Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Chiarin epämuodostumia ja syringomyeliaa varten potilaan raportoiman tulosmittauksen kehittäminen (BCS-score)

maanantai 18. syyskuuta 2023 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Chiarin epämuodostuma vastaa pikkuaivojen risojen herniaatiota foramen magnumiin, mikä johtaa aivo-selkäydinnesteen kierron tukkeutumiseen, mikä voi lopulta johtaa syringomyeliaksi kutsutun intramedullaarisen ontelon muodostumiseen.

Chiari ja syringomyelia voivat aiheuttaa vaihtelevia oireita, joiden perusteella neurokirurgit voivat ehdottaa kirurgista hoitoa. Kuitenkaan ei ole olemassa asianmukaisesti kehitettyä ja validoitua potilaiden raportoimaa tulosmittausta (PROM), jolla voitaisiin arvioida Chiarin epämuodostuman ja/tai syringomyelian kliinistä vakavuutta. Tällaisen arviointityökalun puute on suuri ongelma optimaalisen terapeuttisen strategian määrittämisessä ja standardoidun ja toistettavan seurannan saavuttamisessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Chiarin epämuodostuma vastaa pikkuaivojen risojen herniaatiota foramen magnumiin, mikä johtaa aivo-selkäydinnesteen kierron tukkeutumiseen, mikä voi lopulta johtaa syringomyeliaksi kutsutun intramedullaarisen ontelon muodostumiseen.

Chiari ja syringomyelia voivat aiheuttaa vaihtelevia oireita, joiden perusteella neurokirurgit voivat ehdottaa kirurgista hoitoa. Kuitenkaan ei ole olemassa asianmukaisesti kehitettyä ja validoitua potilaiden raportoimaa tulosmittausta (PROM), jolla voitaisiin arvioida Chiarin epämuodostuman ja/tai syringomyelian kliinistä vakavuutta. Tällaisen arviointityökalun puute on suuri ongelma optimaalisen terapeuttisen strategian määrittämisessä ja standardoidun ja toistettavan seurannan saavuttamisessa. Hanke koostuu kahdesta peräkkäisestä vaiheesta: kyselylomakkeen suunnittelu pienille valituille potilasryhmille; yksikeskinen pilottitutkimus rajoitetulle väestölle; Kehitystutkimuksen tarkoituksena on tuottaa PROM:n ensimmäinen versio asiantuntijoiden kirjoittamien ja vapaaehtoisten potilaiden (n = 10-20) kanssa testattujen kohteiden pohjalta "fokusryhmien" puitteissa, joita seuraa kognitiivinen selvitys. Näissä kohteissa tutkitaan Chiarin epämuodostuman ja syringomyelian toiminnallisten vaikutusten eri ulottuvuuksia (kipu, motorinen vamma, sulkijalihaksen häiriöt, elämänlaatu jne.). Pilottitutkimuksessa testataan tätä kyselylomakkeen ensimmäistä versiota rajoitetulla potilasjoukolla (n = 40) Bicêtren sairaalan CRMR C-MAVEMissa lopullisen version tuottamiseksi. Tätä työtä täydennetään myöhemmin monikeskustutkimuksella, joka mahdollistaa yksinkertaisen ja toistettavan arviointityökalun validoinnin Chiari-epämuodostuksesta ja/tai syringomyeliasta kärsivien potilaiden seurannan varmistamiseksi ja leikkaustuloksen mittaamiseksi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kyselylomakkeen kehittäminen patologian kliinisen vaikutuksen itsearviointia varten edellyttää välttämättä asianomaisten potilaiden osallistumista. Erityisesti on tärkeää, että kyseisten potilaiden kliininen heterogeenisyys on edustettuna. Tutkimuspopulaatio tulee siten olemaan potilaita, joilla on Chiarin epämuodostuma, riippumatta siitä, onko heillä liittynyt syringomyelia tai onko heillä foraminaalinen syringomyelia vai ei. Heidät rekrytoidaan C-MAVEM (Chiari, syringomyelia ja vertebro-medullary epämuodostumat) -verkostoon kuuluvien harvinaisten sairauksien vertailukeskusten verkostoon Chiari-epämuodostumia ja syringomyeliaa käsittelevien neurokirurgisten keskuksien kautta sekä pääpotilasyhdistyksen (APAISER) avulla.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kriteerit, jotka ovat yhteiset kaikille tutkimukseen kuuluville aiheille

  • Ikä > 18 vuotta
  • Aiheen ymmärtäminen Vaiheeseen I sisältyvät ranskalaiset potilaat
  • Potilas, jolla on allekirjoitettu tietoinen suostumus Potilaat kuuluvat vaiheeseen II
  • Potilas ei vastusta tutkimukseen osallistumista

Potilaat vain Chiari ryhmä:

  • Pieni risojen erillinen laskeutuminen > 5 mm McRaen viivan alapuolelle (ei liittyvää syringomyeliaa)

Vain syringomyeliapotilaatryhmä:

  • Ei-foraminaalista alkuperää olevan aivo-selkäydinnesteen verenkiertohäiriöstä johtuva intramedullaarinen nesteontelo (ei Chiaria)

Chiari-potilaat, joilla on Syringomyelia-ryhmä:

  • Chiarin epämuodostuman esiintyminen (risat > 5 mm McRaen viivan alapuolella) JA foraminaalinen syringomyelia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Riittämätön ranskan kielen taito
  • Alaikäinen tai suojeltu aikuinen (huoltajuus, huoltajuus, oikeusturva)
  • Chiarin ja/tai syringomyelia-diagnoosia ei ole osoitettu magneettikuvauksella
  • Raskaana oleva tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Vaihe 1: Kyselylomakkeen kehittäminen

potilaan raportoiman tuloksen kehitys: Strategia koostuu neljästä vaiheesta:

  1. jäsennelty kirjallisuuskatsaus
  2. Asiantuntijaryhmä: kyselylomakkeen kattamien pääalueiden tunnistaminen fokusryhmän moderointioppaan laatimiseksi
  3. kohderyhmät: Keskustelutilaisuudessa tarkastellaan potilaan oireyhtymää, sairauden toiminnallisia vaikutuksia, elämänlaatua ja potilaiden kohtaamia ongelmia heidän näkökulmastaan.
Muut: kohderyhmät
Kymmeniä potilasta, joilla on Chiari-epämuodostuma ja syringomyelia (n = 4) tai eristetty Chiari-epämuodostuma (n = 4) tai eristetty syringomyelia (n = 4), kootaan yhteen vähintään kahteen kohderyhmään. Kuhunkin kohderyhmään kuuluu 5–8 potilasta ja se kestää noin 1–2 tuntia. Fokusryhmät tallennetaan (vain ääni, henkilötietoja ei kerätä näiden istuntojen aikana) ja ne toteutetaan neurokirurgin ja psykologin läsnä ollessa, jotka moderoivat istunnon.
Vaihe 2: pilottivaihe
Kun itsekyselylomakkeen alkuperäinen versio on kehitetty, se testataan 40 potilaan ryhmällä, jolla on joko Chiarin epämuodostuma ja syringomyelia (n = 20), eristetty Chiarin epämuodostuma (n = 10) tai eristetty syringomyelia (n = 10). ), jota hallinnoi CRMR C-MAVEM Bicêtren sairaalassa.
Muut: kyselylomake
kehitetty kyselylomake ehdotetaan potilaille vaiheissa 2 ja 3
Vaihe 3: kyselylomakkeen kansallinen testaus
3. vaihe toimitetaan ihmissuojan arviointilautakunnalle kahden ensimmäisen vaiheen etenemisen mukaisesti.
Muut: kyselylomake
kehitetty kyselylomake ehdotetaan potilaille vaiheissa 2 ja 3

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
metrologisten ja psykometristen ominaisuuksien kehittäminen potilaan raportoiman tulosmittauksen osalta (Bicêtre Chiari ja Syringomyelia -pisteet - BCS-pisteet)
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan (keskimäärin 26 kuukautta)
Metrologisten ja psykometristen ominaisuuksien kehittäminen potilaan ilmoittamassa tulosmittauksessa (Bicêtre Chiari- ja Syringomyelia-pisteet - BCS-pisteet) Chiarin epämuodostuman ja/tai syringomyelia-toiminnan toiminnallisen vakavuuden arvioimiseksi
koko tutkimuksen ajan (keskimäärin 26 kuukautta)
potilaan ilmoittaman tuloksen metrologisten ja psykometristen ominaisuuksien validointi
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan (keskimäärin 26 kuukautta)
potilaan ilmoittaman tulosmittauksen metrologisten ja psykometristen ominaisuuksien validointi (Bicêtre Chiari- ja Syringomyelia-pisteet – BCS-pisteet) Chiarin epämuodostuman ja/tai syringomyelia-toiminnan toiminnallisen vakavuuden arvioimiseksi
koko tutkimuksen ajan (keskimäärin 26 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
osapisteiden validointi
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan (keskimäärin 26 kuukautta)
Kahden eristetyn Chiarin epämuodostuman ja yksittäisen syringomyelian osapisteiden validointi
koko tutkimuksen ajan (keskimäärin 26 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Tutkijat

  • Päätutkija: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Muu tunniste: IDRCB)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset kohderyhmät

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa