Avaliação do DALY em uma coorte de pacientes com mastocitose sistêmica indolente (DALY-MAST)
10 de julho de 2023 atualizado por: University Hospital, Toulouse
Avaliação do ano de vida ajustado por incapacidade (DALY) em uma coorte de pacientes com mastocitose sistêmica indolente (ISM)
A mastocitose é um grupo de patologias caracterizadas pelo acúmulo e/ou proliferação clonal de mastócitos anormais em diversos órgãos.
O impacto da mastocitose na saúde, na qualidade de vida, na esfera psicoafetiva e na vida profissional constitui o fardo dessa doença.
O DALY é a expectativa de vida ajustada por incapacidade, que leva em consideração a expectativa de vida e o número de anos “perdidos” por doença, invalidez ou morte precoce.
Devido ao grande impacto da doença este estudo avalia o DALY em pacientes com mastocitose indolente
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
A mastocitose é um grupo de patologias caracterizadas pelo acúmulo e/ou proliferação clonal de mastócitos anormais em diversos órgãos. A mastocitose é uma doença rara com prevalência estimada entre 1/20.000 e 1/40.000. O impacto da mastocitose na saúde, na qualidade de vida, na esfera psicoafetiva e na vida profissional constitui o fardo dessa doença. Isso provavelmente é importante, mas muito pouco estudado até agora. O DALY é a expectativa de vida ajustada por incapacidade. É calculado subtraindo da esperança de vida o número de anos "perdidos" devido a doença, invalidez ou morte prematura.
O desconhecimento da doença e o erro diagnóstico causam sofrimento significativo aos pacientes. Em nossa experiência clínica, o impacto da doença na vida pessoal, social e profissional de nossos pacientes é grande. Assim, parece importante especificar melhor o impacto na qualidade de vida e os custos desta patologia. O principal objetivo deste estudo é avaliar o DALY em pacientes com mastocitose indolente do centro de referência CEREMAST do Toulouse University Hospital.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
160
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD
- Número de telefone: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Locais de estudo
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-
Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, França, 31059
- Recrutamento
- Centre de Référence des Mastocytoses, Service de Dermatologie, Hôpital Larrey, CHU Toulouse
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Contato:
- Cristina BULAI LIVIDEANU, PH
- Número de telefone: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes com MSI, incluídos no registro do CEREMAST e que deram seu consentimento para participar
Descrição
Critério de inclusão:
- Tendo expressado sua não oposição em participar deste estudo
- Diagnosticado com mastocitose indolente e atendido no centro de referência CEREMAST em Toulouse
Critério de exclusão:
- Paciente com uma forma de mastocitose diferente de MSI
- Paciente sob proteção legal, tutela ou curatela
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Pacientes com mastocitose sistêmica indolente (IMS)
Pacientes com SMI, incluídos no registro CEREMAST e que deram seu consentimento para participar
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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DALY
Prazo: Dia 1
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DALY (Disability Adjusted Life Year): Seu cálculo consiste em subtrair da expectativa de vida o número de anos “perdidos” por doença, invalidez ou morte precoce.
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Dia 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Qualidade de vida com base na escala MC QOL
Prazo: Dia 1
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A qualidade de vida dos pacientes incluídos será descrita com o The Mastocytosis Quality of Life Questionnaire (MC-QoL) que tem pontuações de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maior comprometimento da qualidade de vida relacionada à saúde
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Dia 1
|
|
Frequência dos sintomas
Prazo: Dia 1
|
A frequência de vários sintomas de ativação de mastócitos também será descrita.
|
Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD, CHU Toulouse
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Valent P, Horny HP, Escribano L, Longley BJ, Li CY, Schwartz LB, Marone G, Nunez R, Akin C, Sotlar K, Sperr WR, Wolff K, Brunning RD, Parwaresch RM, Austen KF, Lennert K, Metcalfe DD, Vardiman JW, Bennett JM. Diagnostic criteria and classification of mastocytosis: a consensus proposal. Leuk Res. 2001 Jul;25(7):603-25. doi: 10.1016/s0145-2126(01)00038-8.
- Siebenhaar F, Fortsch A, Krause K, Weller K, Metz M, Magerl M, Martus P, Church MK, Maurer M. Rupatadine improves quality of life in mastocytosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Allergy. 2013 Jul;68(7):949-52. doi: 10.1111/all.12159. Epub 2013 Jun 4.
- Siebenhaar F, von Tschirnhaus E, Hartmann K, Rabenhorst A, Staubach P, Peveling-Oberhag A, Wagner N, Martus P, Carter MC, Metcalfe DD, Church MK, Maurer M, Weller K. Development and validation of the mastocytosis quality of life questionnaire: MC-QoL. Allergy. 2016 Jun;71(6):869-77. doi: 10.1111/all.12842. Epub 2016 Feb 15.
- van Anrooij B, Kluin-Nelemans JC, Safy M, Flokstra-de Blok BM, Oude Elberink JN. Patient-reported disease-specific quality-of-life and symptom severity in systemic mastocytosis. Allergy. 2016 Nov;71(11):1585-1593. doi: 10.1111/all.12920. Epub 2016 Jun 23.
- Jennings SV, Slee VM, Zack RM, Verstovsek S, George TI, Shi H, Lee P, Castells MC. Patient Perceptions in Mast Cell Disorders. Immunol Allergy Clin North Am. 2018 Aug;38(3):505-525. doi: 10.1016/j.iac.2018.04.006.
- Jennings S, Russell N, Jennings B, Slee V, Sterling L, Castells M, Valent P, Akin C. The Mastocytosis Society survey on mast cell disorders: patient experiences and perceptions. J Allergy Clin Immunol Pract. 2014 Jan-Feb;2(1):70-6. doi: 10.1016/j.jaip.2013.09.004. Epub 2013 Dec 3.
- Nowak A, Gibbs BF, Amon U. Pre-inpatient evaluation on quality and impact of care in systemic mastocytosis and the influence of hospital stay periods from the perspective of patients: a pilot study. J Dtsch Dermatol Ges. 2011 Jul;9(7):525-32. doi: 10.1111/j.1610-0387.2011.07638.x. Epub 2011 Mar 24. English, German.
- Sanchez-Munoz L, Morgado JM, Alvarez-Twose I, Matito A, Garcia-Montero AC, Teodosio C, Jara-Acevedo M, Mayado A, Mollejo M, Caldas C, Gonzalez de Olano D, Escribano L, Orfao A. Diagnosis and classification of mastocytosis in non-specialized versus reference centres: a Spanish Network on Mastocytosis (REMA) study on 122 patients. Br J Haematol. 2016 Jan;172(1):56-63. doi: 10.1111/bjh.13789. Epub 2015 Oct 12.
- Jackson CW, Pratt CM, Rupprecht CP, Pattanaik D, Krishnaswamy G. Mastocytosis and Mast Cell Activation Disorders: Clearing the Air. Int J Mol Sci. 2021 Oct 19;22(20):11270. doi: 10.3390/ijms222011270.
- Afrin LB. Mast cell activation disease and the modern epidemic of chronic inflammatory disease. Transl Res. 2016 Aug;174:33-59. doi: 10.1016/j.trsl.2016.01.003. Epub 2016 Jan 18.
- Hermouet S, Bigot-Corbel E, Gardie B. Pathogenesis of Myeloproliferative Neoplasms: Role and Mechanisms of Chronic Inflammation. Mediators Inflamm. 2015;2015:145293. doi: 10.1155/2015/145293. Epub 2015 Oct 11.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RC31/23/0011
- 2023-A00178-37 (Outro identificador: N°ID-RCB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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