Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NST-6179 u dospělých pacientů s jaterním onemocněním spojeným se střevním selháním (IFALD).

5. ledna 2025 aktualizováno: NorthSea Therapeutics B.V.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku NST-6179 u dospělých pacientů s jaterním onemocněním spojeným se střevním selháním (IFALD)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) NST-6179 u dospělých pacientů s onemocněním jater souvisejícím se střevním selháním ( IFALD) užívající parenterální výživu (PN). Studie bude provedena ve 2 navazujících částech. Do studie bude zařazeno až 36 dospělých subjektů s diagnózou IFALD, z nichž 18 subjektů bude zařazeno do každé ze 2 částí a randomizováno (2:1), aby dostávali NST-6179 (N=12/část) nebo odpovídající placebo. (N=6/díl). Subjektům v části A bude jednou denně (QD) perorálně podáváno 800 mg (32 ml roztoku) NST-6179 nebo placeba po dobu 4 týdnů. Dávka NST-6179 pro část B je plánována na 1200 mg QD po dobu 12 týdnů. Skutečná dávka však bude určena během bezpečnostní schůzky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Nábor
        • Mayo Clinic Scottsdale Campus
        • Kontakt:
          • John DiBaise, MD
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco Medical Center
        • Kontakt:
          • Kendall Beck, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Zatím nenabíráme
        • MedStar Georgetown University Hospital
        • Kontakt:
          • Sukanya Subramanian
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Thomas Ziegler, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • The University of Chicago Medical Center
        • Kontakt:
          • Carol Semrad, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mark Puder, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Hospital
        • Kontakt:
          • Syed-Mohammed Jafri, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester Campus
        • Kontakt:
          • Manpreet Mundi, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mount Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Kishore Iyer, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
          • Maria Segovia, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • The Cleveland Clinic
        • Kontakt:
          • Don Kirby, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Dawn Adams
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington
        • Kontakt:
          • Lei Yu, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dospělé osoby ve věku 18 let nebo starší v době informovaného souhlasu.
  • Minimálně 6 měsíců na parenterální suplementaci.

  • Stanovená klinická diagnóza IFALD na základě přetrvávající elevace

    1. jaterní enzymy (ALP, AST, ALT nebo GGT ≥ 1,5 × horní hranice normy [ULN]) po dobu ≥ 6 měsíců a/nebo
    2. celkový bilirubin > ULN po dobu ≥ 6 měsíců.

  • Laboratorní parametry odpovídající stabilnímu onemocnění jater bez cirhózy, jak je definováno:

    1. ALT a AST <5 × ULN;
    2. Celkový bilirubin ≤ 2,0 mg/dl v nepřítomnosti Gilbertova syndromu.
    3. sérový albumin >3 g/dl;
    4. Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≤1,3 při absenci antikoagulační léčby;
    5. Počet krevních destiček ≥120 000/mm3.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinické, laboratorní, zobrazovací nebo histopatologické důkazy jiných příčin akutního nebo chronického onemocnění jater, včetně autoimunitního, virového, metabolického nebo alkoholického onemocnění jater.
  • Klinický důkaz kompenzované nebo dekompenzované jaterní cirhózy hodnocený histologií jater v minulosti, ultrazvukem a/nebo známkami a symptomy jaterní dekompenzace (včetně, ale bez omezení na ně, žloutenky, ascitu, krvácení z varixů a/nebo jaterní encefalopatie).
  • Přítomnost poškození jater, konečné stádium onemocnění jater a/nebo model skóre konečného stádia onemocnění jater (MELD) >12.
  • Přechodná elastografie naměřila >20,0 kPA během 3 měsíců před nebo během období screeningu.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <45 ml/min na základě rovnice kreatininu 2021 CKD-EPI.
  • Špatný nutriční stav definovaný jako index tělesné hmotnosti (BMI) <17 kg/m2.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A-800 mg NST-6179
až 12 předmětů
Lék: NST-6179 část A
Jednou denně (QD) perorální podávání 800 mg (32 ml roztoku) NST-6179 po dobu 4 týdnů
Experimentální: Část A odpovídala placebu NST-6179
až 6 předmětů
Jiný: Shodné placebo
Odpovídající placebo pro podávání v části A nebo části B
Experimentální: Část B- 1200 mg NST-6179
až 12 předmětů
Lék: NST-6179 část B
Jednou denně (QD) perorální podávání 1200 mg NST-6179 po dobu 12 týdnů
Experimentální: Část B odpovídala placebu NST-6179
až 6 předmětů
Jiný: Shodné placebo
Odpovídající placebo pro podávání v části A nebo části B

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti NST-6179
Časové okno: Až 14 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, klinicky významné šance v laboratorních testech, vitální funkce a EKG
Až 14 týdnů
Pro hodnocení farmakokinetiky NST-6179
Časové okno: Den 1 a den 14
plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-poslední)
Den 1 a den 14
K posouzení farmakodynamických účinků NST-6179 na jaterní steatózu
Časové okno: 12 týdnů
Relativní změna od výchozího stavu do týdne 12 v biomarkerech jaterní steatózy měřená pomocí magnetické rezonance odhadované tukové frakce protonové hustoty (MRI-PDFF) a parametru řízeného útlumu (CAP)
12 týdnů
K posouzení farmakodynamických účinků NST-6179 na zánět jater
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a relativní změna od výchozí hodnoty do týdne 12 u zánětu jater (aspartáttransamináza [AST], alanintransamináza [ALT] a vysoce citlivý C-reaktivní protein [hsCRP])
12 týdnů
K posouzení farmakodynamických účinků NST-6179 na jaterní cholestázu (bilirubin, ALP, GGT)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a relativní změna od výchozího stavu do týdne 12 u jaterní cholestázy (celkový bilirubin, přímý bilirubin, alkalická fosfatáza [ALP] a gama-glutamyltransferáza [GGT])
12 týdnů
K posouzení farmakodynamických účinků NST-6179 na jaterní fibrózu (ELF, Pro-C3, FIB-4)
Časové okno: 12 týdnů
Absolutní a relativní změna od výchozího stavu do týdne 12 u jaterní fibrózy měřená neinvazivně pomocí FibroScan VCTE kPa, skóre zvýšené jaterní fibrózy (ELF) (a jednotlivých složek), propeptid kolagenu typu III (PRO-C3) a fibróza-4 (FIB-4)
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NorthSea Therapeutics B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NST-6179-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NST-6179 část A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit