Een studie van NST-6179 bij volwassen proefpersonen met leverziekte die verband houdt met darmfalen (IFALD).
5 januari 2025 bijgewerkt door: NorthSea Therapeutics B.V.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2a-studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NST-6179 bij volwassen proefpersonen met leverziekte die verband houdt met darmfalen (IFALD)
Dit is een fase 2a, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van NST-6179 te evalueren bij volwassen proefpersonen met darmfalen-geassocieerde leverziekte ( IFALD) die parenterale voeding krijgen.
Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 2 opeenvolgende delen.
Maximaal 36 volwassen proefpersonen met de diagnose IFALD zullen in het onderzoek worden opgenomen, waarvan 18 proefpersonen in elk van de 2 delen zullen worden opgenomen en gerandomiseerd (2:1) om NST-6179 (N=12/deel) of een gematchte placebo te krijgen. (N=6/deel).
Proefpersonen in deel A krijgen eenmaal daags (QD) orale toediening van 800 mg (32 ml oplossing) NST-6179 of placebo gedurende 4 weken.
De NST-6179-dosis voor deel B is gepland op 1200 mg QD gedurende 12 weken.
De werkelijke dosis zal echter worden bepaald tijdens de veiligheidsevaluatievergadering.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
36
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Michelle Yokley
- Telefoonnummer: +31 (0) 35 760 65 05
- E-mail: michelle.yokley@northseatherapeutics.com
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
- Werving
- Mayo Clinic Scottsdale Campus
-
Contact:
- John DiBaise, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Werving
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Contact:
- Kendall Beck, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Nog niet aan het werven
- MedStar Georgetown University Hospital
-
Contact:
- Sukanya Subramanian
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Emory University School of Medicine
-
Contact:
- Thomas Ziegler, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Werving
- The University of Chicago Medical Center
-
Contact:
- Carol Semrad, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Boston Children's Hospital
-
Contact:
- Mark Puder, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Werving
- Henry Ford Hospital
-
Contact:
- Syed-Mohammed Jafri, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic Rochester Campus
-
Contact:
- Manpreet Mundi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Werving
- Mount Sinai Medical Center
-
Contact:
- Kishore Iyer, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Werving
- Duke University Medical Center
-
Contact:
- Maria Segovia, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Werving
- The Cleveland Clinic
-
Contact:
- Don Kirby, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Werving
- Vanderbilt University School of Medicine
-
Contact:
- Dawn Adams
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- Werving
- University of Washington
-
Contact:
- Lei Yu, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Volwassen personen van 18 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming.
- Minimaal 6 maanden parenterale suppletie.
Gevestigde klinische diagnose van IFALD op basis van een aanhoudende verhoging van
- leverenzymen (ALP, AST, ALT of GGT ≥1,5 × bovengrens van normaal [ULN]) gedurende ≥6 maanden en/of
- totaal bilirubine > ULN gedurende ≥6 maanden.
Laboratoriumparameters consistent met stabiele leverziekte zonder cirrose zoals gedefinieerd door:
- ALT en AST <5 × ULN;
- Totaal bilirubine ≤2,0 mg/dL bij afwezigheid van het syndroom van Gilbert.
- Serumalbumine ≥3 g/dL;
- Internationale genormaliseerde ratio (INR) ≤1,3 bij afwezigheid van anticoagulantia;
- Aantal bloedplaatjes ≥120.000/mm3.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch, laboratorium-, beeldvormend of histopathologisch bewijs van andere oorzaken van acute of chronische leverziekte, waaronder auto-immuun-, virale, metabolische of alcoholische leverziekte.
- Klinisch bewijs van gecompenseerde of gedecompenseerde levercirrose zoals beoordeeld aan de hand van historische leverhistologie, echografie en/of tekenen en symptomen van leverdecompensatie (waaronder, maar niet beperkt tot, geelzucht, ascites, varicesbloeding en/of hepatische encefalopathie).
- Aanwezigheid van leverfunctiestoornis, eindstadium leverziekte en/of een model voor eindstadium leverziekte (MELD) score >12.
- Voorbijgaande elastografiewaarde >20,0 kPa binnen 3 maanden voorafgaand aan of tijdens de screeningperiode.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <45 ml/min op basis van de CKD-EPI-creatininevergelijking uit 2021.
- Slechte voedingstoestand gedefinieerd als body mass index (BMI) <17 kg/m2.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A-800 mg NST-6179
tot 12 vakken
|
Eenmaal daagse (QD) orale toediening van 800 mg (32 ml oplossing) NST-6179 gedurende 4 weken
|
|
Experimenteel: Deel A kwam overeen met NST-6179 placebo
tot 6 vakken
|
Overeenkomende placebo voor toediening in deel A of deel B
|
|
Experimenteel: Deel B - 1200 mg NST-6179
tot 12 vakken
|
Eenmaal daags (QD) orale toediening van 1200 mg NST-6179 gedurende 12 weken
|
|
Experimenteel: Deel B kwam overeen met NST-6179 placebo
tot 6 vakken
|
Overeenkomende placebo voor toediening in deel A of deel B
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van NST-6179 te beoordelen
Tijdsspanne: Tot 14 weken
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, klinisch significante kansen in laboratoriumtests, vitale functies en ECG's
|
Tot 14 weken
|
|
Om de farmacokinetiek van NST-6179 te beoordelen
Tijdsspanne: Dag 1 en dag 14
|
gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot laatste meetbare concentratie (AUC0-last)
|
Dag 1 en dag 14
|
|
Om de farmacodynamische effecten van NST-6179 op hepatische steatose te beoordelen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Relatieve verandering vanaf baseline tot week 12 in biomarkers voor hepatische steatose zoals gemeten door magnetische resonantiebeeldvorming-geschatte protonendichtheid-vetfractie (MRI-PDFF) en gecontroleerde verzwakkingsparameter (CAP)
|
12 weken
|
|
Om de farmacodynamische effecten van NST-6179 op leverontsteking te beoordelen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Absolute en relatieve verandering vanaf baseline tot week 12 in leverontsteking (aspartaattransaminase [AST], alaninetransaminase [ALT] en hooggevoelig C-reactief proteïne [hsCRP])
|
12 weken
|
|
Om de farmacodynamische effecten van NST-6179 op hepatische cholestase (bilirubine, ALP, GGT) te beoordelen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Absolute en relatieve verandering vanaf baseline tot week 12 in hepatische cholestase (totaal bilirubine, direct bilirubine, alkalische fosfatase [ALP] en gamma-glutamyltransferase [GGT])
|
12 weken
|
|
Om de farmacodynamische effecten van NST-6179 op leverfibrose (ELF, Pro-C3, FIB-4) te beoordelen
Tijdsspanne: 12 weken
|
Absolute en relatieve verandering vanaf baseline tot week 12 in leverfibrose zoals niet-invasief gemeten met FibroScan VCTE kPa, verbeterde leverfibrose (ELF)-score (en individuele componenten), propeptide van type III collageen (PRO-C3) en fibrose-4 (FIB-4)
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juni 2025
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NST-6179-02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .