针对 Chiari 畸形和脊髓空洞症患者报告的结果测量的开发 (BCS-score)
Chiari畸形相当于小脑扁桃体疝入枕骨大孔，导致脑脊液循环受阻，最终可能导致称为脊髓空洞症的髓内腔的形成。
Chiari 和脊髓空洞症可能导致不同的症状，根据这些症状，神经外科医生可能会建议手术治疗。 然而，还没有适当开发和验证的患者报告结果测量（PROM）来评估 Chiari 畸形和/或脊髓空洞症的临床严重程度。 缺乏这样的评估工具是确定最佳治疗策略和实现标准化和可重复随访的一个主要问题。
研究概览
详细说明
Chiari畸形相当于小脑扁桃体疝入枕骨大孔，导致脑脊液循环受阻，最终可能导致称为脊髓空洞症的髓内腔的形成。
Chiari 和脊髓空洞症可能导致不同的症状，根据这些症状，神经外科医生可能会建议手术治疗。 然而，还没有适当开发和验证的患者报告结果测量（PROM）来评估 Chiari 畸形和/或脊髓空洞症的临床严重程度。 缺乏这样的评估工具是确定最佳治疗策略和实现标准化和可重复随访的一个主要问题。 该项目将包括两个连续的阶段：对选定的一小部分患者进行问卷调查设计；针对有限人群的单中心试点研究；开发研究的目的是根据专家编写的提议项目制作 PROM 的第一个版本，并在“焦点小组”框架内与志愿者患者 (n = 10-20) 进行测试，然后进行认知汇报。 这些项目将探讨 Chiari 畸形和脊髓空洞症的功能影响的各个方面（疼痛、运动障碍、括约肌疾病、生活质量等）。 该试点研究将在比塞特医院 CRMR C-MAVEM 内的有限患者群体 (n = 40) 中测试第一版调查问卷，以产生最终版本。 随后将通过一项多中心研究来补充这项工作，以验证简单且可重复的评估工具，以确保对 Chiari 畸形和/或脊髓空洞症患者进行随访并测量手术结果。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Steven KNAFO, MD
- 电话号码：+33 01 45 21 22 88
- 邮箱：steven.knafo@aphp.fr
学习地点
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Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
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接触：
- Steven KNAFO
- 电话号码：+33 01 45 21 22 88
- 邮箱：steven.knafo@aphp.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
研究中所有受试者的共同标准
- 年龄 > 18 岁
- 受试者了解纳入第一阶段的法国患者
- 签署知情同意书的受试者 纳入 II 期的患者
- 患者不反对参与研究
仅 Chiari 组患者：
- 小脑扁桃体孤立下降 > 麦克雷线下方 5 毫米（无相关脊髓空洞症）
仅脊髓空洞症患者组：
- 继发于非椎间孔来源的脑脊液循环障碍（无 Chiari）的髓内液腔的存在
Chiari合并脊髓空洞症组患者：
- 存在 Chiari 畸形（扁桃体位于 McRae 线下方 > 5 毫米）和椎间孔空洞症。
排除标准：
- 法语掌握不足
- 未成年人或受保护的成年人（监护、管理、司法保障）
- MRI 扫描未证实 Chiari 和/或脊髓空洞症的诊断
- 怀孕或哺乳期
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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第一阶段：制定调查问卷
患者报告结果的发展：该策略由四个阶段组成：
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十几名患有 Chiari 畸形和脊髓空洞症 (n = 4) 或孤立性 Chiari 畸形 (n = 4) 或孤立性脊髓空洞症 (n = 4) 的患者将被聚集在至少两个焦点小组中。
每个焦点小组将包括 5 至 8 名患者，持续约 1 至 2 小时。
焦点小组将被记录（仅音频，在这些会议期间不会收集个人数据），并将在神经外科医生和心理学家在场的情况下进行，他们将主持会议。
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第二阶段：试点阶段
一旦制定了自我问卷的初始版本，将在 40 名患有 Chiari 畸形伴脊髓空洞症 (n = 20)、孤立性 Chiari 畸形 (n = 10) 或孤立性脊髓空洞症 (n = 10) 的患者中进行测试），由比塞特医院的 CRMR C-MAVEM 管理。
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将在第2和第3阶段向患者提出制定的调查问卷
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第三阶段：问卷全国测试
第三阶段将根据前两阶段的进展情况提交人类受试者保护审查委员会。
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将在第2和第3阶段向患者提出制定的调查问卷
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者报告的结果测量的计量学和心理测量特征的发展（Bicêtre Chiari 和脊髓空洞症评分 - BCS 评分）
大体时间：整个研究期间（平均26个月）
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开发患者报告的结果测量（Bicêtre Chiari 和脊髓空洞症评分 - BCS 评分）的计量学和心理测量特征，用于评估 Chiari 畸形和/或脊髓空洞症的功能严重程度
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整个研究期间（平均26个月）
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验证患者报告结果的计量学和心理测量特征
大体时间：整个研究期间（平均26个月）
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验证患者报告的结果测量（Bicêtre Chiari 和脊髓空洞症评分 - BCS 评分）的计量学和心理测量特征，以评估 Chiari 畸形和/或脊髓空洞症的功能严重程度
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整个研究期间（平均26个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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子分数的验证
大体时间：整个研究期间（平均26个月）
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孤立性 Chiari 畸形和孤立性脊髓空洞症的两个子评分的验证
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整个研究期间（平均26个月）
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Steven KNAFO、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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