 04860
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Westerstede, Duitsland, 26655
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerselen, Duitsland, 52146
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wuerttemberg, Duitsland, 69115
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Straubing, Bayern, Duitsland, 94315
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hessen
      • Langen, Hessen, Duitsland, 63225
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Niedersachsen
      • Lingen, Niedersachsen, Duitsland, 49808
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Dortmund, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 44309
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 42551
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Schleswig-Holstein
      • Luebeck, Schleswig-Holstein, Duitsland, 23563
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voorafgaand aan deelname aan het onderzoek moet een ondertekende geïnformeerde toestemming worden verkregen
  2. Bevestigde diagnose van Polycythaemia vera (volgens WHO-criteria van 2008, 2016 of 2022)
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  4. Geen eerdere farmacologische cytoreductieve therapie (inclusief geneesmiddelen in onderzoek)
  5. Geen aderlaten in de afgelopen 28 dagen

  6. HU-geschikt

    • Hoog risico: leeftijd ≥ 60 jaar en/of voorgeschiedenis van trombose

    • Laag risico: toont ten minste één van de gedefinieerde criteria

      • Tekenen van ziekteprogressie (myeloproliferatie)
      • Toenemend risico op trombo-embolie en bloedingen:
  7. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen 72 uur voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met post-polycythaemia vera myelofibrose (post-PV MF) of acceleratiefase/blastische fase myeloproliferatieve neoplasmata acute myeloïde leukemie (AP/BP-MPN AML)
  2. Patiënten met een contra-indicatie voor HU volgens de SmPC (ernstige beenmergdepressie, leukopenie (< 2,5 x 109 leukocyten/l), trombocytopenie (< 100 x 109 bloedplaatjes/l), ernstige anemie (< 10 g/dl HGB)
  3. Patiënten met zeldzame erfelijke galactose-intolerantie, totale lactasedeficiëntie of glucose-galactosemalabsorptie in hun medische voorgeschiedenis
  4. Actieve ongecontroleerde infectie die door de Onderzoeker wordt beschouwd als een reden voor uitsluiting
  5. Actieve maligniteiten (behalve huidkanker; prostaatkanker en borstkanker in remissie en - waar nodig - lopende hormoontherapie)
  6. Ontoereikende leverfunctie zoals beoordeeld door de onderzoeker
  7. Inadequate nierfunctie zoals aangetoond door Aanpassing van het dieet bij nierziekte geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (MDRDeGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 of bij dialyse
  8. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve humaan choriongonadotrofine (hCG) laboratoriumtest.
  9. Seksueel actieve mannen die geen condoom willen gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap tijdens de studiebehandeling en gedurende ten minste 6 maanden na het stoppen van de studiebehandeling.
  10. HIV-patiënten behandeld met nucleoside reverse transcriptaseremmers zoals didanosine en stavudine

Er kunnen andere in-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxyureum (HU)
Deelnemers worden gedurende maximaal 15 maanden behandeld met HU-capsules, oraal ingenomen.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Hydroxyurea is in de handel verkrijgbaar in Duitsland en zal worden voorgeschreven op basis van klinisch oordeel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage PV-patiënten met HU-resistentie/intolerantie binnen 6-9 maanden na start van de novo HU-behandeling in aanwezigheid van de PV-AIM HU-resistentie-voorspellers bij start van HU-behandeling.
Tijdsspanne: Van 6 tot 9 maanden na start van de novo HU-behandeling
Percentage PV-deelnemers met HU-resistentie/-intolerantie binnen 6-9 maanden na start van de novo HU-behandeling in aanwezigheid van de PV-AIM HU-resistentievoorspellers bij de start van HU-behandeling. Het aandeel wordt beoordeeld door het percentage te berekenen samen met het respectievelijke 95%-betrouwbaarheidsinterval (BI).
Van 6 tot 9 maanden na start van de novo HU-behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage PV-patiënten dat voldoet aan de PV-AIM HU-weerstandsvoorspellers vóór aanvang van de HU-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage PV-patiënten dat voldoet aan de PV-AIM HU-weerstandsvoorspellers vóór aanvang van de HU-behandeling. Het aandeel wordt beoordeeld door het percentage te berekenen samen met het respectievelijke 95%-betrouwbaarheidsinterval (BI).
Basislijn
Percentage patiënten dat HU-resistentie/-intolerantie ontwikkelt op enig moment binnen de maximale behandelingsperiode van 15 maanden
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Percentage patiënten dat HU-resistentie/-intolerantie ontwikkelt op enig moment binnen de maximale behandelingsperiode van 15 maanden. Het aandeel wordt beoordeeld door het percentage te berekenen samen met het respectievelijke 95%-betrouwbaarheidsinterval (BI).
Tot 15 maanden
Aandeel "niet-overstappers"
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Voor alle patiënten die HU-resistentie/-intolerantie ontwikkelen volgens de gewijzigde European LeukemiaNet (ELN)-criteria op enig moment tijdens de maximale behandelingsperiode van 15 maanden, wordt het percentage "niet-overstappers" (d.w.z. patiënten die HU blijven gebruiken ondanks dat ze voldoen aan de HU -resistentie/intolerantie criteria) worden beoordeeld. Het percentage wordt samen met het respectievelijke 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) berekend.
Tot 15 maanden
Tijdstip therapie switch (na bevestiging HU weerstand/intolerantie)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Voor alle patiënten die HU-resistentie/-intolerantie ontwikkelen volgens gewijzigde ELN-criteria op enig moment tijdens de maximale behandelingsperiode van 15 maanden, zal het tijdstip van therapieomschakeling (na bevestiging van HU-resistentie/-intolerantie) worden beoordeeld.
Tot 15 maanden
Redenen voor therapie switch / non-switch
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Voor alle patiënten die HU-resistentie/-intolerantie ontwikkelen volgens gewijzigde ELN-criteria op enig moment tijdens de maximale behandelingsperiode van 15 maanden, zullen de redenen voor therapieswitch of niet-switch worden samengevat
Tot 15 maanden
Therapieën toegepast tijdens de follow-up periode
Tijdsspanne: Tot 3 maanden na stopzetting van de behandeling
Voor alle patiënten die HU-resistentie/-intolerantie ontwikkelen volgens gewijzigde ELN-criteria op enig moment tijdens de maximale behandelingsperiode van 15 maanden, zullen de therapieën die tijdens de follow-upperiode zijn toegepast, worden samengevat
Tot 3 maanden na stopzetting van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

4 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CINC424BDE15
  • 2022-502338-20-00 (Andere identificatie: EU CTIS number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Polycytemie Vera

Klinische onderzoeken op Hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Suriname

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren