Den aftagende dosis af Luspatercept hos patienter med lavere risiko for myelodysplastiske syndromer

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde alder ≥ 18 år
• Forsøgspersonen har diagnosen MDS i henhold til WHO-klassifikation, der opfylder IPSS-R-score ≤3,5
• Hæmoglobin < 100 g/l ved baseline
• Refraktær eller intolerant over for tidligere ESA-behandling eller EPO≥500U/L
• ECOG ydeevne status ≤2
• Villig og i stand til at overholde kravene til denne undersøgelse og skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Blodpladeantal < 50 x 10^9/L
• Tidligere behandlet med enten luspatercept eller sotatercept

• Brug et af følgende før denne undersøgelse

  • Immunmodulerende lægemidler såsom lenalidomid [IMiD] i ≥4 uger
  • Immunsuppressiv behandling [IST] i ≥4 uger
  • Demethyleringsmidler [HMA] ≥ 1 behandlingscyklus
• MDS forbundet med del 5q cytogenetisk abnormitet
• Sekundær MDS, dvs. MDS, der vides at være opstået som følge af kemisk skade eller behandling med kemoterapi og/eller stråling for andre sygdomme.
• Kendt klinisk signifikant anæmi på grund af jern-, vitamin B12- eller folatmangel eller autoimmun eller arvelig hæmolytisk anæmi eller gastrointestinal blødning.
• Forudgående allogen eller autolog stamcelletransplantation.
• Tidligere maligniteter, bortset fra MDS, medmindre forsøgspersonen er fri for sygdommen (inklusive fuldførelse af aktiv eller adjuverende behandling for tidligere malignitet) i ≥ 5 år. Personer med følgende historie/samtidige tilstande er dog tilladt: basal- eller pladecellekarcinom i huden, overfladisk blærekræft, prostata intraepitelial neoplasi, carcinom in situ i livmoderhalsen eller andre indolente tumorer.
• Ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel eller viral infektion (defineret som vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen uden forbedring på trods af passende antibiotika, antiviral terapi og/eller anden behandling), kendt human immundefektvirus (HIV), kendte tegn på aktiv infektiøs hepatitis B og/eller kendt tegn på aktiv hepatitis C.
• Klinisk signifikant hjertesygdom, inklusive nogen af ​​følgende: ukontrolleret angina pectoris, myokardieinfarkt, ustabile hjertearytmier, kongestiv hjertesvigt og New York Heart Association (NYHA) grad 2-4 hjertesvigt.
• Unormal leverfunktion: to på hinanden følgende undersøgelser med et interval på ≥1 uge tyder på, at ALAT og ASAT er 2,5 gange højere end den øvre grænse for normale værdier
• Nedsat nyrefunktion: kreatininclearance <60 ml/min
• Enhver alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand eller andre tilstande, der kan påvirke deres deltagelse i undersøgelsen, herunder klinisk signifikante hjertesygdomme, refraktær hypertension, stofskifteforstyrrelser og andre sygdomme, der alvorligt påvirker funktionen af ​​mave-tarmkanalen.
• Havde en historie med psykiatriske sygdomme, cerebrovaskulær sygdom eller kognitive følger efter hovedskade.
• Større operation inden for 8 uger før denne undersøgelse. Forsøgspersoner skal være fuldstændig restituerede fra enhver tidligere operation forud for denne undersøgelse.
• Modtog svækket vaccine 4 uger før indskrivning.
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 4 uger før starten af ​​dette forsøg.
• Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner eller overfølsomhed over for rekombinante proteiner eller hjælpestoffer i luspatercept.
• Gravide eller ammende patienter
• Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående.