月经大量出血孕激素治疗出血性疾病研究 (HMB-BD)
2025年12月9日 更新者：Maureen Baldwin、Oregon Health and Science University
这项针对患有遗传性出血性疾病的美国青少年和年轻人的多中心前瞻性观察研究和登记的目的是确定使用两种常用药物 6 个月后的出血结果、满意度、止血参数变化以及患者报告的生活质量。抑制月经的激素治疗 - 左炔诺孕酮宫内节育器 (LNG-IUD) 和醋酸炔诺酮 (NETA)。
在此应用中，我们将比较两种治疗方法，并将 LNG-IUD 治疗结果与无出血性疾病的对照组进行比较，目的是确定这些治疗方案对该人群的益处和预期结果。
研究概览
详细说明
月经过多（HMB）在患有遗传性出血性疾病（BD）的青少年和年轻人中很常见，会对健康相关的生活质量以及身心健康状况产生负面影响。
有有效的治疗方案可以减少出血并改善生活质量，但尚未在双相情感障碍患者中进行研究，因此我们不知道在这种情况下是否有类似的效果。
我们也不知道治疗对 BD 诊断测试或改善铁缺乏症的影响。
鉴于这些知识差距，出血性疾病中严重月经出血孕激素治疗研究的主要目标是进行一项多中心前瞻性观察队列研究和登记，招募在全国合作的跨学科月经诊所接受治疗的患有严重月经出血的青少年和年轻人选择开始使用两种常用孕激素月经治疗方案中的任何一种：左炔诺孕酮宫内缓释系统 (LNG-IUD) 或每日口服醋酸炔诺酮 5 毫克 (NETA) (N=300)。
在目标 1 中，我们将比较诊断为遗传性出血性疾病的患者接受任一方案六个月后与 (a) 出血管理、(b) 生活质量和 (c) 铁储存水平补充相关的结果。
主要结果是治疗成功，六个月内失血量评估表 (PBAC) 评分<50 分。
评估出血管理的次要目标包括辅助管理的需要、PBAC 从基线到 6 个月的变化以及自我报告的治疗成功。
生活质量结果将包括改变经验证的量表，以评估与健康相关的生活质量，这些量表专门针对经血过多的青少年和年轻人。
我们将比较六个月时的铁蛋白水平与基线相比，以确定从任一治疗方案中获得的相对获益量。
在目标 2 中，我们将比较患有和不患有出血性疾病的患者接受 LNG-IUD 后的结果，除了目标 1 评估的结果外，还评估两组之间的排出率和方法持续性。
在目标 3 中，我们将通过比较先前未诊断出出血性疾病的 HMB 患者成功治疗前后止血参数的变化，加深对生理应激对 BD 诊断研究的影响的理解。
这项研究将证明月经抑制治疗方案对患有大量月经出血和遗传性出血性疾病的青少年和年轻人的相对益处，将为可用于治疗咨询的预期益处提供特定人群的估计，并将强调治疗的影响诊断测试结果的状态。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：OHSU Women's Health Research Unit
- 电话号码：5034943666
- 邮箱：whru@ohsu.edu
研究联系人备份
- 姓名：Maureen Baldwin, MD MPH
- 电话号码：5034949762
- 邮箱：schaum@ohsu.edu
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 尚未招聘
- Stanford
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- 尚未招聘
- Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- 尚未招聘
- EMORY
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 尚未招聘
- University of Michigan Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- 尚未招聘
- Children's Mercy
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Oregon Health & Science University
-
接触：
- Women's Health Research Unit
- 电话号码：503-494-3666
- 邮箱：whru@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17003
- 尚未招聘
- Penn State Health
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 尚未招聘
- Seattle Children's Hospital
-
Seattle、Washington、美国、98101
- 尚未招聘
- University of Washington
-
接触：
- Washington Center for Bleeding Disorders
- 电话号码：206-614-1200
- 邮箱：WICResearch@WACBD.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
患有或不患有遗传性出血性疾病的 10-24 岁青少年和年轻人，在参与的美国临床中心因月经出血过多而接受医疗护理。
所有临床中心都参加了跨学科血液学-妇科诊所的全国联盟。
描述
纳入标准：
- 初潮后
- 10-24岁
- 决定开始使用 LNG-IUD 或 NETA 进行孕激素治疗试验
- 能够提供父母之一（年龄 <18 岁）的同意和书面知情同意书或书面知情同意书（18 岁以上）
- 必须符合月经大量出血的试验标准
- 必须符合出血性疾病的试验标准或进行最低限度的检查以排除出血性疾病
排除标准：
- 怀孕或寻求怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
使用 LNG-IUD 治疗出血性疾病
计划使用 LNG-IUD 的 10-24 岁患有出血性疾病的青少年和年轻人。
|
52 mg 左炔诺孕酮宫内节育系统
其他名称：
|
|
使用 LNG-IUD 治疗非出血性疾病
未诊断出出血性疾病且计划使用 LNG-IUD 的 10-24 岁青少年和年轻人。
|
52 mg 左炔诺孕酮宫内节育系统
其他名称：
|
|
使用 NETA 治疗出血性疾病
诊断为出血性疾病的 10-24 岁青少年和年轻人计划使用 NETA。
|
醋酸炔诺酮 5 毫克，每日
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗成功率
大体时间：6个月
|
图画失血量评估分数<50分的比例
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血管性血友病因子 (VWF) 水平的变化
大体时间：基线至 6 个月
|
血管性血友病因子水平个体变化的组中位数
|
基线至 6 个月
|
|
中位图形化出血评估图表（PBAC）评分
大体时间：6个月
|
组中位图像化失血评估评分。
PBAC评分从0开始，代表无出血，PBAC评分越高代表月经过多。
PBAC评分没有上限。
|
6个月
|
|
患者报告的治疗成功率
大体时间：6个月
|
患者报告治疗成功比例。
治疗成功将以是或否二元响应进行衡量。
|
6个月
|
|
青少年月经出血问卷（aMBQ）评分变化
大体时间：基线至6个月
|
青少年月经出血问卷评分的个体变化组中位数。
aMBQ评分范围为0至77分，分数越高代表健康相关生活质量越差。
|
基线至6个月
|
|
患者报告结局测量信息系统（PROMIS-25或PROMIS-29）评分变化
大体时间：基线至6个月
|
治疗后患者报告结局测量信息系统评分的个体变化组中位数。
PROMIS-25和PROMIS-29评分采用标准化的T分数量表进行测量，其中50分代表人群平均水平，分数越高代表结局越差。
治疗开始后六个月时年龄≥18岁的参与者将使用PROMIS-25成人版，年龄<18岁的参与者将使用PROMIS-29儿科版。
|
基线至6个月
|
|
治疗后血清铁蛋白的变化
大体时间：基线至6个月
|
铁蛋白个体变化的中位数
|
基线至6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Maureen Baldwin, MD MPH、Oregon Health and Science University
- 首席研究员：Allison Wheeler、University of Washington
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年9月24日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2029年6月1日
研究注册日期
首次提交
2023年6月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月14日
首次发布 (实际的)
2023年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月9日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LNG-IUD BD Study
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
这项研究将收集多个学术临床中心 10-24 岁参与者的临床、实验室和调查数据。
参与者级别的临床数据将通过将数据存储在受控访问的公共存储库中来保存。
我们将尽可能广泛、免费地提供我们的科学数据，同时保护参与者的隐私（在提交存储库之前取消身份识别）并保护机密和专有数据。
IPD 共享时间框架
研究参与者完成后，科学数据将尽快共享。
已出版手稿中包含的科学数据将在出版时提供；所有其他生成的科学数据将在奖项结束前共享。
研究数据将无限期地存储在存储库中，至少 5 年。
IPD 共享访问标准
研究数据集将在以下知情同意的情况下收集：数据集只能用于研究健康、医疗或生物医学状况，不包括人口起源或血统的研究。
我们还将要求所有请求数据的个人签订数据共享协议：1）承认数据将被剥夺识别标记和身份； 2) 承认这些数据仅用于研究目的； 3) 要求研究人员参考描述数据收集的重要出版物。
该数据集只能用于研究健康、医疗或生物医学状况，不包括人口起源或血统的研究。
请求机构的 IRB 或同等机构必须批准所请求的使用。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.