Desenvolvimento de uma medida de resultados relatados pelo paciente para malformação de Chiari e siringomielia (BCS-score)
A malformação de Chiari corresponde à herniação das tonsilas cerebelares para o forame magno, resultando em obstrução da circulação do líquido cefalorraquidiano, o que pode eventualmente levar à formação de uma cavidade intramedular denominada siringomielia.
Chiari e siringomielia podem ser responsáveis por sintomas variáveis, a partir dos quais os neurocirurgiões podem propor tratamento cirúrgico. No entanto, não existe uma medida de resultados relatados pelo paciente (PROM) devidamente desenvolvida e validada para avaliar a gravidade clínica da malformação de Chiari e/ou siringomielia. A falta dessa ferramenta de avaliação é uma questão importante para determinar a estratégia terapêutica ideal e alcançar um acompanhamento padronizado e reprodutível.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A malformação de Chiari corresponde à herniação das tonsilas cerebelares para o forame magno, resultando em obstrução da circulação do líquido cefalorraquidiano, o que pode eventualmente levar à formação de uma cavidade intramedular denominada siringomielia.
Chiari e siringomielia podem ser responsáveis por sintomas variáveis, a partir dos quais os neurocirurgiões podem propor tratamento cirúrgico. No entanto, não existe uma medida de resultados relatados pelo paciente (PROM) devidamente desenvolvida e validada para avaliar a gravidade clínica da malformação de Chiari e/ou siringomielia. A falta dessa ferramenta de avaliação é uma questão importante para determinar a estratégia terapêutica ideal e alcançar um acompanhamento padronizado e reprodutível. O projeto consistirá em duas fases sucessivas: um desenho de pesquisa do questionário com pequenos grupos selecionados de pacientes; um estudo piloto monocêntrico numa população limitada; O objetivo do estudo de desenvolvimento é produzir uma primeira versão do PROM com base em itens propostos escritos por especialistas e testados com pacientes voluntários (n = 10-20) no âmbito de "grupos focais" seguidos de debriefings cognitivos. Esses itens explorarão várias dimensões do impacto funcional da malformação de Chiari e da siringomielia (dor, incapacidade motora, distúrbios esfincterianos, qualidade de vida, etc.). O estudo piloto testará esta 1ª versão do questionário em uma população limitada de pacientes (n = 40) do CRMR C-MAVEM do hospital Bicêtre para produzir uma versão final. Este trabalho será complementado posteriormente por um estudo multicêntrico que permitirá validar uma ferramenta de avaliação simples e reprodutível, a fim de garantir o acompanhamento de pacientes com malformação de Chiari e/ou siringomielia e medir o resultado cirúrgico.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Steven KNAFO, MD
- Número de telefone: +33 01 45 21 22 88
- E-mail: steven.knafo@aphp.fr
Locais de estudo
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
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Contato:
- Steven KNAFO
- Número de telefone: +33 01 45 21 22 88
- E-mail: steven.knafo@aphp.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Critérios comuns a todos os sujeitos incluídos no estudo
- Idade > 18 anos
- Compreensão do assunto Pacientes franceses incluídos na Fase I
- Sujeito com consentimento informado assinado Pacientes incluídos na fase II
- Paciente não se opôs à participação no estudo
Pacientes do grupo Chiari apenas:
- Descida isolada das tonsilas cerebelares > 5 mm abaixo da linha de McRae (sem siringomielia associada)
Grupo apenas de pacientes com siringomielia:
- Presença de cavidade líquida intramedular secundária a distúrbio circulatório do líquido cefalorraquidiano de origem não foraminal (sem Chiari)
Pacientes Chiari com grupo Siringomielia:
- Presença de malformação de Chiari (amígdalas > 5 mm abaixo da linha de McRae) E siringomielia foraminal.
Critério de exclusão:
- Domínio insuficiente do francês
- Menor ou adulto protegido (tutela, curadoria, salvaguarda da justiça)
- Diagnóstico de Chiari e/ou siringomielia não comprovado por ressonância magnética
- Grávida ou amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Fase 1: desenvolvimento do questionário
desenvolvimento do resultado relatado pelo paciente: A estratégia consiste em quatro fases:
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Uma dúzia de pacientes com malformação de Chiari e siringomielia (n = 4) ou malformação de Chiari isolada (n = 4) ou siringomielia isolada (n = 4) serão reunidos em pelo menos dois grupos focais.
Cada grupo focal incluirá de 5 a 8 pacientes e durará aproximadamente 1 a 2 horas.
Os focus groups serão gravados (apenas áudio, não serão recolhidos dados pessoais durante estas sessões) e serão realizados na presença de um neurocirurgião e de um psicólogo, que moderarão a sessão.
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Fase 2: fase piloto
Uma vez desenvolvida a versão inicial do autoquestionário, ela será testada em um grupo de 40 pacientes com malformação de Chiari com siringomielia (n = 20), malformação de Chiari isolada (n = 10) ou siringomielia isolada (n = 10). ), gerido pelo CRMR C-MAVEM do Hospital Bicêtre.
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questionário desenvolvido será proposto aos pacientes nas fases 2 e 3
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Fase 3: testes nacionais do questionário
a 3ª fase será submetida ao Conselho de Revisão da Proteção de Seres Humanos de acordo com a progressão das duas primeiras fases.
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questionário desenvolvido será proposto aos pacientes nas fases 2 e 3
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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desenvolvimento de características metrológicas e psicométricas de uma medida de resultados relatados pelo paciente (pontuação de Bicêtre Chiari e siringomielia - pontuação BCS)
Prazo: ao longo do estudo (uma média de 26 meses)
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Desenvolvimento de características metrológicas e psicométricas de uma medida de desfecho relatada pelo paciente (pontuação de Bicêtre Chiari e siringomielia - pontuação BCS) para avaliar a gravidade funcional da malformação de Chiari e/ou siringomielia
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ao longo do estudo (uma média de 26 meses)
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validação de características metrológicas e psicométricas de um resultado relatado pelo paciente
Prazo: ao longo do estudo (uma média de 26 meses)
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validação de características metrológicas e psicométricas de uma medida de desfecho relatada pelo paciente (escore de Bicêtre Chiari e siringomielia - escore BCS) para avaliar a gravidade funcional da malformação de Chiari e/ou siringomielia
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ao longo do estudo (uma média de 26 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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validação de subpontuações
Prazo: ao longo do estudo (uma média de 26 meses)
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Validação de dois subescores para malformação de Chiari isolada e siringomielia isolada
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ao longo do estudo (uma média de 26 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP220733
- 2022-A01816-37 (Outro identificador: IDRCB)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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