Az NST-6179 vizsgálata bélelégtelenséggel összefüggő májbetegségben (IFALD) szenvedő felnőtt alanyokon.
2025. január 5. frissítette: NorthSea Therapeutics B.V.
2a fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely az NST-6179 biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját értékeli bélelégtelenséggel összefüggő májbetegségben (IFALD) szenvedő felnőtt alanyokon
Ez egy 2a fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az NST-6179 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) értékelésére bélelégtelenséggel összefüggő májbetegségben szenvedő felnőttek esetében. IFALD) kapnak parenterális táplálást (PN).
A tanulmány 2 egymást követő részben zajlik majd.
Legfeljebb 36 IFALD-vel diagnosztizált felnőtt alanyt vonnak be a vizsgálatba, ebből 18 alanyt vesznek be mind a két részbe, és randomizálják (2:1), hogy NST-6179-et (N=12/rész) vagy megfelelő placebót kapjanak. (N=6/rész).
Az A. részben szereplő alanyok naponta egyszer (QD) 800 mg (32 ml oldat) NST-6179 orális adagolást vagy placebót kapnak 4 héten keresztül.
Az NST-6179 dózisa a B. részhez a tervek szerint 1200 mg QD 12 hétig.
A tényleges dózist azonban a biztonsági felülvizsgálati értekezleten határozzák meg.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
36
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Michelle Yokley
- Telefonszám: +31 (0) 35 760 65 05
- E-mail: michelle.yokley@northseatherapeutics.com
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Toborzás
- Mayo Clinic Scottsdale Campus
-
Kapcsolatba lépni:
- John DiBaise, MD
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Toborzás
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Kendall Beck, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Még nincs toborzás
- MedStar Georgetown University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Sukanya Subramanian
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Toborzás
- Emory University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Thomas Ziegler, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Toborzás
- The University of Chicago Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Carol Semrad, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Boston Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Mark Puder, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Toborzás
- Henry Ford Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Syed-Mohammed Jafri, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic Rochester Campus
-
Kapcsolatba lépni:
- Manpreet Mundi, MD
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Toborzás
- Mount Sinai Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Kishore Iyer, MD
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Toborzás
- Duke University Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Maria Segovia, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Toborzás
- The Cleveland Clinic
-
Kapcsolatba lépni:
- Don Kirby, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Toborzás
- Vanderbilt University School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Dawn Adams
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Toborzás
- University of Washington
-
Kapcsolatba lépni:
- Lei Yu, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Felnőtt személyek, akik a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában 18 éves vagy annál idősebbek.
- Legalább 6 hónapos parenterális pótlás.
Az IFALD klinikai diagnózisa a tartós emelkedés alapján
- májenzimek (ALP, AST, ALT vagy GGT ≥1,5-szerese a normál felső határának [ULN]) ≥6 hónapig és/vagy
- összbilirubin > ULN ≥6 hónapig.
A stabil májbetegségnek megfelelő, cirrhosis nélküli laboratóriumi paraméterek a következők szerint:
- ALT és AST <5 × ULN;
- Összes bilirubin ≤2,0 mg/dl Gilbert-szindróma hiányában.
- Szérum albumin ≥3 g/dl;
- Nemzetközi normalizált arány (INR) ≤1,3 antikoaguláns terápia hiányában;
- Thrombocytaszám ≥120 000/mm3.
Főbb kizárási kritériumok:
- Klinikai, laboratóriumi, képalkotó vagy kórszövettani bizonyítékok az akut vagy krónikus májbetegség egyéb okainak, beleértve az autoimmun, vírusos, metabolikus vagy alkoholos májbetegséget.
- A kompenzált vagy dekompenzált májcirrhosis klinikai bizonyítéka a múltbéli májszövettan, ultrahang alapú és/vagy a májdekompenzáció jelei és tünetei alapján (beleértve, de nem kizárólagosan a sárgaságot, asciteszt, variceális vérzést és/vagy hepatikus encephalopathiát).
- Májkárosodás jelenléte, végstádiumú májbetegség és/vagy a végstádiumú májbetegség (MELD) pontszám >12.
- A tranziens elasztográfia >20,0 kPA értéke a szűrési időszakot megelőző 3 hónapon belül vagy alatt.
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség <45 ml/perc a 2021-es CKD-EPI kreatinin egyenlet alapján.
- Rossz tápláltsági állapot 17 kg/m2 alatti testtömeg-indexként (BMI) definiálva.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A-800 mg NST-6179 rész
legfeljebb 12 tantárgy
|
Napi egyszer (QD) 800 mg (32 ml oldat) NST-6179 orális beadása 4 héten keresztül
|
|
Kísérleti: Az A rész megfelelt az NST-6179 placebónak
legfeljebb 6 tantárgy
|
Megfelelő placebo az A vagy B részben történő beadáshoz
|
|
Kísérleti: B rész – 1200mg NST-6179
legfeljebb 12 tantárgy
|
Napi egyszeri (QD) 1200 mg NST-6179 orális beadása 12 héten keresztül
|
|
Kísérleti: A B rész megegyezett az NST-6179 placebóval
legfeljebb 6 tantárgy
|
Megfelelő placebo az A vagy B részben történő beadáshoz
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az NST-6179 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése
Időkeret: Akár 14 hétig
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása, klinikailag jelentős esélyek a laboratóriumi vizsgálatokban, életjelek és EKG-k
|
Akár 14 hétig
|
|
Az NST-6179 farmakokinetikájának értékelése
Időkeret: 1. és 14. nap
|
a koncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-last)
|
1. és 14. nap
|
|
Az NST-6179 májzsugorodásra kifejtett farmakodinámiás hatásainak felmérése
Időkeret: 12 hét
|
A máj steatosis biomarkereinek relatív változása a kiindulási értéktől a 12. hétig, mágneses rezonancia képalkotással becsült protonsűrűség zsírfrakcióval (MRI-PDFF) és szabályozott gyengítési paraméterrel (CAP) mérve
|
12 hét
|
|
Az NST-6179 májgyulladásra kifejtett farmakodinámiás hatásainak felmérése
Időkeret: 12 hét
|
Abszolút és relatív változás a kiindulási értékről a 12. hétre a májgyulladásban (aszpartát transzamináz [AST], alanin transzamináz [ALT] és nagy érzékenységű C-reaktív fehérje [hsCRP])
|
12 hét
|
|
Az NST-6179 farmakodinámiás hatásának felmérése a máj kolesztázisában (bilirubin, ALP, GGT)
Időkeret: 12 hét
|
Abszolút és relatív változás a kiindulási értéktől a 12. hétig a máj cholestasisban (teljes bilirubin, direkt bilirubin, alkalikus foszfatáz [ALP] és gamma-glutamil-transzferáz [GGT])
|
12 hét
|
|
Az NST-6179 májfibrózisra kifejtett farmakodinámiás hatásainak felmérése (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Időkeret: 12 hét
|
A májfibrózis abszolút és relatív változása a kiindulási értéktől a 12. hétig, a FibroScan VCTE kPa-val nem invazív módon mérve, a fokozott májfibrózis (ELF) pontszám (és az egyes összetevők), a III-as típusú kollagén propeptide (PRO-C3) és a fibrosis-4 (FIB-4)
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. január 15.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. június 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 23.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. január 5.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NST-6179-02
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .