Evaluación de los AVAD en una cohorte de pacientes con mastocitosis sistémica indolente (DALY-MAST)
10 de julio de 2023 actualizado por: University Hospital, Toulouse
Evaluación de los años de vida ajustados por discapacidad (DALY) en una cohorte de pacientes con mastocitosis sistémica indolente (ISM)
La mastocitosis es un grupo de patologías caracterizadas por la acumulación y/o proliferación clonal de mastocitos anormales en diversos órganos.
El impacto de la mastocitosis en la salud, la calidad de vida, la esfera psicoafectiva y en la vida profesional constituye la carga de esta enfermedad.
El AVAD es la esperanza de vida ajustada por discapacidad, que tiene en cuenta la esperanza de vida y el número de años "perdidos" por enfermedad, discapacidad o muerte prematura.
Debido al gran impacto de la enfermedad este estudio evalúa los AVAD en pacientes con mastocitosis indolente
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
La mastocitosis es un grupo de patologías caracterizadas por la acumulación y/o proliferación clonal de mastocitos anormales en diversos órganos. La mastocitosis es una enfermedad rara con una prevalencia estimada de entre 1/20.000 y 1/40.000. El impacto de la mastocitosis en la salud, la calidad de vida, la esfera psicoafectiva y en la vida profesional constituye la carga de esta enfermedad. Esto es probablemente importante pero muy poco estudiado hasta ahora. El DALY es la esperanza de vida ajustada por discapacidad. Se calcula restando a la esperanza de vida el número de años "perdidos" por enfermedad, invalidez o muerte prematura.
El desconocimiento de la enfermedad y el error diagnóstico provocan un gran malestar en los pacientes. En nuestra experiencia clínica, el impacto de la enfermedad en la vida personal, social y profesional de nuestros pacientes es importante. Por tanto, parece importante precisar mejor el impacto en la calidad de vida y los costes de esta patología. El objetivo principal de este estudio es evaluar los AVAD en pacientes con mastocitosis indolente del centro de referencia CEREMAST del Hospital Universitario de Toulouse.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
160
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD
- Número de teléfono: 0567778138
- Correo electrónico: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Ubicaciones de estudio
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
- Reclutamiento
- Centre de Référence des Mastocytoses, Service de Dermatologie, Hôpital Larrey, CHU Toulouse
-
Contacto:
- Cristina BULAI LIVIDEANU, PH
- Número de teléfono: 0567778138
- Correo electrónico: livideanu.c@chu-toulouse.fr
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes con LME, incluidos en el registro de CEREMAST y que hayan dado su consentimiento para participar
Descripción
Criterios de inclusión:
- Habiendo manifestado su no oposición a participar en este estudio
- Diagnosticado con mastocitosis indolente y atendido en el centro de referencia CEREMAST en Toulouse
Criterio de exclusión:
- Paciente con una forma de mastocitosis diferente a MSI
- Paciente bajo tutela legal, tutela o curatela
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Pacientes con mastocitosis sistémica indolente (IMS)
Pacientes con SMI, incluidos en el registro CEREMAST y que hayan dado su consentimiento para participar
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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AVAD
Periodo de tiempo: Día 1
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DALY (Disability Adjusted Life Year): Su cálculo consiste en restar a la esperanza de vida el número de años “perdidos” por enfermedad, invalidez o muerte prematura.
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Día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Calidad de vida basada en la escala MC QOL
Periodo de tiempo: Día 1
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La calidad de vida de los pacientes incluidos se describirá con el Cuestionario de calidad de vida de la mastocitosis (MC-QoL) que tiene puntuaciones de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro de la calidad de vida relacionada con la salud.
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Día 1
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Frecuencia de los síntomas
Periodo de tiempo: Día 1
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También se describirá la frecuencia de varios síntomas de activación de mastocitos.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD, CHU Toulouse
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Valent P, Horny HP, Escribano L, Longley BJ, Li CY, Schwartz LB, Marone G, Nunez R, Akin C, Sotlar K, Sperr WR, Wolff K, Brunning RD, Parwaresch RM, Austen KF, Lennert K, Metcalfe DD, Vardiman JW, Bennett JM. Diagnostic criteria and classification of mastocytosis: a consensus proposal. Leuk Res. 2001 Jul;25(7):603-25. doi: 10.1016/s0145-2126(01)00038-8.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
28 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RC31/23/0011
- 2023-A00178-37 (Otro identificador: N°ID-RCB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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