Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ontwikkeling van een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat voor Chiari-misvorming en syringomyelia (BCS-score)

18 september 2023 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Chiari-misvorming komt overeen met de hernia van de amandelen van het cerebellum in het foramen magnum, wat resulteert in obstructie van de circulatie van hersenvocht, wat uiteindelijk kan leiden tot de vorming van een intramedullaire holte die syringomyelia wordt genoemd.

Chiari en syringomyelia kunnen verantwoordelijk zijn voor variabele symptomen, op basis waarvan neurochirurgen een chirurgische behandeling kunnen voorstellen. Toch bestaat er geen goed ontwikkelde en gevalideerde door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (PROM) om de klinische ernst van Chiari-misvorming en/of syringomyelie te beoordelen. Het ontbreken van een dergelijk evaluatie-instrument is een groot probleem bij het bepalen van de optimale therapeutische strategie en het bereiken van een gestandaardiseerde en reproduceerbare follow-up.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chiari-misvorming komt overeen met de hernia van de amandelen van het cerebellum in het foramen magnum, wat resulteert in obstructie van de circulatie van hersenvocht, wat uiteindelijk kan leiden tot de vorming van een intramedullaire holte die syringomyelia wordt genoemd.

Chiari en syringomyelia kunnen verantwoordelijk zijn voor variabele symptomen, op basis waarvan neurochirurgen een chirurgische behandeling kunnen voorstellen. Toch bestaat er geen goed ontwikkelde en gevalideerde door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (PROM) om de klinische ernst van Chiari-misvorming en/of syringomyelie te beoordelen. Het ontbreken van een dergelijk evaluatie-instrument is een groot probleem bij het bepalen van de optimale therapeutische strategie en het bereiken van een gestandaardiseerde en reproduceerbare follow-up. Het project zal uit twee opeenvolgende fasen bestaan: een enquêteontwerp van de vragenlijst met kleine geselecteerde groepen patiënten; een monocentrische pilotstudie op een beperkte populatie; Het doel van het ontwikkelingsonderzoek is om een ​​eerste versie van de PROM te produceren op basis van voorgestelde items, geschreven door experts en getest met vrijwillige patiënten (n = 10-20) binnen het kader van "focusgroepen", gevolgd door cognitieve debriefings. Deze items onderzoeken verschillende dimensies van de functionele impact van Chiari-misvorming en syringomyelia (pijn, motorische handicap, sluitspieraandoeningen, kwaliteit van leven, enz.). De pilotstudie zal deze eerste versie van de vragenlijst testen op een beperkte patiëntenpopulatie (n = 40) binnen de CRMR C-MAVEM van het ziekenhuis van Bicêtre om een ​​definitieve versie te produceren. Dit werk zal vervolgens worden aangevuld met een multicentrische studie die het mogelijk maakt een eenvoudig en reproduceerbaar evaluatie-instrument te valideren om de follow-up van patiënten met een Chiari-misvorming en/of syringomyelie te garanderen en om de chirurgische uitkomst te meten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

60

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De ontwikkeling van een vragenlijst voor zelfbeoordeling van de klinische impact van een pathologie vereist noodzakelijkerwijs de betrokkenheid van de betrokken patiënten. In het bijzonder is het van belang dat de klinische heterogeniteit van de betrokken patiënten wordt weergegeven. De onderzoekspopulatie zal daarom bestaan ​​uit patiënten met een Chiari-misvorming, ongeacht of zij al dan niet geassocieerde syringomyelie hebben en of zij al dan niet foraminale syringomyelie hebben. Zij zullen worden gerekruteerd via neurochirurgische centra die behoren tot het C-MAVEM-netwerk (Chiari, syringomyelia en vertebro-medullaire malformaties) van referentiecentra voor zeldzame ziekten voor Chiari-misvormingen en syringomyelia, en met de hulp van de belangrijkste patiëntenvereniging (APAISER).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Criteria die gemeenschappelijk zijn voor alle onderwerpen die in het onderzoek zijn opgenomen

  • Leeftijd > 18 jaar
  • Onderwerp dat Frans begrijpt Patiënten opgenomen in Fase I
  • Proefpersoon met ondertekende geïnformeerde toestemming. Patiënten opgenomen in fase II
  • Patiënt is niet tegen deelname aan onderzoek

Alleen patiëntengroep Chiari:

  • Geïsoleerde afdaling van cerebellaire amandelen> 5 mm onder de lijn van McRae (geen geassocieerde syringomyelie)

Alleen patiëntengroep voor syringomyelia:

  • Aanwezigheid van een intramedullaire vloeistofholte als gevolg van een verstoring van de bloedsomloop van hersenvocht van niet-foraminale oorsprong (geen Chiari)

Patiënten Chiari met Syringomyelia-groep:

  • Aanwezigheid van Chiari-misvorming (amandelen> 5 mm onder de lijn van McRae) EN foraminale syringomyelia.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvoldoende beheersing van het Frans
  • Minderjarige of beschermde volwassene (voogdij, curatorschap, bescherming van de rechtsgang)
  • Diagnose van Chiari en/of syringomyelie niet bewezen door een MRI-scan
  • Zwanger of borstvoeding gevend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Fase 1: ontwikkeling van de vragenlijst

ontwikkeling van de door de patiënt gerapporteerde uitkomst: De strategie bestaat uit vier fasen:

  1. gestructureerd literatuuronderzoek
  2. Groep van deskundigen: identificatie van de belangrijkste gebieden die in de vragenlijst moeten worden behandeld, met het oog op het opstellen van de moderatiegids voor de focusgroepen
  3. focusgroepen: Een discussiesessie zal de symptomatologie van de patiënt, de functionele impact van de ziekte, de kwaliteit van leven en de problemen waarmee patiënten worden geconfronteerd vanuit hun gezichtspunt onderzoeken.
Ander: focusgroepen
Een tiental patiënten met Chiari-misvorming en syringomyelie (n = 4) of geïsoleerde Chiari-misvorming (n = 4) of geïsoleerde syringomyelie (n = 4) zullen in ten minste twee focusgroepen worden samengebracht. Elke focusgroep bestaat uit 5 tot 8 patiënten en duurt ongeveer 1 tot 2 uur. De focusgroepen worden opgenomen (alleen audio, tijdens deze sessies worden geen persoonlijke gegevens verzameld) en gehouden in aanwezigheid van een neurochirurg en een psycholoog, die de sessie zullen modereren.
Fase 2: pilotfase
Zodra de eerste versie van de zelfvragenlijst is ontwikkeld, zal deze worden getest bij een groep van 40 patiënten met een Chiari-misvorming met syringomyelie (n = 20), geïsoleerde Chiari-misvorming (n = 10) of geïsoleerde syringomyelie (n = 10). ), beheerd door de CRMR C-MAVEM in het ziekenhuis van Bicêtre.
Ander: vragenlijst
ontwikkelde vragenlijst zal worden voorgesteld aan de patiënten in fase 2 en 3
Fase 3: landelijk testen van de vragenlijst
de derde fase zal worden voorgelegd aan de Human Subjects Protection Review Board, afhankelijk van de voortgang van de eerste twee fasen.
Ander: vragenlijst
ontwikkelde vragenlijst zal worden voorgesteld aan de patiënten in fase 2 en 3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ontwikkeling van metrologische en psychometrische kenmerken van een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (Bicêtre Chiari en Syringomyelia-score - BCS-score)
Tijdsspanne: gedurende de hele studie (gemiddeld 26 maanden)
Ontwikkeling van metrologische en psychometrische kenmerken van een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (Bicêtre Chiari en Syringomyelia-score - BCS-score) voor het evalueren van de functionele ernst van Chiari-misvorming en/of syringomyelia
gedurende de hele studie (gemiddeld 26 maanden)
validatie van metrologische en psychometrische kenmerken van een door de patiënt gerapporteerde uitkomst
Tijdsspanne: gedurende de hele studie (gemiddeld 26 maanden)
validatie van metrologische en psychometrische kenmerken van een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (Bicêtre Chiari en Syringomyelia-score - BCS-score) voor het evalueren van de functionele ernst van Chiari-misvorming en/of syringomyelia
gedurende de hele studie (gemiddeld 26 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
validatie van subscores
Tijdsspanne: gedurende de hele studie (gemiddeld 26 maanden)
Validatie van twee subscores voor geïsoleerde Chiari-misvorming en geïsoleerde syringomyelia
gedurende de hele studie (gemiddeld 26 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 september 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Andere identificatie: IDRCB)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op focusgroepen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren