美金刚治疗肝硬化和肝癌患者的前瞻性研究
2026年9月11日 更新者：Inova Health Care Services
单药美金刚治疗 Child-Pugh 评分≥ B7 肝硬化和肝细胞癌患者的前瞻性队列研究
这是一项单中心前瞻性研究，旨在描述单药美金刚对不可切除、局部晚期或转移性 HCC 患者的疗效终点，否则不被视为强化全身治疗的候选者。
除了主要终点和多个次要疗效终点之外，我们还将描述治疗期间生活质量的变化。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Elahe Mollapour
- 电话号码：571-472-0615
- 邮箱：elahe.mollapour@inova.org
研究联系人备份
- 姓名：Keary Jane't
- 电话号码：571-472-0234
- 邮箱：keary.janet@inova.org
学习地点
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、美国、22031
- 招聘中
- Inova Schar Cancer Institute
-
接触：
- Elahe Mollapour
-
接触：
- Keary Jane't
-
首席研究员：
- Arthur Winer, MD
-
Falls Church、Virginia、美国、22042
- 尚未招聘
- Inova Health Care Service
-
接触：
- Elahe Mollapour
- 电话号码：571-472-0615
- 邮箱：elahe.mollapour@inova.org
-
接触：
- Keary Jane't
- 电话号码：571-472-3173
- 邮箱：keary.janet@inova.org
-
首席研究员：
- Arthur Winer
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁或以上。
- 患者新诊断且既往未经治疗，经组织学或放射学证实为肝细胞癌，且至少有一个可通过 RECIST 1.1 标准测量的病变。 只要距当前 HCC 诊断至少 2 年或更长时间，就允许存在经过手术或放射治疗的既往 HCC 病变。
- 根据 Inova 多学科癌症护理会议的共识，患者的癌症必须被视为局部晚期且不可切除。
- 患者的 Child-Pugh 肝硬化评分必须达到 B7 或更高，并且不适合接受积极的全身治疗。
- 东部肿瘤合作组表现状态为 0-2。
- 患者必须有足够的血细胞计数和器官功能。
- 美金刚对人类胎儿有害。 因此，性活跃的男性与有生育能力的伴侣必须同意在研究开始之前和研究期间使用公认的有效避孕方法。 有生育能力的女性必须在开始研究治疗前 24 小时内血清妊娠检测结果呈阴性。 他们还必须同意在进入研究之前和研究期间使用公认的有效避孕方法。
- 患者必须表现出理解能力并愿意签署书面知情同意文件。
- 男性和女性，无论种族、民族或性取向如何，都有资格参加这项研究。
排除标准：
- Child-Pugh A 型肝硬化患者。
- 怀孕或哺乳期的女性患者。
- 伴随的疾病或病史会妨碍对患者进行充分的评估，或者研究人员认为，会给研究参与者带来额外的风险。
- 危及生命的并发疾病。
- 预期依从性较差。
- 受试者参加了一项单独的介入临床试验。
- 活动性结核病。
- 开始研究治疗前 3 个月内患有严重心血管疾病（例如纽约心脏协会 II 级或以上心脏病、心肌梗塞或脑血管意外）、不稳定心律失常或不稳定心绞痛。
- 已知的纤维板层 HCC、肉瘤样 HCC 或混合胆管癌和 HCC。
- 不受控制的肿瘤相关疼痛。 需要止痛药的患者必须在进入研究前至少 10 天接受稳定的治疗方案。
- 在开始研究治疗前 28 天内进行过重大外科手术、开放性活检或严重外伤。
- 有症状、未经治疗或进展中的中枢神经系统 (CNS) 转移。
- 正在接受其他抗癌治疗的患者。 在治疗方案期间允许进行用于症状控制的姑息放射治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：手臂 1
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美金刚 5 mg 口服，每日一次，每日滴定至 20 mg
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者 6 个月无进展生存期
大体时间：治疗开始后6个月
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疗效和进展将根据实体瘤疗效评估标准 (RECIST) 指南 1.1 版进行评估。
疾病进展定义为目标病灶的最长直径LD总和增加至少20%，以治疗开始以来记录的最小LD总和作为参考，或出现一个或多个新病灶或因死亡而死亡没有客观进展证据的疾病。
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治疗开始后6个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 癌症生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 评估的相对于基线的变化
大体时间：自初次访问起 2 年
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EORTC QLQ-C30 包含 30 个问题，评估患者功能的五个方面（身体、情感、角色、认知和社交）、三个症状量表（疲劳、恶心和呕吐、疼痛）、整体健康/生活质量以及六个单项项目（呼吸困难、失眠、食欲不振、便秘、腹泻和经济困难）。
每个分数都会转换为 0 到 100 分制。
对于症状量表和单项，得分越高意味着症状或问题的程度越高。
先前发布的最小重要差异将用于确定每个治疗组在疾病和治疗相关症状量表上相对于基线的有意义的变化。
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自初次访问起 2 年
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC-HCC18) 评估治疗期间相对于基线的变化
大体时间：自初次访问起 2 年
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EORTC QLQ-HCC18 是一种疾病特异性测量，包含 5 个多项目症状量表（疲劳、身体形象、黄疸、营养和发烧）和 4 个单项目测量（肩痛、腹痛、腹部肿胀和性生活）共 18 个问题，并回忆上周的情况。
EORTC QLQ-HCC18 模块大约需要 5 分钟才能完成。
所有项目回答均根据 EORTC 评分指南进行评分。
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自初次访问起 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Arthur Winer, MD、Inova Health Care Service
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- El-Khoueiry AB, Sangro B, Yau T, Crocenzi TS, Kudo M, Hsu C, Kim TY, Choo SP, Trojan J, Welling TH Rd, Meyer T, Kang YK, Yeo W, Chopra A, Anderson J, Dela Cruz C, Lang L, Neely J, Tang H, Dastani HB, Melero I. Nivolumab in patients with advanced hepatocellular carcinoma (CheckMate 040): an open-label, non-comparative, phase 1/2 dose escalation and expansion trial. Lancet. 2017 Jun 24;389(10088):2492-2502. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31046-2. Epub 2017 Apr 20.
- Llovet JM, Ricci S, Mazzaferro V, Hilgard P, Gane E, Blanc JF, de Oliveira AC, Santoro A, Raoul JL, Forner A, Schwartz M, Porta C, Zeuzem S, Bolondi L, Greten TF, Galle PR, Seitz JF, Borbath I, Haussinger D, Giannaris T, Shan M, Moscovici M, Voliotis D, Bruix J; SHARP Investigators Study Group. Sorafenib in advanced hepatocellular carcinoma. N Engl J Med. 2008 Jul 24;359(4):378-90. doi: 10.1056/NEJMoa0708857.
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- Zhu AX, Finn RS, Edeline J, Cattan S, Ogasawara S, Palmer D, Verslype C, Zagonel V, Fartoux L, Vogel A, Sarker D, Verset G, Chan SL, Knox J, Daniele B, Webber AL, Ebbinghaus SW, Ma J, Siegel AB, Cheng AL, Kudo M; KEYNOTE-224 investigators. Pembrolizumab in patients with advanced hepatocellular carcinoma previously treated with sorafenib (KEYNOTE-224): a non-randomised, open-label phase 2 trial. Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):940-952. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30351-6. Epub 2018 Jun 3.
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- Bruix J, Qin S, Merle P, Granito A, Huang YH, Bodoky G, Pracht M, Yokosuka O, Rosmorduc O, Breder V, Gerolami R, Masi G, Ross PJ, Song T, Bronowicki JP, Ollivier-Hourmand I, Kudo M, Cheng AL, Llovet JM, Finn RS, LeBerre MA, Baumhauer A, Meinhardt G, Han G; RESORCE Investigators. Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment (RESORCE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2017 Jan 7;389(10064):56-66. doi: 10.1016/S0140-6736(16)32453-9. Epub 2016 Dec 6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月31日
初级完成 (估计的)
2028年7月31日
研究完成 (估计的)
2029年7月31日
研究注册日期
首次提交
2023年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月18日
首次发布 (实际的)
2023年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月11日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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