NST-6179 在患有肠衰竭相关肝病 (IFALD) 的成人受试者中的研究。
2025年1月5日 更新者：NorthSea Therapeutics B.V.
一项 2a 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 NST-6179 在患有肠衰竭相关肝病 (IFALD) 的成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这是一项 2a 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 NST-6179 在患有肠衰竭相关肝病的成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。 IFALD）接受肠外营养（PN）。
该研究将分两个连续部分进行。
最多 36 名诊断患有 IFALD 的成年受试者将被纳入该研究，其中 18 名受试者将被纳入 2 个部分的每一个部分，并随机 (2:1) 接受 NST-6179（N=12/部分）或匹配的安慰剂(N=6/部分)。
A 部分的受试者将每天口服一次 (QD) 800 mg（32 mL 溶液）NST-6179 或安慰剂，持续 4 周。
B 部分的 NST-6179 剂量计划为 1200 mg，每日一次，持续 12 周。
然而，实际剂量将在安全审查会议期间确定。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Michelle Yokley
- 电话号码：+31 (0) 35 760 65 05
- 邮箱：michelle.yokley@northseatherapeutics.com
学习地点
-
-
Arizona
-
Scottsdale、Arizona、美国、85259
- 招聘中
- Mayo Clinic Scottsdale Campus
-
接触：
- John DiBaise, MD
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94143
- 招聘中
- University Of California San Francisco Medical Center
-
接触：
- Kendall Beck, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20007
- 尚未招聘
- MedStar Georgetown University Hospital
-
接触：
- Sukanya Subramanian
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- 招聘中
- Emory University School of Medicine
-
接触：
- Thomas Ziegler, MD
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- 招聘中
- The University of Chicago Medical Center
-
接触：
- Carol Semrad, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Boston Children's Hospital
-
接触：
- Mark Puder, MD
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48202
- 招聘中
- Henry Ford Hospital
-
接触：
- Syed-Mohammed Jafri, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- 招聘中
- Mayo Clinic Rochester Campus
-
接触：
- Manpreet Mundi, MD
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- Mount Sinai Medical Center
-
接触：
- Kishore Iyer, MD
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- 招聘中
- Duke University Medical Center
-
接触：
- Maria Segovia, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- 招聘中
- The Cleveland Clinic
-
接触：
- Don Kirby, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- 招聘中
- Vanderbilt University School of Medicine
-
接触：
- Dawn Adams
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- 招聘中
- University of Washington
-
接触：
- Lei Yu, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 知情同意时年满 18 岁的成年人。
- 肠外补充至少 6 个月。
根据持续升高的 IFALD 建立临床诊断
- 肝酶（ALP、AST、ALT 或 GGT ≥1.5 × 正常上限 [ULN]）持续≥6 个月和/或
- 总胆红素 > ULN ≥6 个月。
实验室参数与无肝硬化的稳定肝病一致，定义如下：
- ALT 和 AST <5 × ULN；
- 在不存在吉尔伯特综合征的情况下，总胆红素≤2.0 mg/dL。
- 血清白蛋白≥3g/dL；
- 在未进行抗凝治疗的情况下，国际标准化比值（INR）≤1.3；
- 血小板计数≥120,000/mm3。
主要排除标准：
- 急性或慢性肝病其他原因的临床、实验室、影像或组织病理学证据，包括自身免疫性、病毒性、代谢性或酒精性肝病。
- 通过历史肝脏组织学、超声检查和/或肝功能失代偿的体征和症状（包括但不限于黄疸、腹水、静脉曲张出血和/或肝性脑病）评估代偿性或失代偿性肝硬化的临床证据。
- 存在肝功能损害、终末期肝病和/或终末期肝病模型 (MELD) 评分 >12。
- 筛选期间或之前 3 个月内，瞬时弹性成像读数 >20.0 kPA。
- 根据 2021 年 CKD-EPI 肌酐方程估计肾小球滤过率 <45 mL/min。
- 营养状况不佳定义为体重指数 (BMI) <17 kg/m2。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：A 部分-800 毫克 NST-6179
最多 12 个科目
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每日一次 (QD) 口服 800mg（32 mL 溶液）NST-6179，持续 4 周
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实验性的：A 部分匹配 NST-6179 安慰剂
最多 6 个科目
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用于 A 部分或 B 部分给药的匹配安慰剂
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实验性的：B部分- 1200mg NST-6179
最多 12 个科目
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每日一次 (QD) 口服 1200mg NST-6179，持续 12 周
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实验性的：B 部分匹配 NST-6179 安慰剂
最多 6 个科目
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用于 A 部分或 B 部分给药的匹配安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估 NST-6179 的安全性和耐受性
大体时间：长达 14 周
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治疗中出现的不良事件的发生率、实验室检查、生命体征和心电图中具有临床意义的机会
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长达 14 周
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评估 NST-6179 的药代动力学
大体时间：第 1 天和第 14 天
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从时间 0 到最后可测量浓度的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-last)
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第 1 天和第 14 天
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评估 NST-6179 对肝脂肪变性的药效学作用
大体时间：12周
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通过磁共振成像估计质子密度脂肪分数 (MRI-PDFF) 和受控衰减参数 (CAP) 测量的肝脂肪变性生物标志物从基线到第 12 周的相对变化
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12周
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评估 NST-6179 对肝脏炎症的药效作用
大体时间：12周
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从基线到第 12 周肝脏炎症的绝对和相对变化（天冬氨酸转氨酶 [AST]、丙氨酸转氨酶 [ALT] 和高敏 C 反应蛋白 [hsCRP]）
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12周
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评估 NST-6179 对肝胆汁淤积（胆红素、ALP、GGT）的药效作用
大体时间：12周
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从基线到第 12 周肝胆汁淤积的绝对和相对变化（总胆红素、直接胆红素、碱性磷酸酶 [ALP] 和 γ-谷氨酰转移酶 [GGT]）
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12周
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评估 NST-6179 对肝纤维化的药效作用（ELF、Pro-C3、FIB-4）
大体时间：12周
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通过 FibroScan VCTE kPa、增强型肝纤维化 (ELF) 评分（和单个成分）、III 型胶原前肽 (PRO-C3) 和纤维化 4 无创测量肝纤维化从基线到第 12 周的绝对和相对变化(FIB-4)
|
12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月15日
初级完成 (估计的)
2025年6月30日
研究完成 (估计的)
2025年6月30日
研究注册日期
首次提交
2023年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月23日
首次发布 (实际的)
2023年6月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月5日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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