Évaluation de la résistance à l'HU chez les patients adultes atteints de polycythémie vraie qui répondent aux prédicteurs PV-AIM (HU-F-AIM)
17 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
HU-F-AIM - Une étude interventionnelle prospective pour évaluer la résistance à l'HU chez les patients atteints de polycythémie vraie qui répondent aux paramètres prédictifs identifiés dans le projet d'apprentissage automatique PV-AIM
Le but de cette étude est de confirmer les facteurs prédictifs de l'échec de l'hydroxyurée (HU) (hémoglobine (HGB) <15,5 g/dL (9,62 mmol/L) et largeur de distribution des globules rouges (RDW) ≥17%) identifiés par apprentissage automatique dans le projet de modèle intégré avancé de polycythémie vraie (PV-AIM) en situation réelle
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude interventionnelle ouverte, prospective, à un seul bras, de phase IV pour évaluer la résistance/l'intolérance à l'HU chez les patients PV qui répondent aux paramètres prédictifs identifiés dans le projet d'apprentissage automatique PV-AIM.
L'étude se compose de trois périodes : période de dépistage, période de traitement (observation de la résistance/intolérance à l'HU) et période de suivi (FU). Les participants éligibles entreront dans la période de traitement (observation de la résistance/intolérance HU) et commenceront à recevoir le traitement HU de novo. La durée maximale du traitement pour chaque participant à l'étude sera de 15 mois maximum.
Cette étude sera menée sur un total de 300 patients adultes atteints de PV et sur environ 30 sites en Allemagne.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
76
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10407
- Novartis Investigative Site
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Donauwörth, Allemagne, 86609
- Novartis Investigative Site
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Dresden, Allemagne, 01307
- Novartis Investigative Site
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Erding, Allemagne, 85435
- Novartis Investigative Site
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Gütersloh, Allemagne, 33332
- Novartis Investigative Site
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Hanover, Allemagne, 30161
- Novartis Investigative Site
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Kiel, Allemagne, 24105
- Novartis Investigative Site
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Mutlangen, Allemagne, 73557
- Novartis Investigative Site
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Naunhof, Allemagne, 04683
- Novartis Investigative Site
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Würselen, Allemagne, 52146
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 69115
- Novartis Investigative Site
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Bavaria
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Kronach, Bavaria, Allemagne, 96317
- Novartis Investigative Site
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Straubing, Bavaria, Allemagne, 94315
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Langen, Hesse, Allemagne, 63225
- Novartis Investigative Site
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Lower Saxony
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Lingen, Lower Saxony, Allemagne, 49808
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Aachen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 52064
- Novartis Investigative Site
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 50674
- Novartis Investigative Site
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Dortmund, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 44309
- Novartis Investigative Site
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Velbert, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 42551
- Novartis Investigative Site
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Saarland
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Saarbrücken, Saarland, Allemagne, 66113
- Novartis Investigative Site
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Saxony-Anhalt
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Merseburg, Saxony-Anhalt, Allemagne, 06217
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude
- Diagnostic confirmé de polycythémie vraie (selon les critères OMS 2008, 2016 ou 2022)
- Groupe coopératif d'oncologie de l'Est (ECOG) ≤ 2
- Aucun traitement cytoréducteur pharmacologique antérieur (y compris les médicaments expérimentaux)
- Pas de phlébotomie au cours des 28 derniers jours
Éligible HU
- Haut risque : âge ≥ 60 ans et/ou antécédent de thrombose
Faible risque : présentant au moins un des critères définis
- Signes de progression de la maladie (myéloprolifération)
- Augmentation du risque thromboembolique et hémorragique :
- Les participantes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 72 heures avant de recevoir la première dose du traitement à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Patients atteints de myélofibrose post-polycythémie vraie (post-PV MF) ou de leucémie myéloïde aiguë en phase accélérée/phase blastique avec néoplasme myéloprolifératif (AP/BP-MPN AML)
- Patients avec une contre-indication à l'HU selon le RCP (dépression médullaire sévère, leucopénie (< 2,5 x 109 leucocytes/l), thrombocytopénie (< 100 x 109 plaquettes/L), anémie sévère (< 10 g/dL HGB)
- Patients présentant une intolérance héréditaire rare au galactose, un déficit total en lactase ou une malabsorption du glucose et du galactose dans leurs antécédents médicaux
- Infection active non contrôlée considérée par l'investigateur comme un motif d'exclusion
- Tumeurs malignes actives (sauf cancer de la peau, cancer de la prostate et cancer du sein en rémission et, si nécessaire, hormonothérapie en cours)
- Fonction hépatique inadéquate telle qu'évaluée par l'investigateur
- Fonction rénale inadéquate démontrée par la modification du régime alimentaire en cas d'insuffisance rénale Débit de filtration glomérulaire estimé (MDRDeGFR) < 30 mL/min/1,73 m2 ou sous dialyse
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire positif à la gonadotrophine chorionique humaine (hCG).
- Hommes sexuellement actifs refusant d'utiliser un préservatif pendant les rapports sexuels pendant le traitement de l'étude et pendant au moins 6 mois après l'arrêt du traitement de l'étude.
- Patients infectés par le VIH traités avec des inhibiteurs nucléosidiques de la transcriptase inverse tels que la didanosine et la stavudine
D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Hydroxyurée (HU)
Les participants seront traités avec des capsules HU, prises par voie orale, pendant une durée maximale de 15 mois.
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L'hydroxyurée est disponible dans le commerce en Allemagne et sera prescrite sur la base d'un jugement clinique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de patients PV présentant une résistance/intolérance à l'HU dans les 6 à 9 mois suivant le début du traitement de novo à l'HU en présence des prédicteurs de résistance à l'HU PV-AIM au début du traitement à l'HU.
Délai: De 6 à 9 mois après le début du traitement de novo HU
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Proportion de participants PV présentant une résistance/intolérance à l'HU dans les 6 à 9 mois suivant le début du traitement de novo HU en présence des prédicteurs de résistance PV-AIM HU au début du traitement HU.
La proportion sera évaluée en calculant le taux avec l'intervalle de confiance (IC) à 95 % respectif.
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De 6 à 9 mois après le début du traitement de novo HU
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de patients PV qui répondent aux prédicteurs de résistance PV-AIM HU avant le début du traitement HU
Délai: Ligne de base
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Proportion de patients PV qui répondent aux prédicteurs de résistance PV-AIM HU avant le début du traitement HU.
La proportion sera évaluée en calculant le taux avec l'intervalle de confiance (IC) à 95 % respectif.
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Ligne de base
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Proportion de patients développant une résistance/intolérance à l'HU à tout moment au cours de la période de traitement maximale de 15 mois
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Proportion de patients développant une résistance/intolérance à l'HU à tout moment au cours de la période de traitement maximale de 15 mois.
La proportion sera évaluée en calculant le taux avec l'intervalle de confiance (IC) à 95 % respectif.
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Jusqu'à 15 mois
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Proportion de "non-changeurs"
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Pour tous les patients qui développent une résistance/intolérance à l'HU selon les critères modifiés de l'European LeukemiaNet (ELN) à tout moment pendant la période de traitement maximale de 15 mois, la proportion de « non-changeurs » (c'est-à-dire les patients restant sous HU bien qu'ils remplissent les -critères de résistance/intolérance) seront évalués.
Le taux sera calculé avec l'intervalle de confiance (IC) à 95 % respectif.
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Jusqu'à 15 mois
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Raisons du changement de thérapie / non-commutation
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Pour tous les patients qui développent une résistance/intolérance à l'HU selon les critères ELN modifiés à tout moment pendant la période de traitement maximale de 15 mois, les raisons du changement ou du non-changement de traitement seront résumées
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Jusqu'à 15 mois
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Thérapies appliquées pendant la période de suivi
Délai: Jusqu'à 3 mois après l'arrêt du traitement
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Pour tous les patients qui développent une résistance/intolérance à l'HU selon les critères ELN modifiés à tout moment pendant la période de traitement maximale de 15 mois, les traitements appliqués pendant la période de suivi seront résumés
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Jusqu'à 3 mois après l'arrêt du traitement
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Moment du changement de traitement (après confirmation de la résistance/intolérance à l'HU)
Délai: Jusqu'à 15 mois
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Pour tous les patients qui développent une résistance/intolérance à l'HU selon les critères ELN modifiés à tout moment pendant la période de traitement maximale de 15 mois, le moment du changement de traitement (après confirmation de la résistance/intolérance à l'HU) sera évalué.
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Jusqu'à 15 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 juillet 2023
Achèvement primaire (Réel)
26 février 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
26 février 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mai 2023
Première publication (Réel)
10 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CINC424BDE15
- 2022-502338-20-00 (Autre identifiant: EU CTIS number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .