Studio del trattamento progestinico del sanguinamento mestruale pesante nei disturbi della coagulazione (HMB-BD)

Il sanguinamento mestruale abbondante (HMB) è comune tra gli adolescenti e i giovani adulti con un disturbo emorragico ereditario (BD) e ha un impatto negativo sulla qualità della vita correlata alla salute e sullo stato di salute fisica e mentale. Sono disponibili opzioni di trattamento efficaci che riducono il sanguinamento e migliorano la qualità della vita, ma non sono state studiate in quelli con BD, quindi non sappiamo se esiste un'efficacia simile in questa condizione. Inoltre, non conosciamo l'impatto del trattamento sui test diagnostici per BD o sul miglioramento della carenza di ferro. Date queste lacune nella conoscenza, l'obiettivo principale dello studio sul trattamento progestinico per il sanguinamento mestruale pesante nei disturbi della coagulazione è quello di condurre uno studio e un registro di coorte osservazionale prospettico multicentrico, arruolando adolescenti e giovani adulti con sanguinamento mestruale abbondante curati presso centri clinici mestruali collaboranti a livello nazionale che stanno scegliendo di iniziare l'uso di una delle due opzioni di trattamento mestruale progestinico comunemente utilizzate: sistema intrauterino a rilascio di levonorgestrel (LNG-IUD) o noretindrone acetato orale 5 mg al giorno (NETA) (N=300). Nell'Obiettivo 1, confronteremo i risultati relativi a (a) gestione dell'emorragia, (b) qualità della vita e (c) ripristino dei livelli di accumulo di ferro dopo sei mesi di trattamento con entrambe le opzioni in quelli con diagnosi di disturbo emorragico ereditario. L'esito primario sarà il successo del trattamento con un punteggio Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC) <50 punti entro sei mesi. Gli obiettivi secondari per valutare la gestione dell'emorragia includeranno la necessità di una gestione adiuvante, il cambiamento della PBAC dal basale a 6 mesi e il successo del trattamento auto-riportato. I risultati sulla qualità della vita includeranno il cambiamento nelle scale convalidate per valutare la qualità della vita correlata alla salute che sono specifiche per adolescenti e giovani adulti nel contesto di abbondanti sanguinamenti mestruali. Confronteremo i livelli di ferritina a sei mesi rispetto al basale per determinare la quantità relativa di beneficio ottenuto da entrambe le opzioni di trattamento. Nell'Obiettivo 2, confronteremo i risultati dopo LNG-IUD in quelli con e senza disturbo emorragico, valutando i tassi di espulsione e la continuazione del metodo tra i due gruppi oltre agli esiti valutati per l'Obiettivo 1. Nell'obiettivo 3, miglioreremo la nostra comprensione dell'impatto dello stress fisiologico sugli studi diagnostici BD confrontando il cambiamento nei parametri emostatici prima e dopo il successo del trattamento in quelli con HMB senza un disturbo emorragico precedentemente diagnosticato. Questo studio dimostrerà i benefici relativi delle opzioni di trattamento della soppressione mestruale per adolescenti e giovani adulti con sanguinamento mestruale abbondante e disturbi emorragici ereditari, fornirà stime specifiche della popolazione per il beneficio atteso che possono essere utilizzate nella consulenza terapeutica e metterà in evidenza l'impatto del trattamento stato sui risultati dei test diagnostici.