Un estudio de NST-6179 en sujetos adultos con enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal (IFALD).
5 de enero de 2025 actualizado por: NorthSea Therapeutics B.V.
Un estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de NST-6179 en sujetos adultos con enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal (IFALD)
Este es un estudio de fase 2a, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de NST-6179 en sujetos adultos con enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal ( IFALD) recibiendo nutrición parenteral (NP).
El estudio se realizará en 2 partes secuenciales.
Se inscribirán en el estudio hasta 36 sujetos adultos diagnosticados con IFALD, de los cuales 18 sujetos se inscribirán en cada una de las 2 partes y se aleatorizarán (2:1) para recibir NST-6179 (N=12/parte) o un placebo equivalente. (N=6/parte).
Los sujetos de la Parte A recibirán una administración oral una vez al día (QD) de 800 mg (solución de 32 ml) de NST-6179 o placebo durante 4 semanas.
Se planea que la dosis de NST-6179 para la Parte B sea de 1200 mg una vez al día durante 12 semanas.
Sin embargo, la dosis real se determinará durante la reunión de revisión de seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Michelle Yokley
- Número de teléfono: +31 (0) 35 760 65 05
- Correo electrónico: michelle.yokley@northseatherapeutics.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Reclutamiento
- Mayo Clinic Scottsdale Campus
-
Contacto:
- John DiBaise, MD
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-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Contacto:
- Kendall Beck, MD
-
-
District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Aún no reclutando
- MedStar Georgetown University Hospital
-
Contacto:
- Sukanya Subramanian
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University School of Medicine
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Contacto:
- Thomas Ziegler, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Reclutamiento
- The University of Chicago Medical Center
-
Contacto:
- Carol Semrad, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
Contacto:
- Mark Puder, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Reclutamiento
- Henry Ford Hospital
-
Contacto:
- Syed-Mohammed Jafri, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic Rochester Campus
-
Contacto:
- Manpreet Mundi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Mount Sinai Medical Center
-
Contacto:
- Kishore Iyer, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University Medical Center
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Contacto:
- Maria Segovia, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- The Cleveland Clinic
-
Contacto:
- Don Kirby, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University School of Medicine
-
Contacto:
- Dawn Adams
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of Washington
-
Contacto:
- Lei Yu, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Personas adultas mayores de 18 años al momento del consentimiento informado.
- Mínimo de 6 meses en suplementación parenteral.
Diagnóstico clínico establecido de IFALD basado en una elevación persistente de
- enzimas hepáticas (ALP, AST, ALT o GGT ≥1,5 × límite superior de lo normal [LSN]) durante ≥6 meses y/o
- bilirrubina total > LSN durante ≥6 meses.
Parámetros de laboratorio consistentes con enfermedad hepática estable sin cirrosis definida por:
- ALT y AST <5 × ULN;
- Bilirrubina total ≤2,0 mg/dl en ausencia de síndrome de Gilbert.
- Albúmina sérica ≥3 g/dL;
- Razón internacional normalizada (INR) ≤1,3 en ausencia de terapia anticoagulante;
- Recuento de plaquetas ≥120.000/mm3.
Criterios clave de exclusión:
- Evidencia clínica, de laboratorio, de imagen o histopatológica de otras causas de enfermedad hepática aguda o crónica, incluida la enfermedad hepática autoinmune, viral, metabólica o alcohólica.
- Evidencia clínica de cirrosis hepática compensada o descompensada evaluada por histología hepática histórica, ecografía y/o signos y síntomas de descompensación hepática (incluidos, entre otros, ictericia, ascitis, hemorragia por várices y/o encefalopatía hepática).
- Presencia de insuficiencia hepática, enfermedad hepática en etapa terminal y/o una puntuación del modelo para enfermedad hepática en etapa terminal (MELD) >12.
- Lectura de elastografía transitoria> 20,0 kPA dentro de los 3 meses anteriores o durante el Período de selección.
- Tasa de filtración glomerular estimada <45 ml/min según la ecuación de creatinina CKD-EPI de 2021.
- Estado nutricional deficiente definido como índice de masa corporal (IMC) <17 kg/m2.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Parte A-800 mg NST-6179
hasta 12 materias
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Administración oral una vez al día (QD) de 800 mg (solución de 32 ml) de NST-6179 durante 4 semanas
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Experimental: Parte A emparejada con placebo NST-6179
hasta 6 materias
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Placebo emparejado para administración en la Parte A o la Parte B
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Experimental: Parte B- 1200 mg NST-6179
hasta 12 materias
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Administración oral una vez al día (QD) de 1200 mg de NST-6179 durante 12 semanas
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Experimental: Parte B emparejada con placebo NST-6179
hasta 6 materias
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Placebo emparejado para administración en la Parte A o la Parte B
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de NST-6179
Periodo de tiempo: Hasta 14 Semanas
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Incidencias de eventos adversos emergentes del tratamiento, posibilidades clínicamente significativas en pruebas de laboratorio, signos vitales y ECG
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Hasta 14 Semanas
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Para evaluar la farmacocinética de NST-6179
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14
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área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta la última concentración medible (AUC0-última)
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Día 1 y Día 14
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Evaluar los efectos farmacodinámicos de NST-6179 sobre la esteatosis hepática
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio relativo desde el inicio hasta la semana 12 en los biomarcadores de esteatosis hepática medidos por resonancia magnética, fracción de grasa de densidad de protones estimada (MRI-PDFF) y parámetro de atenuación controlada (CAP)
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12 semanas
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Evaluar los efectos farmacodinámicos de NST-6179 sobre la inflamación hepática
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y relativo desde el inicio hasta la semana 12 en la inflamación hepática (aspartato transaminasa [AST], alanina transaminasa [ALT] y proteína C reactiva de alta sensibilidad [hsCRP])
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12 semanas
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Evaluar los efectos farmacodinámicos de NST-6179 sobre la colestasis hepática (bilirrubina, ALP, GGT)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y relativo desde el inicio hasta la semana 12 en la colestasis hepática (bilirrubina total, bilirrubina directa, fosfatasa alcalina [ALP] y gamma-glutamil transferasa [GGT])
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12 semanas
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Evaluar los efectos farmacodinámicos de NST-6179 sobre la fibrosis hepática (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cambio absoluto y relativo desde el inicio hasta la semana 12 en la fibrosis hepática medida de forma no invasiva por FibroScan VCTE kPa, puntuación mejorada de fibrosis hepática (ELF) (y componentes individuales), propéptido de colágeno tipo III (PRO-C3) y fibrosis-4 (FIB-4)
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
26 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NST-6179-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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