De aflopende dosis luspatercept bij patiënten met myelodysplastische syndromen met een lager risico

Inclusiecriteria:

• Leeftijd man of vrouw ≥ 18 jaar
• Proefpersoon heeft de diagnose MDS volgens de WHO-classificatie die voldoet aan de IPSS-R-score ≤3,5
• Hemoglobine < 100g/L bij baseline
• Ongevoelig of intolerant voor eerdere ESA-behandeling of EPO≥500U/L
• ECOG-prestatiestatus ≤2
• Bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten voor deze studie en schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

• Aantal bloedplaatjes < 50 x 10^9/L
• Eerder behandeld met luspatercept of sotatercept

• Gebruik een van de volgende voorafgaand aan dit onderzoek

  • Immuunmodulerende geneesmiddelen zoals lenalidomide [IMiD] gedurende ≥4 weken
  • Immunosuppressieve therapie [IST] gedurende ≥4 weken
  • Demethyleringsmiddelen [HMA] ≥ 1 behandelingscyclus
• MDS geassocieerd met del 5q cytogenetische afwijking
• Secundaire MDS, d.w.z. MDS waarvan bekend is dat het is ontstaan ​​als gevolg van chemisch letsel of behandeling met chemotherapie en/of bestraling voor andere ziekten.
• Bekende klinisch significante bloedarmoede als gevolg van ijzer-, vitamine B12- of folaatdeficiënties, of auto-immuun- of erfelijke hemolytische anemie, of gastro-intestinale bloedingen.
• Eerdere allogene of autologe stamceltransplantatie.
• Voorgeschiedenis van maligniteiten, anders dan MDS, tenzij de proefpersoon ≥ 5 jaar vrij is van de ziekte (inclusief voltooiing van een actieve of adjuvante behandeling voor eerdere maligniteiten). Proefpersonen met de volgende voorgeschiedenis/gelijktijdige aandoeningen zijn echter toegestaan: basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, oppervlakkige blaaskanker, prostaat-intra-epitheliale neoplasie, carcinoom in situ van de cervix of andere indolente tumoren.
• Ongecontroleerde systemische schimmel-, bacteriële of virale infectie (gedefinieerd als aanhoudende tekenen/symptomen gerelateerd aan de infectie zonder verbetering ondanks geschikte antibiotica, antivirale therapie en/of andere behandeling), bekend humaan immunodeficiëntievirus (HIV), bekend bewijs van actieve infectieuze hepatitis B, en/of bekend bewijs van actieve hepatitis C.
• Klinisch significante hartaandoeningen, waaronder een van de volgende: ongecontroleerde angina pectoris, myocardinfarct, onstabiele hartritmestoornissen, congestief hartfalen en New York Heart Association (NYHA) graad 2-4 hartfalen.
• Abnormale leverfunctie: twee opeenvolgende onderzoeken met een interval van ≥1 week suggereren dat ALAT en ASAT 2,5 keer hoger zijn dan de bovengrens van de normale waarden
• Nierfunctiestoornis: creatinineklaring <60ml/min
• Alle ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen of andere aandoeningen die hun deelname aan het onderzoek kunnen beïnvloeden, waaronder klinisch significante hartaandoeningen, refractaire hypertensie, stofwisselingsstoornissen en andere ziekten die de functie van het maagdarmkanaal ernstig aantasten.
• Had een voorgeschiedenis van psychiatrische aandoeningen, cerebrovasculaire aandoeningen of cognitieve gevolgen van hoofdletsel.
• Grote operatie binnen 8 weken voorafgaand aan dit onderzoek. Proefpersonen moeten voorafgaand aan dit onderzoek volledig hersteld zijn van een eerdere operatie.
• Ontvangen verzwakt vaccin in 4 weken voor inschrijving.
• Deelname aan een andere klinische studie binnen 4 weken voor aanvang van deze studie.
• Voorgeschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties of overgevoeligheid voor recombinante eiwitten of hulpstoffen in de luspatercept.
• Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
• Patiënten die door de onderzoeker om andere dan de bovenstaande redenen niet in aanmerking komen voor het onderzoek.