惰性系统性肥大细胞增多症患者队列的 DALY 评估 (DALY-MAST)
2023年7月10日 更新者：University Hospital, Toulouse
惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 患者队列的伤残调整生命年 (DALY) 评估
肥大细胞增多症是一组以异常肥大细胞在不同器官中积累和/或克隆增殖为特征的病理学。
肥大细胞增多症对健康、生活质量、心理情感领域和职业生活的影响构成了这种疾病的负担。
DALY是残疾调整预期寿命，它考虑了预期寿命和因疾病、残疾或过早死亡而“损失”的年数。
由于该疾病的重大影响，本研究评估了惰性肥大细胞增多症患者的 DALY
研究概览
地位
招聘中
详细说明
肥大细胞增多症是一组以异常肥大细胞在不同器官中积累和/或克隆增殖为特征的病理学。 肥大细胞增多症是一种罕见疾病，估计患病率在 1/20,000 至 1/40,000 之间。 肥大细胞增多症对健康、生活质量、心理情感领域和职业生活的影响构成了这种疾病的负担。 这可能很重要，但迄今为止研究很少。 DALY 是残疾调整预期寿命。 它的计算方法是从预期寿命中减去因疾病、残疾或早逝而“损失”的年数。
对疾病的无知和诊断错误会给患者带来巨大的痛苦。 根据我们的临床经验，该疾病对患者的个人、社会和职业生活的影响是重大的。 因此，更好地明确这种病理学对生活质量的影响和成本似乎很重要。 本研究的主要目的是评估图卢兹大学医院 CEREMAST 参考中心的惰性肥大细胞增多症患者的 DALY。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
160
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Cristina BULAI LIVIDEANU, MD
- 电话号码：0567778138
- 邮箱：livideanu.c@chu-toulouse.fr
学习地点
-
-
Haute-Garonne
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Toulouse、Haute-Garonne、法国、31059
- 招聘中
- Centre de Référence des Mastocytoses, Service de Dermatologie, Hôpital Larrey, CHU Toulouse
-
接触：
- Cristina BULAI LIVIDEANU, PH
- 电话号码：0567778138
- 邮箱：livideanu.c@chu-toulouse.fr
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
所有包含在 CEREMAST 登记册中并同意参与的 MSI 患者
描述
纳入标准：
- 已表示不反对参与本研究
- 被诊断患有惰性肥大细胞增多症，并在图卢兹的 CEREMAST 参考中心接受护理
排除标准：
- 患有除 MSI 之外的肥大细胞增多症的患者
- 受法律保护、监护或监护的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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惰性系统性肥大细胞增多症 (IMS) 患者
IMS 患者，已纳入 CEREMAST 注册并同意参与
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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伤残调整生命年
大体时间：第一天
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DALY（残疾调整生命年）：其计算包括从预期寿命中减去因疾病、残疾或过早死亡而“损失”的年数。
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第一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基于 MC QOL 量表的生活质量
大体时间：第一天
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纳入患者的生活质量将通过肥大细胞增多症生活质量问卷（MC-QoL）进行描述，其分数从0到100，其中分数越高表明与健康相关的生活质量损害越高
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第一天
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症状出现的频率
大体时间：第一天
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还将描述肥大细胞激活的各种症状的频率。
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Cristina BULAI LIVIDEANU, MD、CHU Toulouse
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Valent P, Horny HP, Escribano L, Longley BJ, Li CY, Schwartz LB, Marone G, Nunez R, Akin C, Sotlar K, Sperr WR, Wolff K, Brunning RD, Parwaresch RM, Austen KF, Lennert K, Metcalfe DD, Vardiman JW, Bennett JM. Diagnostic criteria and classification of mastocytosis: a consensus proposal. Leuk Res. 2001 Jul;25(7):603-25. doi: 10.1016/s0145-2126(01)00038-8.
- Siebenhaar F, Fortsch A, Krause K, Weller K, Metz M, Magerl M, Martus P, Church MK, Maurer M. Rupatadine improves quality of life in mastocytosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Allergy. 2013 Jul;68(7):949-52. doi: 10.1111/all.12159. Epub 2013 Jun 4.
- Siebenhaar F, von Tschirnhaus E, Hartmann K, Rabenhorst A, Staubach P, Peveling-Oberhag A, Wagner N, Martus P, Carter MC, Metcalfe DD, Church MK, Maurer M, Weller K. Development and validation of the mastocytosis quality of life questionnaire: MC-QoL. Allergy. 2016 Jun;71(6):869-77. doi: 10.1111/all.12842. Epub 2016 Feb 15.
- van Anrooij B, Kluin-Nelemans JC, Safy M, Flokstra-de Blok BM, Oude Elberink JN. Patient-reported disease-specific quality-of-life and symptom severity in systemic mastocytosis. Allergy. 2016 Nov;71(11):1585-1593. doi: 10.1111/all.12920. Epub 2016 Jun 23.
- Jennings SV, Slee VM, Zack RM, Verstovsek S, George TI, Shi H, Lee P, Castells MC. Patient Perceptions in Mast Cell Disorders. Immunol Allergy Clin North Am. 2018 Aug;38(3):505-525. doi: 10.1016/j.iac.2018.04.006.
- Jennings S, Russell N, Jennings B, Slee V, Sterling L, Castells M, Valent P, Akin C. The Mastocytosis Society survey on mast cell disorders: patient experiences and perceptions. J Allergy Clin Immunol Pract. 2014 Jan-Feb;2(1):70-6. doi: 10.1016/j.jaip.2013.09.004. Epub 2013 Dec 3.
- Nowak A, Gibbs BF, Amon U. Pre-inpatient evaluation on quality and impact of care in systemic mastocytosis and the influence of hospital stay periods from the perspective of patients: a pilot study. J Dtsch Dermatol Ges. 2011 Jul;9(7):525-32. doi: 10.1111/j.1610-0387.2011.07638.x. Epub 2011 Mar 24. English, German.
- Sanchez-Munoz L, Morgado JM, Alvarez-Twose I, Matito A, Garcia-Montero AC, Teodosio C, Jara-Acevedo M, Mayado A, Mollejo M, Caldas C, Gonzalez de Olano D, Escribano L, Orfao A. Diagnosis and classification of mastocytosis in non-specialized versus reference centres: a Spanish Network on Mastocytosis (REMA) study on 122 patients. Br J Haematol. 2016 Jan;172(1):56-63. doi: 10.1111/bjh.13789. Epub 2015 Oct 12.
- Jackson CW, Pratt CM, Rupprecht CP, Pattanaik D, Krishnaswamy G. Mastocytosis and Mast Cell Activation Disorders: Clearing the Air. Int J Mol Sci. 2021 Oct 19;22(20):11270. doi: 10.3390/ijms222011270.
- Afrin LB. Mast cell activation disease and the modern epidemic of chronic inflammatory disease. Transl Res. 2016 Aug;174:33-59. doi: 10.1016/j.trsl.2016.01.003. Epub 2016 Jan 18.
- Hermouet S, Bigot-Corbel E, Gardie B. Pathogenesis of Myeloproliferative Neoplasms: Role and Mechanisms of Chronic Inflammation. Mediators Inflamm. 2015;2015:145293. doi: 10.1155/2015/145293. Epub 2015 Oct 11.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年5月1日
初级完成 (估计的)
2024年5月1日
研究完成 (估计的)
2024年5月1日
研究注册日期
首次提交
2023年6月19日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月19日
首次发布 (实际的)
2023年6月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月10日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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