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Uno studio su NST-6179 in soggetti adulti con malattia epatica associata a insufficienza intestinale (IFALD).

5 gennaio 2025 aggiornato da: NorthSea Therapeutics B.V.

Uno studio di fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NST-6179 in soggetti adulti con malattia epatica associata a insufficienza intestinale (IFALD)

Questo è uno studio di fase 2a, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di NST-6179 in soggetti adulti con malattia epatica associata a insufficienza intestinale ( IFALD) in nutrizione parenterale (PN). Lo studio sarà condotto in 2 parti sequenziali. Saranno arruolati nello studio fino a 36 soggetti adulti con diagnosi di IFALD, di cui 18 soggetti saranno arruolati in ciascuna delle 2 parti e randomizzati (2:1) a ricevere NST-6179 (N=12/parte) o placebo abbinato (N=6/parte). I soggetti nella Parte A riceveranno una somministrazione orale una volta al giorno (QD) di 800 mg (32 ml di soluzione) NST-6179 o placebo per 4 settimane. La dose di NST-6179 per la Parte B è prevista per 1200 mg QD per 12 settimane. La dose effettiva, tuttavia, sarà determinata durante la riunione di revisione della sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Scottsdale Campus
        • Contatto:
          • John DiBaise, MD
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco Medical Center
        • Contatto:
          • Kendall Beck, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Non ancora reclutamento
        • MedStar Georgetown University Hospital
        • Contatto:
          • Sukanya Subramanian
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
          • Thomas Ziegler, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • The University of Chicago Medical Center
        • Contatto:
          • Carol Semrad, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
          • Mark Puder, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Hospital
        • Contatto:
          • Syed-Mohammed Jafri, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Rochester Campus
        • Contatto:
          • Manpreet Mundi, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Mount Sinai Medical Center
        • Contatto:
          • Kishore Iyer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
          • Maria Segovia, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • The Cleveland Clinic
        • Contatto:
          • Don Kirby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University School of Medicine
        • Contatto:
          • Dawn Adams
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:
          • Lei Yu, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Persone adulte di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato.
  • Minimo 6 mesi di supplementazione parenterale.

  • Diagnosi clinica stabilita di IFALD sulla base di un aumento persistente di

    1. enzimi epatici (ALP, AST, ALT o GGT ≥1,5 × limite superiore della norma [ULN]) per ≥6 mesi e/o
    2. bilirubina totale > ULN per ≥6 mesi.

  • Parametri di laboratorio compatibili con malattia epatica stabile senza cirrosi come definiti da:

    1. ALT e AST <5 × ULN;
    2. Bilirubina totale ≤2,0 mg/dL in assenza della sindrome di Gilbert.
    3. Albumina sierica ≥3 g/dL;
    4. Rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤1,3 in assenza di terapia anticoagulante;
    5. Conta piastrinica ≥120.000/mm3.

Criteri chiave di esclusione:

  • Evidenza clinica, di laboratorio, di imaging o istopatologica di altre cause di malattia epatica acuta o cronica, inclusa malattia epatica autoimmune, virale, metabolica o alcolica.
  • Evidenza clinica di cirrosi epatica compensata o scompensata valutata mediante istologia epatica storica, ecografia e/o segni e sintomi di scompenso epatico (inclusi, ma non limitati a, ittero, ascite, emorragia da varici e/o encefalopatia epatica).
  • Presenza di compromissione epatica, malattia epatica allo stadio terminale e/o un modello per il punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (MELD) >12.
  • L'elastografia transitoria ha letto >20,0 kPA entro 3 mesi prima o durante il periodo di screening.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <45 ml/min sulla base dell'equazione della creatinina 2021 CKD-EPI.
  • Cattivo stato nutrizionale definito come indice di massa corporea (BMI) <17 kg/m2.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A-800 mg NST-6179
fino a 12 soggetti
Droga: NST-6179 Parte A
Somministrazione orale una volta al giorno (QD) di 800 mg (32 ml di soluzione) di NST-6179 per 4 settimane
Sperimentale: La parte A corrispondeva al placebo NST-6179
fino a 6 soggetti
Altro: Placebo abbinato
Placebo abbinato per la somministrazione nella Parte A o nella Parte B
Sperimentale: Parte B- 1200mg NST-6179
fino a 12 soggetti
Droga: NST-6179 Parte B
Somministrazione orale una volta al giorno (QD) di 1200 mg di NST-6179 per 12 settimane
Sperimentale: La parte B corrispondeva al placebo NST-6179
fino a 6 soggetti
Altro: Placebo abbinato
Placebo abbinato per la somministrazione nella Parte A o nella Parte B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di NST-6179
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, possibilità clinicamente significative nei test di laboratorio, segni vitali ed ECG
Fino a 14 settimane
Per valutare la farmacocinetica di NST-6179
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 14
area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-ultima)
Giorno 1 e Giorno 14
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sulla steatosi epatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione relativa dal basale alla settimana 12 nei biomarcatori per la steatosi epatica misurata dalla frazione di grasso della densità protonica stimata mediante risonanza magnetica (MRI-PDFF) e parametro di attenuazione controllata (CAP)
12 settimane
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sull'infiammazione epatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e relativa dal basale alla settimana 12 dell'infiammazione epatica (aspartato transaminasi [AST], alanina transaminasi [ALT] e proteina C-reattiva ad alta sensibilità [hsCRP])
12 settimane
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sulla colestasi epatica (bilirubina, ALP, GGT)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e relativa dal basale alla settimana 12 nella colestasi epatica (bilirubina totale, bilirubina diretta, fosfatasi alcalina [ALP] e gamma-glutamil transferasi [GGT])
12 settimane
Per valutare gli effetti farmacodinamici di NST-6179 sulla fibrosi epatica (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione assoluta e relativa dal basale alla settimana 12 nella fibrosi epatica misurata in modo non invasivo mediante FibroScan VCTE kPa, punteggio di fibrosi epatica potenziata (ELF) (e singoli componenti), propeptide del collagene di tipo III (PRO-C3) e fibrosi-4 (FIB-4)
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NorthSea Therapeutics B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NST-6179-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su NST-6179 Parte A

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