Snižující se dávka Luspaterceptu u pacientů s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem

Kritéria pro zařazení:

• Věk muže nebo ženy ≥ 18 let
• Subjekt má diagnózu MDS podle klasifikace WHO, která odpovídá skóre IPSS-R ≤3,5
• Hemoglobin < 100 g/l na začátku
• Refrakterní nebo netolerantní k předchozí léčbě ESA nebo EPO≥500U/l
• Stav výkonu ECOG ≤2
• Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Počet krevních destiček < 50 x 10^9/l
• Dříve léčeno buď luspaterceptem nebo sotaterceptem

• Před touto studií použijte kteroukoli z následujících možností

  • Imunomodulační léky, jako je lenalidomid [IMiD] po dobu ≥ 4 týdnů
  • Imunosupresivní léčba [IST] po dobu ≥ 4 týdnů
  • Demethylační činidla [HMA] ≥ 1 cyklus léčby
• MDS spojený s del 5q cytogenetickou abnormalitou
• Sekundární MDS, tzn. MDS, o kterém je známo, že vznikl v důsledku chemického poškození nebo léčby chemoterapií a/nebo ozařováním pro jiná onemocnění.
• Známá klinicky významná anémie způsobená nedostatkem železa, vitaminu B12 nebo folátu nebo autoimunitní nebo dědičná hemolytická anémie nebo gastrointestinální krvácení.
• Předchozí alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk.
• Předchozí anamnéza malignit, jiných než MDS, pokud subjekt není bez onemocnění (včetně dokončení jakékoli aktivní nebo adjuvantní léčby předchozí malignity) po dobu ≥ 5 let. Jsou však povoleni jedinci s následující anamnézou/současnými stavy: bazální nebo spinocelulární karcinom kůže, povrchová rakovina močového měchýře, intraepiteliální neoplazie prostaty, karcinom in situ děložního čípku nebo jiné indolentní nádory.
• Nekontrolovaná systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce (definovaná jako přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí bez zlepšení navzdory vhodným antibiotikům, antivirové terapii a/nebo jiné léčbě), známý virus lidské imunodeficience (HIV), známý důkaz aktivní infekční hepatitidy B a/nebo známé známky aktivní hepatitidy C.
• Klinicky významné srdeční onemocnění, včetně kteréhokoli z následujících: nekontrolovaná angina pectoris, infarkt myokardu, nestabilní srdeční arytmie, městnavé srdeční selhání a srdeční selhání 2. až 4. stupně podle New York Heart Association (NYHA).
• Abnormální funkce jater: dvě po sobě jdoucí vyšetření s intervalem ≥ 1 týdne naznačují, že ALT a AST jsou 2,5krát vyšší než horní hranice normálních hodnot
• Poškození ledvin: clearance kreatininu <60 ml/min
• Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit jejich účast ve studii, včetně klinicky významných srdečních onemocnění, refrakterní hypertenze, metabolických poruch a dalších onemocnění, která vážně ovlivňují funkci gastrointestinálního traktu.
• Měl v anamnéze nějaké psychiatrické onemocnění, cerebrovaskulární onemocnění nebo kognitivní následky poranění hlavy.
• Velká operace během 8 týdnů před touto studií. Subjekty se musí před touto studií zcela zotavit z jakékoli předchozí operace.
• Obdrželi atenuovanou vakcínu 4 týdny před zařazením.
• Účast v další klinické studii během 4 týdnů před zahájením této studie.
• Závažné alergické nebo anafylaktické reakce nebo přecitlivělost na rekombinantní proteiny nebo pomocné látky v luspaterceptu v anamnéze.
• Těhotné nebo kojící pacientky
• Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů.