A DALY értékelése indolens szisztémás mastocytosisban szenvedő betegek csoportján (DALY-MAST)
2023. július 10. frissítette: University Hospital, Toulouse
A fogyatékossághoz igazított életév (DALY) értékelése indolens szisztémás masztocitózisban (ISM) szenvedő betegek csoportján
A mastocytosis a patológiák egy csoportja, amelyet abnormális hízósejtek felhalmozódása és/vagy klonális proliferációja jellemez különböző szervekben.
A mastocytosis egészségre, életminőségre, pszichoaffektív szférára és a szakmai életre gyakorolt hatása képezi a betegség terhét.
A DALY a fogyatékossághoz igazított várható élettartam, amely figyelembe veszi a várható élettartamot és a betegség, rokkantság vagy korai halálozás miatt „elveszett” évek számát.
A betegség jelentős hatása miatt ez a tanulmány a DALY-t értékeli indolens mastocytosis betegekben
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
A mastocytosis a patológiák egy csoportja, amelyet abnormális hízósejtek felhalmozódása és/vagy klonális proliferációja jellemez különböző szervekben. A mastocytosis ritka betegség, becsült prevalenciája 1/20 000 és 1/40 000 közé esik. A mastocytosis egészségre, életminőségre, pszichoaffektív szférára és a szakmai életre gyakorolt hatása képezi a betegség terhét. Ez valószínűleg fontos, de eddig nagyon keveset tanulmányozták. A DALY a fogyatékossághoz igazított várható élettartam. Úgy számítják ki, hogy a várható élettartamból levonják a betegség, rokkantság vagy korai halálozás miatt „elveszett” évek számát.
A betegség nem ismerete és a diagnosztikai hiba jelentős szorongást okoz a betegekben. Klinikai tapasztalataink szerint a betegség jelentős hatással van pácienseink személyes, társadalmi és szakmai életére. Ezért fontosnak tűnik pontosabban meghatározni ennek a patológiának az életminőségre gyakorolt hatását és költségeit. Ennek a tanulmánynak a fő célja a DALY értékelése a Toulouse Egyetemi Kórház CEREMAST referenciaközpontjából származó indolens mastocytosis betegeknél.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
160
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD
- Telefonszám: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
Tanulmányi helyek
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Franciaország, 31059
- Toborzás
- Centre de Référence des Mastocytoses, Service de Dermatologie, Hôpital Larrey, CHU Toulouse
-
Kapcsolatba lépni:
- Cristina BULAI LIVIDEANU, PH
- Telefonszám: 0567778138
- E-mail: livideanu.c@chu-toulouse.fr
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Minden MSI-ben szenvedő beteg, aki szerepel a CEREMAST nyilvántartásában és hozzájárult a részvételhez
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kifejezték, hogy nem ellenzik a tanulmányban való részvételt
- Indolens mastocitózissal diagnosztizálták, és a toulouse-i CEREMAST referenciaközpontban ápolták
Kizárási kritériumok:
- Az MSI-től eltérő mastocytosisban szenvedő beteg
- Jogi védelem, gondnokság vagy gondnokság alatt álló beteg
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Indolens szisztémás mastocytosisban (IMS) szenvedő betegek
Azok az IMS-ben szenvedő betegek, akik szerepelnek a CEREMAST nyilvántartásában, és hozzájárultak a részvételhez
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
DALY
Időkeret: 1. nap
|
DALY (Disability Adjusted Life Year): számítása abból áll, hogy a várható élettartamból levonják a betegség, rokkantság vagy korai halálozás miatt „elveszett” évek számát.
|
1. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Életminőség az MC QOL skála alapján
Időkeret: 1. nap
|
A bevont betegek életminőségét a The Mastocytosis Life Quality of Life Questionnaire (MC-QoL) írja le, amelynek pontszámai 0-tól 100-ig terjednek, ahol a magasabb pontszámok magasabb egészségi állapotú életminőség-romlást jeleznek.
|
1. nap
|
|
A tünetek gyakorisága
Időkeret: 1. nap
|
Leírjuk a hízósejt-aktiválódás különböző tüneteinek gyakoriságát is.
|
1. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Cristina BULAI LIVIDEANU, MD, CHU Toulouse
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Valent P, Horny HP, Escribano L, Longley BJ, Li CY, Schwartz LB, Marone G, Nunez R, Akin C, Sotlar K, Sperr WR, Wolff K, Brunning RD, Parwaresch RM, Austen KF, Lennert K, Metcalfe DD, Vardiman JW, Bennett JM. Diagnostic criteria and classification of mastocytosis: a consensus proposal. Leuk Res. 2001 Jul;25(7):603-25. doi: 10.1016/s0145-2126(01)00038-8.
- Siebenhaar F, Fortsch A, Krause K, Weller K, Metz M, Magerl M, Martus P, Church MK, Maurer M. Rupatadine improves quality of life in mastocytosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Allergy. 2013 Jul;68(7):949-52. doi: 10.1111/all.12159. Epub 2013 Jun 4.
- Siebenhaar F, von Tschirnhaus E, Hartmann K, Rabenhorst A, Staubach P, Peveling-Oberhag A, Wagner N, Martus P, Carter MC, Metcalfe DD, Church MK, Maurer M, Weller K. Development and validation of the mastocytosis quality of life questionnaire: MC-QoL. Allergy. 2016 Jun;71(6):869-77. doi: 10.1111/all.12842. Epub 2016 Feb 15.
- van Anrooij B, Kluin-Nelemans JC, Safy M, Flokstra-de Blok BM, Oude Elberink JN. Patient-reported disease-specific quality-of-life and symptom severity in systemic mastocytosis. Allergy. 2016 Nov;71(11):1585-1593. doi: 10.1111/all.12920. Epub 2016 Jun 23.
- Jennings SV, Slee VM, Zack RM, Verstovsek S, George TI, Shi H, Lee P, Castells MC. Patient Perceptions in Mast Cell Disorders. Immunol Allergy Clin North Am. 2018 Aug;38(3):505-525. doi: 10.1016/j.iac.2018.04.006.
- Jennings S, Russell N, Jennings B, Slee V, Sterling L, Castells M, Valent P, Akin C. The Mastocytosis Society survey on mast cell disorders: patient experiences and perceptions. J Allergy Clin Immunol Pract. 2014 Jan-Feb;2(1):70-6. doi: 10.1016/j.jaip.2013.09.004. Epub 2013 Dec 3.
- Nowak A, Gibbs BF, Amon U. Pre-inpatient evaluation on quality and impact of care in systemic mastocytosis and the influence of hospital stay periods from the perspective of patients: a pilot study. J Dtsch Dermatol Ges. 2011 Jul;9(7):525-32. doi: 10.1111/j.1610-0387.2011.07638.x. Epub 2011 Mar 24. English, German.
- Sanchez-Munoz L, Morgado JM, Alvarez-Twose I, Matito A, Garcia-Montero AC, Teodosio C, Jara-Acevedo M, Mayado A, Mollejo M, Caldas C, Gonzalez de Olano D, Escribano L, Orfao A. Diagnosis and classification of mastocytosis in non-specialized versus reference centres: a Spanish Network on Mastocytosis (REMA) study on 122 patients. Br J Haematol. 2016 Jan;172(1):56-63. doi: 10.1111/bjh.13789. Epub 2015 Oct 12.
- Jackson CW, Pratt CM, Rupprecht CP, Pattanaik D, Krishnaswamy G. Mastocytosis and Mast Cell Activation Disorders: Clearing the Air. Int J Mol Sci. 2021 Oct 19;22(20):11270. doi: 10.3390/ijms222011270.
- Afrin LB. Mast cell activation disease and the modern epidemic of chronic inflammatory disease. Transl Res. 2016 Aug;174:33-59. doi: 10.1016/j.trsl.2016.01.003. Epub 2016 Jan 18.
- Hermouet S, Bigot-Corbel E, Gardie B. Pathogenesis of Myeloproliferative Neoplasms: Role and Mechanisms of Chronic Inflammation. Mediators Inflamm. 2015;2015:145293. doi: 10.1155/2015/145293. Epub 2015 Oct 11.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. május 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. május 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 19.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RC31/23/0011
- 2023-A00178-37 (Egyéb azonosító: N°ID-RCB)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Mastocytosis, indolens szisztémás
-
University Hospital, ToulouseMég nincs toborzás
-
University of ArkansasMegszűntSIRS-ben (Systemic Inflammatory Response Syndrome) szenvedő gyermekbetegekEgyesült Államok
-
Arkansas Children's Hospital Research InstituteEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...MegszűntSIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Egyesült Államok
-
Chinese PLA General HospitalBefejezveVérmérgezés | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kína
-
Chinese PLA General HospitalIsmeretlenVérmérgezés | SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Kína
-
University Hospital, ToulouseBefejezveA „Mastocytosisban szenvedő betegek életminőségéről” című kérdőív francia nyelvű adaptálása (Mc_QoL)Indolens szisztémás masztocitózis | Bőr mastocytosisFranciaország
-
Blueprint Medicines CorporationAnalysis Group, Inc.BefejezveHízósejtes leukémia | Agresszív szisztémás mastocytosis | Előrehaladott szisztémás masztocitózis | Szisztémás mastocytosis egy kapcsolódó hematológiai daganattalEgyesült Államok, Ausztria, Németország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
University Hospital, ToulouseIsmeretlenBőr mastocytosisFranciaország
-
JADO Technologies GmbHBefejezve
-
Cogent Biosciences, Inc.ToborzásMasztocitózis | Mastocytosis, szisztémás | SSM | Mastocytosis, indolensEgyesült Államok, Olaszország, Kanada, Ausztrália, Spanyolország, Svájc, Norvégia, Egyesült Királyság, Belgium, Lengyelország, Hollandia, Németország, Franciaország, Csehország, Görögország, Írország