Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zware menstruele bloedingen Progestageenbehandeling in studie naar bloedingsstoornissen (HMB-BD)

9 december 2025 bijgewerkt door: Maureen Baldwin, Oregon Health and Science University
Het doel van deze multicenter prospectieve observationele studie en registratie van Amerikaanse adolescenten en jonge volwassenen met erfelijke bloedingsstoornissen is het bepalen van de bloedingsresultaten, tevredenheid, hemostatische parameterveranderingen en door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven na 6 maanden gebruik van een van de twee veelgebruikte hormonale behandelingen voor menstruatieonderdrukking - levonorgestrel-spiraaltje (LNG-IUD) en norethindronacetaat (NETA). Onder deze applicatie zullen we de twee behandelingen vergelijken en de resultaten na LNG-IUD-behandelingsresultaten vergelijken met een controlegroep zonder bloedingsstoornis, met als doel de voordelen en verwachte resultaten van deze behandelingsopties voor deze populatie te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Zware menstruatiebloedingen (HMB) komen vaak voor bij adolescenten en jongvolwassenen met een erfelijke bloedingsstoornis (BD) en hebben een negatieve invloed op de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en de lichamelijke en geestelijke gezondheidstoestand. Er zijn effectieve behandelingsopties beschikbaar die bloedingen verminderen en de kwaliteit van leven verbeteren, maar deze zijn niet onderzocht bij mensen met BD, dus we weten niet of er een vergelijkbare effectiviteit is bij deze aandoening. We kennen ook niet de impact van de behandeling op diagnostische tests voor BD of op verbetering van ijzertekort. Gezien deze lacunes in kennis, is het primaire doel van de Heavy Menstrual Bleeding Progestin Treatment in Bleeding Disorders Study het uitvoeren van een multicenter prospectieve observationele cohortstudie en registratie, waarbij adolescenten en jonge volwassenen met zware menstruatiebloedingen worden ingeschreven die worden verzorgd in samenwerkende interdisciplinaire menstruatieklinieken op nationaal niveau die ervoor kiezen om te beginnen met het gebruik van een van de twee veelgebruikte menstruatiebehandelingen met progestageen: levonorgestrel-releasing intra-uterine system (LNG-IUD) of oraal norethindronacetaat 5 mg per dag (NETA) (N=300). In doel 1 zullen we de resultaten met betrekking tot (a) bloedingsbeheersing, (b) kwaliteit van leven en (c) aanvulling van ijzeropslagniveaus na zes maanden behandeling vergelijken met beide opties bij mensen met een gediagnosticeerde erfelijke bloedingsstoornis. Het primaire resultaat is het succes van de behandeling met een Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC)-score <50 punten na zes maanden. Secundaire doelstellingen om het bloedingsmanagement te beoordelen, zijn onder meer de noodzaak van adjuvant management, verandering in PBAC vanaf baseline tot 6 maanden en zelfgerapporteerd behandelingssucces. De uitkomsten voor de kwaliteit van leven omvatten een verandering in gevalideerde schalen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen, die specifiek zijn voor adolescenten en jongvolwassenen in de setting van hevig menstrueel bloedverlies. We zullen de ferritinespiegels na zes maanden vergelijken met de basislijn om de relatieve hoeveelheid voordeel te bepalen die wordt verkregen uit beide behandelingsopties. In doel 2 zullen we de resultaten na LNG-IUD vergelijken bij mensen met en zonder een bloedingsstoornis, waarbij we de mate van uitdrijving en voortzetting van de methode tussen de twee groepen beoordelen, naast de resultaten die zijn beoordeeld voor doel 1. In doel 3 zullen we ons begrip van de impact van fysiologische stress op BD-diagnostische onderzoeken verbeteren door verandering in hemostatische parameters voor en na succesvolle behandeling te vergelijken bij mensen met HMB zonder een eerder gediagnosticeerde bloedingsstoornis. Deze studie zal de relatieve voordelen aantonen van behandelingsopties voor menstruatieonderdrukking voor adolescenten en jonge volwassenen met zware menstruatiebloedingen en erfelijke bloedingsstoornissen, zal populatiespecifieke schattingen geven voor het verwachte voordeel die kunnen worden gebruikt bij behandeladvisering, en zal de impact van behandeling benadrukken. status op diagnostische testresultaten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: OHSU Women's Health Research Unit
  • Telefoonnummer: 5034943666
  • E-mail: whru@ohsu.edu

Studie Contact Back-up

  • Naam: Maureen Baldwin, MD MPH
  • Telefoonnummer: 5034949762
  • E-mail: schaum@ohsu.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Nog niet aan het werven
        • Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Nog niet aan het werven
        • Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Nog niet aan het werven
        • EMORY
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Nog niet aan het werven
        • University of Michigan Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Mercy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
          • Women's Health Research Unit
          • Telefoonnummer: 503-494-3666
          • E-mail: whru@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17003
        • Nog niet aan het werven
        • Penn State Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Nog niet aan het werven
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Nog niet aan het werven
        • University of Washington
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Adolescenten en jongvolwassenen van 10-24 jaar met en zonder een erfelijke bloedingsaandoening die medische zorg krijgen voor zware menstruele bloedingen op een deelnemende Amerikaanse klinische locatie. Alle klinische locaties nemen deel aan een nationaal consortium van interdisciplinaire hematologie-gynaecologische klinieken.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Post-menarchaal
  • Leeftijden 10-24
  • Beslissing om een ​​proef met progestageentherapie te starten met LNG-IUD of NETA
  • In staat om instemming en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door één ouder (leeftijd <18) of schriftelijke geïnformeerde toestemming (leeftijd 18+)
  • Moet voldoen aan de proefcriteria voor zware menstruatiebloedingen
  • Moet voldoen aan de onderzoekscriteria voor een bloedingsstoornis of minimale opwerking hebben om een ​​bloedingsstoornis uit te sluiten

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of op zoek naar zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Bloedingsstoornis met behulp van LNG-IUD
Adolescenten en jongvolwassenen van 10-24 jaar met een gediagnosticeerde bloedingsstoornis die het gebruik van LNG-IUD plannen.
Geneesmiddel: Levonorgestrel intra-uterien systeem
52 mg levonorgestrel spiraaltje
Andere namen:
  • Mirena
  • Liletta
Niet-bloedende aandoening met behulp van LNG-IUD
Adolescenten en jongvolwassenen van 10-24 jaar zonder gediagnosticeerde bloedingsstoornis die het gebruik van LNG-IUD plannen.
Geneesmiddel: Levonorgestrel intra-uterien systeem
52 mg levonorgestrel spiraaltje
Andere namen:
  • Mirena
  • Liletta
Bloedingsstoornis met behulp van NETA
Adolescenten en jongvolwassenen van 10-24 jaar met een gediagnosticeerde bloedingsstoornis die het gebruik van NETA plannen.
Geneesmiddel: Norethindron-acetaat
norethindronacetaat 5 mg per dag
Andere namen:
  • Aygestine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Slagingspercentage van de behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden
Percentage met picturale bloedverliesbeoordelingsscore <50 punten
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in von Willebrand Factor (VWF) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Groepsmediaan van individuele verandering in von Willebrand Factor-niveaus
Basislijn tot 6 maanden
Median Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)-score
Tijdsspanne: 6 maanden
Groepsmediaan van de picturale bloedverliesbeoordelingsscore. PBAC-scores beginnen bij 0 om geen bloedingen weer te geven, waarbij hogere PBAC-scores hevig menstrueel bloedverlies vertegenwoordigen. Er is geen maximale PBAC-score.
6 maanden
Door de patiënt gerapporteerde behandelingssuccespercentage
Tijdsspanne: 6 maanden
Aandeel met door de patiënt gerapporteerde behandelingssucces. Behandelingssucces wordt gemeten met een Ja of Nee bivariate respons.
6 maanden
Verandering in Adolescent Menstrual Bleeding Questionnaire (aMBQ)-score
Tijdsspanne: Baseline tot 6 maanden
Groepsmediaan van individuele verandering in de score van de vragenlijst over menstrueel bloedverlies bij adolescenten. De aMBQ-scores kunnen variëren van 0 tot 77, waarbij hogere scores een slechtere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven vertegenwoordigen.
Baseline tot 6 maanden
Verandering in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-25 of PROMIS-29) scores
Tijdsspanne: Baseline tot 6 maanden
Groepsmediaan van individuele verandering in de score van het patient-reported outcomes measurement information system na behandeling. PROMIS-25- en PROMIS-29-scores worden gemeten op een gestandaardiseerde schaal van T-scores met een score van 50 die het populatiegemiddelde vertegenwoordigt en hogere scores die slechtere uitkomsten vertegenwoordigen. Deelnemers die zes maanden na de start van de behandeling 18 jaar of ouder zullen zijn, krijgen de PROMIS-25 volwassenenversie toegediend en deelnemers <18 jaar krijgen de PROMIS-29 pediatrische versie toegediend.
Baseline tot 6 maanden
Verandering in serum ferritine na behandeling
Tijdsspanne: Baseline tot 6 maanden
Groepsmediaan van individuele verandering in ferritine
Baseline tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Medewerkers

University of Washington
NIH National Heart, Lung, and Blood Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maureen Baldwin, MD MPH, Oregon Health and Science University
  • Hoofdonderzoeker: Allison Wheeler, University of Washington

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 september 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

17 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LNG-IUD BD Study

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Deze studie verzamelt klinische, laboratorium- en enquêtegegevens van deelnemers van 10-24 jaar op meerdere academische klinische locaties. Klinische gegevens op deelnemerniveau zullen worden bewaard door de gegevens op te slaan in een openbare opslagplaats met gecontroleerde toegang. We zullen onze wetenschappelijke gegevens zo breed en vrij mogelijk beschikbaar maken, terwijl we de privacy van deelnemers waarborgen (geanonimiseerd voorafgaand aan indiening in de repository) en vertrouwelijke en bedrijfseigen gegevens beschermen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Wetenschappelijke gegevens zullen zo snel mogelijk na voltooiing van de studiedeelnemer worden gedeeld. Wetenschappelijke gegevens die zijn opgenomen in gepubliceerde manuscripten zullen beschikbaar zijn op het moment van publicatie; alle andere gegenereerde wetenschappelijke gegevens worden uiterlijk aan het einde van de prijs gedeeld. De onderzoeksgegevens worden voor onbepaalde tijd in de repository bewaard, voor minimaal 5 jaar.

IPD-toegangscriteria voor delen

De datasets van het onderzoek worden verzameld met de volgende geïnformeerde toestemming: De dataset kan alleen worden gebruikt voor het bestuderen van gezondheids-, medische of biomedische aandoeningen en omvat geen onderzoek naar de oorsprong of afkomst van de bevolking. We zullen ook van alle personen die gegevens opvragen, eisen dat ze een overeenkomst voor het delen van gegevens aangaan die: 1) erkent dat de gegevens zullen worden ontdaan van identificerende markeringen en identificatie; 2) erkent dat deze gegevens enkel gebruikt zullen worden voor onderzoeksdoeleinden; en 3) vraagt ​​onderzoekers om te verwijzen naar de baanbrekende publicatie waarin gegevensverzameling wordt beschreven. De dataset kan alleen worden gebruikt voor het bestuderen van gezondheids-, medische of biomedische aandoeningen en omvat geen onderzoek naar de oorsprong of afkomst van de bevolking. De IRB of gelijkwaardige instantie van de aanvragende instelling moet het aangevraagde gebruik goedkeuren.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren