Evaluatie van de DALY op een cohort van patiënten met indolente systemische mastocytose (DALY-MAST)
10 juli 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse
Evaluatie van het voor invaliditeit gecorrigeerde levensjaar (DALY) op een cohort van patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM)
Mastocytose is een groep pathologieën die wordt gekenmerkt door de accumulatie en/of klonale proliferatie van abnormale mestcellen in verschillende organen.
De impact van mastocytose op de gezondheid, kwaliteit van leven, de psychoaffectieve sfeer en op het beroepsleven vormt de last van deze ziekte.
De DALY is de voor invaliditeit gecorrigeerde levensverwachting, die rekening houdt met de levensverwachting en het aantal jaren "verloren" door ziekte, handicap of vroegtijdig overlijden.
Vanwege de grote impact van de ziekte evalueert deze studie de DALY bij patiënten met indolente mastocytose
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Mastocytose is een groep pathologieën die wordt gekenmerkt door de accumulatie en/of klonale proliferatie van abnormale mestcellen in verschillende organen. Mastocytose is een zeldzame ziekte met een geschatte prevalentie tussen 1/20.000 en 1/40.000. De impact van mastocytose op de gezondheid, kwaliteit van leven, de psychoaffectieve sfeer en op het beroepsleven vormt de last van deze ziekte. Dit is waarschijnlijk belangrijk, maar tot nu toe weinig bestudeerd. De DALY is de voor invaliditeit gecorrigeerde levensverwachting. Het wordt berekend door van de levensverwachting het aantal "verloren" jaren af te trekken als gevolg van ziekte, handicap of vroegtijdig overlijden.
Onwetendheid over de ziekte en diagnostische fouten veroorzaken veel leed bij patiënten. In onze klinische ervaring is de impact van de ziekte op het persoonlijke, sociale en professionele leven van onze patiënten groot. Het lijkt daarom belangrijk om de impact op de kwaliteit van leven en de kosten van deze pathologie beter te specificeren. Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de DALY bij indolente mastocytosepatiënten van het CEREMAST-referentiecentrum van het Universitair Ziekenhuis van Toulouse.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
160
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD
- Telefoonnummer: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Studie Locaties
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrijk, 31059
- Werving
- Centre de Référence des Mastocytoses, Service de Dermatologie, Hôpital Larrey, CHU Toulouse
-
Contact:
- Cristina BULAI LIVIDEANU, PH
- Telefoonnummer: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten met MSI, ingeschreven in het CEREMAST-register en die hun toestemming hebben gegeven om deel te nemen
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Hun niet-oppositie hebben uitgesproken om deel te nemen aan deze studie
- Gediagnosticeerd met indolente mastocytose en verzorgd in het referentiecentrum CEREMAST in Toulouse
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met een andere vorm van mastocytose dan MSI
- Patiënt onder rechtsbescherming, curatele of curatele
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Patiënten met indolente systemische mastocytose (IMS)
Patiënten met IMS, opgenomen in het CEREMAST-register en die hun toestemming hebben gegeven om deel te nemen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
DALY
Tijdsspanne: Dag 1
|
DALY (Disability Adjusted Life Year): De berekening bestaat uit het aftrekken van de levensverwachting van het aantal jaren dat "verloren" is door ziekte, handicap of vroegtijdig overlijden.
|
Dag 1
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kwaliteit van leven op basis van de MC QOL-schaal
Tijdsspanne: Dag 1
|
De kwaliteit van leven van de geïncludeerde patiënten zal worden beschreven met de The Mastocytosis Quality of Life Questionnaire (MC-QoL) met scores van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een hogere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
|
Dag 1
|
|
Frequentie van symptomen
Tijdsspanne: Dag 1
|
De frequentie van verschillende symptomen van mestcelactivering zal ook worden beschreven.
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD, CHU Toulouse
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Valent P, Horny HP, Escribano L, Longley BJ, Li CY, Schwartz LB, Marone G, Nunez R, Akin C, Sotlar K, Sperr WR, Wolff K, Brunning RD, Parwaresch RM, Austen KF, Lennert K, Metcalfe DD, Vardiman JW, Bennett JM. Diagnostic criteria and classification of mastocytosis: a consensus proposal. Leuk Res. 2001 Jul;25(7):603-25. doi: 10.1016/s0145-2126(01)00038-8.
- Siebenhaar F, Fortsch A, Krause K, Weller K, Metz M, Magerl M, Martus P, Church MK, Maurer M. Rupatadine improves quality of life in mastocytosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Allergy. 2013 Jul;68(7):949-52. doi: 10.1111/all.12159. Epub 2013 Jun 4.
- Siebenhaar F, von Tschirnhaus E, Hartmann K, Rabenhorst A, Staubach P, Peveling-Oberhag A, Wagner N, Martus P, Carter MC, Metcalfe DD, Church MK, Maurer M, Weller K. Development and validation of the mastocytosis quality of life questionnaire: MC-QoL. Allergy. 2016 Jun;71(6):869-77. doi: 10.1111/all.12842. Epub 2016 Feb 15.
- van Anrooij B, Kluin-Nelemans JC, Safy M, Flokstra-de Blok BM, Oude Elberink JN. Patient-reported disease-specific quality-of-life and symptom severity in systemic mastocytosis. Allergy. 2016 Nov;71(11):1585-1593. doi: 10.1111/all.12920. Epub 2016 Jun 23.
- Jennings SV, Slee VM, Zack RM, Verstovsek S, George TI, Shi H, Lee P, Castells MC. Patient Perceptions in Mast Cell Disorders. Immunol Allergy Clin North Am. 2018 Aug;38(3):505-525. doi: 10.1016/j.iac.2018.04.006.
- Jennings S, Russell N, Jennings B, Slee V, Sterling L, Castells M, Valent P, Akin C. The Mastocytosis Society survey on mast cell disorders: patient experiences and perceptions. J Allergy Clin Immunol Pract. 2014 Jan-Feb;2(1):70-6. doi: 10.1016/j.jaip.2013.09.004. Epub 2013 Dec 3.
- Nowak A, Gibbs BF, Amon U. Pre-inpatient evaluation on quality and impact of care in systemic mastocytosis and the influence of hospital stay periods from the perspective of patients: a pilot study. J Dtsch Dermatol Ges. 2011 Jul;9(7):525-32. doi: 10.1111/j.1610-0387.2011.07638.x. Epub 2011 Mar 24. English, German.
- Sanchez-Munoz L, Morgado JM, Alvarez-Twose I, Matito A, Garcia-Montero AC, Teodosio C, Jara-Acevedo M, Mayado A, Mollejo M, Caldas C, Gonzalez de Olano D, Escribano L, Orfao A. Diagnosis and classification of mastocytosis in non-specialized versus reference centres: a Spanish Network on Mastocytosis (REMA) study on 122 patients. Br J Haematol. 2016 Jan;172(1):56-63. doi: 10.1111/bjh.13789. Epub 2015 Oct 12.
- Jackson CW, Pratt CM, Rupprecht CP, Pattanaik D, Krishnaswamy G. Mastocytosis and Mast Cell Activation Disorders: Clearing the Air. Int J Mol Sci. 2021 Oct 19;22(20):11270. doi: 10.3390/ijms222011270.
- Afrin LB. Mast cell activation disease and the modern epidemic of chronic inflammatory disease. Transl Res. 2016 Aug;174:33-59. doi: 10.1016/j.trsl.2016.01.003. Epub 2016 Jan 18.
- Hermouet S, Bigot-Corbel E, Gardie B. Pathogenesis of Myeloproliferative Neoplasms: Role and Mechanisms of Chronic Inflammation. Mediators Inflamm. 2015;2015:145293. doi: 10.1155/2015/145293. Epub 2015 Oct 11.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 mei 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 mei 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 juni 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RC31/23/0011
- 2023-A00178-37 (Andere identificatie: N°ID-RCB)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .