Évaluation du DALY sur une cohorte de patients atteints de mastocytose systémique indolente (DALY-MAST)
10 juillet 2023 mis à jour par: University Hospital, Toulouse
Évaluation de l'année de vie ajustée sur l'incapacité (DALY) sur une cohorte de patients atteints de mastocytose systémique indolente (ISM)
La mastocytose est un groupe de pathologies caractérisées par l'accumulation et/ou la prolifération clonale de mastocytes anormaux dans divers organes.
L'impact de la mastocytose sur la santé, la qualité de vie, la sphère psychoaffective et sur la vie professionnelle constitue le fardeau de cette maladie.
Le DALY est l'espérance de vie ajustée sur l'incapacité, qui tient compte de l'espérance de vie et du nombre d'années "perdues" pour cause de maladie, d'invalidité ou de décès prématuré.
En raison de l'impact majeur de la maladie, cette étude évalue le DALY chez les patients atteints de mastocytose indolente
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
La mastocytose est un groupe de pathologies caractérisées par l'accumulation et/ou la prolifération clonale de mastocytes anormaux dans divers organes. La mastocytose est une maladie rare dont la prévalence est estimée entre 1/20 000 et 1/40 000. L'impact de la mastocytose sur la santé, la qualité de vie, la sphère psychoaffective et sur la vie professionnelle constitue le fardeau de cette maladie. Ceci est probablement important mais très peu étudié jusqu'à présent. Le DALY est l'espérance de vie ajustée sur l'incapacité. Elle est calculée en soustrayant de l'espérance de vie le nombre d'années « perdues » pour cause de maladie, d'invalidité ou de décès prématuré.
L'ignorance de la maladie et l'erreur de diagnostic provoquent une détresse importante chez les patients. Dans notre expérience clinique, l'impact de la maladie sur la vie personnelle, sociale et professionnelle de nos patients est majeur. Il semble donc important de mieux préciser l'impact sur la qualité de vie et les coûts de cette pathologie. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer les DALY chez des patients mastocytoses indolents du centre de référence CEREMAST du CHU de Toulouse.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
160
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD
- Numéro de téléphone: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Lieux d'étude
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, France, 31059
- Recrutement
- Centre de Référence des Mastocytoses, Service de Dermatologie, Hôpital Larrey, CHU Toulouse
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Contact:
- Cristina BULAI LIVIDEANU, PH
- Numéro de téléphone: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients atteints de MSI, inscrits au registre CEREMAST et ayant donné leur accord pour participer
La description
Critère d'intégration:
- Ayant exprimé leur non opposition à participer à cette étude
- Diagnostiquée d'une mastocytose indolente et prise en charge au centre de référence CEREMAST à Toulouse
Critère d'exclusion:
- Patient avec une forme de mastocytose autre que MSI
- Patient sous protection légale, tutelle ou curatelle
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients atteints de mastocytose systémique indolente (IMS)
Patients atteints de SMI, inclus dans le registre CEREMAST et ayant donné leur consentement pour participer
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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DALY
Délai: Jour 1
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DALY (Disability Adjusted Life Year) : Son calcul consiste à soustraire de l'espérance de vie le nombre d'années "perdues" pour cause de maladie, d'invalidité ou de décès prématuré.
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Jour 1
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Qualité de vie basée sur l'échelle MC QOL
Délai: Jour 1
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La qualité de vie des patients inclus sera décrite avec le questionnaire sur la qualité de vie de la mastocytose (MC-QoL) qui a des scores de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent une altération plus élevée de la qualité de vie liée à la santé
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Jour 1
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Fréquence des symptômes
Délai: Jour 1
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La fréquence de divers symptômes d'activation des mastocytes sera également décrite.
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Jour 1
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD, Chu Toulouse
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Valent P, Horny HP, Escribano L, Longley BJ, Li CY, Schwartz LB, Marone G, Nunez R, Akin C, Sotlar K, Sperr WR, Wolff K, Brunning RD, Parwaresch RM, Austen KF, Lennert K, Metcalfe DD, Vardiman JW, Bennett JM. Diagnostic criteria and classification of mastocytosis: a consensus proposal. Leuk Res. 2001 Jul;25(7):603-25. doi: 10.1016/s0145-2126(01)00038-8.
- Siebenhaar F, Fortsch A, Krause K, Weller K, Metz M, Magerl M, Martus P, Church MK, Maurer M. Rupatadine improves quality of life in mastocytosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Allergy. 2013 Jul;68(7):949-52. doi: 10.1111/all.12159. Epub 2013 Jun 4.
- Siebenhaar F, von Tschirnhaus E, Hartmann K, Rabenhorst A, Staubach P, Peveling-Oberhag A, Wagner N, Martus P, Carter MC, Metcalfe DD, Church MK, Maurer M, Weller K. Development and validation of the mastocytosis quality of life questionnaire: MC-QoL. Allergy. 2016 Jun;71(6):869-77. doi: 10.1111/all.12842. Epub 2016 Feb 15.
- van Anrooij B, Kluin-Nelemans JC, Safy M, Flokstra-de Blok BM, Oude Elberink JN. Patient-reported disease-specific quality-of-life and symptom severity in systemic mastocytosis. Allergy. 2016 Nov;71(11):1585-1593. doi: 10.1111/all.12920. Epub 2016 Jun 23.
- Jennings SV, Slee VM, Zack RM, Verstovsek S, George TI, Shi H, Lee P, Castells MC. Patient Perceptions in Mast Cell Disorders. Immunol Allergy Clin North Am. 2018 Aug;38(3):505-525. doi: 10.1016/j.iac.2018.04.006.
- Jennings S, Russell N, Jennings B, Slee V, Sterling L, Castells M, Valent P, Akin C. The Mastocytosis Society survey on mast cell disorders: patient experiences and perceptions. J Allergy Clin Immunol Pract. 2014 Jan-Feb;2(1):70-6. doi: 10.1016/j.jaip.2013.09.004. Epub 2013 Dec 3.
- Nowak A, Gibbs BF, Amon U. Pre-inpatient evaluation on quality and impact of care in systemic mastocytosis and the influence of hospital stay periods from the perspective of patients: a pilot study. J Dtsch Dermatol Ges. 2011 Jul;9(7):525-32. doi: 10.1111/j.1610-0387.2011.07638.x. Epub 2011 Mar 24. English, German.
- Sanchez-Munoz L, Morgado JM, Alvarez-Twose I, Matito A, Garcia-Montero AC, Teodosio C, Jara-Acevedo M, Mayado A, Mollejo M, Caldas C, Gonzalez de Olano D, Escribano L, Orfao A. Diagnosis and classification of mastocytosis in non-specialized versus reference centres: a Spanish Network on Mastocytosis (REMA) study on 122 patients. Br J Haematol. 2016 Jan;172(1):56-63. doi: 10.1111/bjh.13789. Epub 2015 Oct 12.
- Jackson CW, Pratt CM, Rupprecht CP, Pattanaik D, Krishnaswamy G. Mastocytosis and Mast Cell Activation Disorders: Clearing the Air. Int J Mol Sci. 2021 Oct 19;22(20):11270. doi: 10.3390/ijms222011270.
- Afrin LB. Mast cell activation disease and the modern epidemic of chronic inflammatory disease. Transl Res. 2016 Aug;174:33-59. doi: 10.1016/j.trsl.2016.01.003. Epub 2016 Jan 18.
- Hermouet S, Bigot-Corbel E, Gardie B. Pathogenesis of Myeloproliferative Neoplasms: Role and Mechanisms of Chronic Inflammation. Mediators Inflamm. 2015;2015:145293. doi: 10.1155/2015/145293. Epub 2015 Oct 11.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mai 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 juin 2023
Première publication (Réel)
28 juin 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RC31/23/0011
- 2023-A00178-37 (Autre identifiant: N°ID-RCB)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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