Utvikling av et pasientrapportert resultatmål for Chiari-malformasjon og syringomyelia (BCS-score)

Chiari-misdannelse tilsvarer herniering av cerebellare mandler inn i foramen magnum som resulterer i obstruksjon av cerebrospinalvæskesirkulasjonen, noe som til slutt kan føre til dannelsen av et intramedullært hulrom kalt syringomyelia.

Chiari og syringomyelia kan være ansvarlige for variable symptomer, basert på hvilke nevrokirurger som kan foreslå kirurgisk behandling. Likevel er det ingen riktig utviklet og validert pasientrapportert resultatmål (PROM) for å vurdere den kliniske alvorlighetsgraden av Chiari-misdannelse og/eller syringomyelia. Mangelen på et slikt evalueringsverktøy er en viktig sak for å bestemme den optimale terapeutiske strategien og for å oppnå en standardisert og reproduserbar oppfølging. Prosjektet vil bestå av to påfølgende faser: et undersøkelsesdesign av spørreskjemaet med små utvalgte pasientgrupper; en monosentrisk pilotstudie på en begrenset befolkning; Hensikten med utviklingsstudien er å produsere en første versjon av PROM basert på foreslåtte elementer skrevet av eksperter og testet med frivillige pasienter (n = 10-20) innenfor rammen av "fokusgrupper" etterfulgt av kognitive debriefinger. Disse elementene vil utforske ulike dimensjoner av den funksjonelle påvirkningen av Chiari-misdannelse og syringomyelia (smerte, motorisk funksjonshemming, sphincter lidelser, livskvalitet, etc.). Pilotstudien vil teste denne første versjonen av spørreskjemaet på en begrenset populasjon av pasienter (n = 40) innenfor CRMR C-MAVEM ved Bicêtre sykehus for å produsere en endelig versjon. Dette arbeidet vil senere bli supplert med en multisenterstudie som gjør det mulig å validere et enkelt og reproduserbart evalueringsverktøy for å sikre oppfølging av pasienter med en Chiari-misdannelse og/eller syringomyeli og for å måle kirurgisk utfall.