低风险骨髓增生异常综合征患者逐渐减少 Luspatercept 剂量
2024年3月7日 更新者：Gao Zhen、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
低风险骨髓增生异常综合征患者逐渐减少 Luspatercept 剂量的安全性和有效性研究
这是一项前瞻性、单中心、单臂、2 期研究。
本研究的目的是评估 Luspatercept 对低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Zhen Gao
- 电话号码：15522360862
- 邮箱：gaozhen@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Jingyu Zhao
- 电话号码：13752253515
- 邮箱：zhaojingyu@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300131
- 招聘中
- Regenerative Medicine Center
-
接触：
- Zhen Gao, MD
- 电话号码：13752253515
- 邮箱：gaozhen@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性年龄≥18岁
- 根据 WHO 分类，受试者诊断为 MDS，且 IPSS-R 评分≤3.5
- 基线时血红蛋白 < 100g/L
- 对先前的 ESA 治疗难治或不耐受或 EPO≥500U/L
- ECOG 表现状态 ≤2
- 愿意并且能够遵守本研究的要求和书面知情同意书。
排除标准：
- 血小板计数 < 50 x 10^9/L
- 既往接受过 luspatercept 或 sotatercept 治疗
在本研究之前使用以下任何一项
- 免疫调节药物，如来那度胺 [IMiD] ≥4 周
- 免疫抑制治疗 [IST] ≥4 周
- 去甲基化剂[HMA]≥1个治疗周期
- 与 del 5q 细胞遗传学异常相关的 MDS
- 次要 MDS，即 已知因化学损伤或其他疾病的化疗和/或放射治疗而引起的 MDS。
- 由于铁、维生素 B12 或叶酸缺乏、自身免疫性或遗传性溶血性贫血或胃肠道出血导致的已知临床显着贫血。
- 先前进行过同种异体或自体干细胞移植。
- 既往有除 MDS 以外的恶性肿瘤病史，除非受试者未患该病（包括完成针对既往恶性肿瘤的任何积极或辅助治疗）≥ 5 年。 然而，具有以下病史/并发病症的受试者是允许的：皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、浅表性膀胱癌、前列腺上皮内瘤变、子宫颈原位癌或其他惰性肿瘤。
- 不受控制的全身真菌、细菌或病毒感染（定义为尽管使用适当的抗生素、抗病毒治疗和/或其他治疗，但与感染相关的持续体征/症状仍无改善）、已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV)、已知的活动性传染性肝炎证据B，和/或已知的活动性丙型肝炎证据。
- 具有临床意义的心脏病，包括以下任何一种：不受控制的心绞痛、心肌梗塞、不稳定心律失常、充血性心力衰竭和纽约心脏协会 (NYHA) 2-4 级心力衰竭。
- 肝功能异常：连续两次检查间隔≥1周提示ALT、AST高于正常值上限2.5倍
- 肾功能损害：肌酐清除率<60ml/min
- 任何严重和/或不受控制的医疗状况或其他可能影响其参与研究的状况，包括临床上显着的心脏病、难治性高血压、代谢紊乱和其他严重影响胃肠道功能的疾病。
- 有任何精神疾病、脑血管疾病或颅脑损伤认知后遗症史。
- 在本研究之前 8 周内进行过大手术。 在本研究之前，受试者必须从之前的任何手术中完全康复。
- 入组前4周内接种了减毒疫苗。
- 在本试验开始前4周内参加过另一项临床试验。
- 对 luspatercept 中的重组蛋白或赋形剂有严重过敏或过敏反应或超敏反应史。
- 怀孕或哺乳期患者
- 由于上述以外的原因，研究者认为不符合研究资格的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：鲁斯帕特西普
开放标签、单臂
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起始剂量为1.75mg/kg，每3周皮下注射一次。
对于以 1.75mg/kg 起始剂量连续 2 次给药后血红蛋白快速升高，减少 Luspatercept 剂量或中断治疗。
否则，继续以1.75mg/kg的剂量治疗，每3周一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据 IWG 2006 标准，实现血液学改善 - 红细胞 (HI-E) 的受试者比例
大体时间：12周内
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12周内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据 IWG 2006 标准，达到 RBC-TI 的受试者比例
大体时间：12周内
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12周内
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HI-E 或 RBC-TI 的中位时间
大体时间：12周内
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12周内
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血清铁蛋白的平均变化
大体时间：12周内
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12周内
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不良事件的发生率
大体时间：12周内
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使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版来评估不良事件。
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12周内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月1日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2026年9月30日
研究注册日期
首次提交
2023年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月21日
首次发布 (实际的)
2023年6月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月7日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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