Luspaterseptin kapeneva annos potilailla, joilla on alhaisemman riskin myelodysplastinen oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

• Miesten tai naisten ikä ≥ 18 vuotta
• Tutkittavalla on WHO:n luokituksen mukainen MDS-diagnoosi, joka täyttää IPSS-R-pisteet ≤3,5
• Hemoglobiini < 100 g/l lähtötilanteessa
• Tulenkestävä tai sietämätön aikaisemmille ESA-hoidoille tai EPO≥500U/L
• ECOG-suorituskykytila ​​≤2
• Halukas ja kykenevä noudattamaan tämän tutkimuksen vaatimuksia ja kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.

Poissulkemiskriteerit:

• Verihiutaleiden määrä < 50 x 10^9/l
• Aiemmin käsitelty joko luspaterseptillä tai sotaterseptillä

• Käytä mitä tahansa seuraavista ennen tätä tutkimusta

  • Immunomoduloivat lääkkeet, kuten lenalidomidi [IMiD] ≥ 4 viikon ajan
  • Immunosuppressiivinen hoito [IST] ≥ 4 viikon ajan
  • Demetylointiaineet [HMA] ≥ 1 hoitojakso
• MDS liittyy del 5q:n sytogeneettiseen poikkeavuuteen
• Toissijainen MDS, ts. MDS, jonka tiedetään syntyneen kemiallisen vaurion tai muiden sairauksien kemoterapialla ja/tai säteilyllä hoidon seurauksena.
• Tunnettu kliinisesti merkittävä anemia, joka johtuu raudan, B12-vitamiinin tai folaatin puutteesta, tai autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyyttinen anemia tai maha-suolikanavan verenvuoto.
• Aiempi allogeeninen tai autologinen kantasolusiirto.
• Aiemmin pahanlaatuisia kasvaimia, lukuun ottamatta MDS:ää, ellei potilaalla ole sairautta (mukaan lukien aiemman pahanlaatuisen kasvaimen aktiivisen tai adjuvanttihoidon lopettaminen) ≥ 5 vuoden ajan. Kuitenkin henkilöt, joilla on seuraavat/samanaikaiset sairaudet, ovat sallittuja: ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä, pinnallinen virtsarakon syöpä, eturauhasen intraepiteliaalinen neoplasia, kohdunkaulan karsinooma in situ tai muut laittomat kasvaimet.
• Hallitsematon systeeminen sieni-, bakteeri- tai virusinfektio (määritelty jatkuvaksi infektioon liittyviksi merkeiksi/oireiksi, jotka eivät parane asianmukaisista antibiooteista, antiviraalisesta hoidosta ja/tai muusta hoidosta huolimatta), tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV), tunnettuja todisteita aktiivisesta tarttuvasta hepatiitista B ja/tai tunnettuja todisteita aktiivisesta hepatiitti C:stä.
• Kliinisesti merkittävä sydänsairaus, mukaan lukien mikä tahansa seuraavista: hallitsematon angina pectoris, sydäninfarkti, epävakaat sydämen rytmihäiriöt, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta ja New York Heart Associationin (NYHA) asteen 2-4 sydämen vajaatoiminta.
• Epänormaali maksan toiminta: kaksi peräkkäistä tutkimusta ≥1 viikon välein viittaa siihen, että ALAT ja ASAT ovat 2,5 kertaa korkeammat kuin normaaliarvojen yläraja
• Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min
• Kaikki vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet tai muut sairaudet, jotka voivat vaikuttaa heidän osallistumiseensa tutkimukseen, mukaan lukien kliinisesti merkittävät sydänsairaudet, refraktorinen verenpainetauti, aineenvaihduntahäiriöt ja muut sairaudet, jotka vaikuttavat vakavasti maha-suolikanavan toimintaan.
• Hänellä on ollut psykiatrisia sairauksia, aivoverisuonisairauksia tai päävamman kognitiivisia jälkitauteja.
• Suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen tätä tutkimusta. Koehenkilöiden on oltava täysin toipuneet kaikista aiemmista leikkauksista ennen tätä tutkimusta.
• Sai heikennetyn rokotteen 4 viikkoa ennen ilmoittautumista.
• Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 4 viikon sisällä ennen tämän tutkimuksen alkamista.
• Aiemmin vaikeita allergisia tai anafylaktisia reaktioita tai yliherkkyyttä rekombinanttiproteiineille tai luspaterseptin apuaineille.
• Raskaana olevat tai imettävät potilaat
• Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä.