Une étude de NST-6179 chez des sujets adultes atteints d'insuffisance hépatique associée à une insuffisance intestinale (IFALD).
5 janvier 2025 mis à jour par: NorthSea Therapeutics B.V.
Une étude de phase 2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NST-6179 chez des sujets adultes atteints d'insuffisance hépatique associée à une insuffisance intestinale (IFALD)
Il s'agit d'une étude de phase 2a, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du NST-6179 chez des sujets adultes atteints d'une maladie hépatique associée à une insuffisance intestinale ( IFALD) recevant une nutrition parentérale (PN).
L'étude se déroulera en 2 parties séquentielles.
Jusqu'à 36 sujets adultes diagnostiqués avec IFALD seront inscrits à l'étude, dont 18 sujets seront inscrits dans chacune des 2 parties et randomisés (2: 1) pour recevoir NST-6179 (N = 12 / partie) ou un placebo apparié (N=6/partie).
Les sujets de la partie A recevront une administration orale une fois par jour (QD) de 800 mg (solution de 32 mL) de NST-6179 ou d'un placebo pendant 4 semaines.
La dose de NST-6179 pour la partie B devrait être de 1200 mg QD pendant 12 semaines.
La dose réelle, cependant, sera déterminée lors de la réunion d'examen de la sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
36
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Michelle Yokley
- Numéro de téléphone: +31 (0) 35 760 65 05
- E-mail: michelle.yokley@northseatherapeutics.com
Lieux d'étude
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
- Recrutement
- Mayo Clinic Scottsdale Campus
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Contact:
- John DiBaise, MD
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-
California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- University Of California San Francisco Medical Center
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Contact:
- Kendall Beck, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Pas encore de recrutement
- MedStar Georgetown University Hospital
-
Contact:
- Sukanya Subramanian
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Recrutement
- Emory University School of Medicine
-
Contact:
- Thomas Ziegler, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Recrutement
- The University of Chicago Medical Center
-
Contact:
- Carol Semrad, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Boston Children's Hospital
-
Contact:
- Mark Puder, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Recrutement
- Henry Ford Hospital
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Contact:
- Syed-Mohammed Jafri, MD
-
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic Rochester Campus
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Contact:
- Manpreet Mundi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- Mount Sinai Medical Center
-
Contact:
- Kishore Iyer, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Recrutement
- Duke University Medical Center
-
Contact:
- Maria Segovia, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Recrutement
- The Cleveland Clinic
-
Contact:
- Don Kirby, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Recrutement
- Vanderbilt University School of Medicine
-
Contact:
- Dawn Adams
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- Recrutement
- University of Washington
-
Contact:
- Lei Yu, MD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Personnes adultes âgées de 18 ans ou plus au moment du consentement éclairé.
- Minimum de 6 mois sur la supplémentation parentérale.
Diagnostic clinique établi d'IFALD basé sur une élévation persistante de
- enzymes hépatiques (ALP, AST, ALT ou GGT ≥ 1,5 × limite supérieure de la normale [LSN]) pendant ≥ 6 mois et/ou
- bilirubine totale > LSN depuis ≥6 mois.
Paramètres de laboratoire compatibles avec une maladie hépatique stable sans cirrhose, tels que définis par :
- ALT et AST < 5 × LSN ;
- Bilirubine totale ≤ 2,0 mg/dL en l'absence de syndrome de Gilbert.
- Albumine sérique ≥3 g/dL ;
- Rapport international normalisé (INR) ≤ 1,3 en l'absence de traitement anticoagulant ;
- Numération plaquettaire ≥120 000/mm3.
Critères d'exclusion clés :
- Preuve clinique, de laboratoire, d'imagerie ou histopathologique d'autres causes de maladie hépatique aiguë ou chronique, y compris une maladie hépatique auto-immune, virale, métabolique ou alcoolique.
- Preuve clinique de cirrhose hépatique compensée ou décompensée telle qu'évaluée par l'histologie hépatique historique, l'échographie et/ou les signes et symptômes de décompensation hépatique (y compris, mais sans s'y limiter, la jaunisse, l'ascite, l'hémorragie variqueuse et/ou l'encéphalopathie hépatique).
- Présence d'une insuffisance hépatique, d'une maladie hépatique en phase terminale et / ou d'un modèle de score de maladie hépatique en phase terminale (MELD)> 12.
- L'élastographie transitoire a lu> 20,0 kPA dans les 3 mois précédant ou pendant la période de sélection.
- Débit de filtration glomérulaire estimé <45 ml/min basé sur l'équation de créatinine CKD-EPI 2021.
- Mauvais état nutritionnel défini par un indice de masse corporelle (IMC) <17 kg/m2.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A-800 mg NST-6179
jusqu'à 12 sujets
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Administration orale une fois par jour (QD) de 800 mg (solution de 32 ml) de NST-6179 pendant 4 semaines
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Expérimental: La partie A correspondait au placebo NST-6179
jusqu'à 6 sujets
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Placebo apparié pour l'administration dans la partie A ou la partie B
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Expérimental: Partie B- 1200mg NST-6179
jusqu'à 12 sujets
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Administration orale une fois par jour (QD) de 1 200 mg de NST-6179 pendant 12 semaines
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Expérimental: La partie B correspondait au placebo NST-6179
jusqu'à 6 sujets
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Placebo apparié pour l'administration dans la partie A ou la partie B
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer la sécurité et la tolérabilité du NST-6179
Délai: Jusqu'à 14 semaines
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Incidence des événements indésirables liés au traitement, chances cliniquement significatives dans les tests de laboratoire, les signes vitaux et les ECG
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Jusqu'à 14 semaines
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Évaluer la pharmacocinétique du NST-6179
Délai: Jour 1 et Jour 14
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aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à la dernière concentration mesurable (ASC0-dernière)
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Jour 1 et Jour 14
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Évaluer les effets pharmacodynamiques du NST-6179 sur la stéatose hépatique
Délai: 12 semaines
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Changement relatif de la ligne de base à la semaine 12 dans les biomarqueurs de la stéatose hépatique, tel que mesuré par la fraction de graisse de densité de protons estimée par imagerie par résonance magnétique (IRM-PDFF) et le paramètre d'atténuation contrôlée (CAP)
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12 semaines
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Évaluer les effets pharmacodynamiques du NST-6179 sur l'inflammation hépatique
Délai: 12 semaines
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Changement absolu et relatif de l'inclusion à la semaine 12 dans l'inflammation hépatique (aspartate transaminase [AST], alanine transaminase [ALT] et protéine C-réactive à haute sensibilité [hsCRP])
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12 semaines
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Évaluer les effets pharmacodynamiques du NST-6179 sur la cholestase hépatique (bilirubine, ALP, GGT)
Délai: 12 semaines
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Changement absolu et relatif entre le départ et la semaine 12 de la cholestase hépatique (bilirubine totale, bilirubine directe, phosphatase alcaline [ALP] et gamma-glutamyl transférase [GGT])
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12 semaines
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Évaluer les effets pharmacodynamiques du NST-6179 sur la fibrose hépatique (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Délai: 12 semaines
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Changement absolu et relatif de la ligne de base à la semaine 12 de la fibrose hépatique, mesuré de manière non invasive par FibroScan VCTE kPa, score de fibrose hépatique améliorée (ELF) (et composants individuels), propeptide de collagène de type III (PRO-C3) et fibrose-4 (FIB-4)
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 janvier 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mars 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2023
Première publication (Réel)
26 juin 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 janvier 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NST-6179-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .