Desarrollo de una medida de resultados informada por el paciente para la malformación de Chiari y la siringomielia (BCS-score)
La malformación de Chiari corresponde a la hernia de las amígdalas cerebelosas hacia el agujero magno que produce una obstrucción de la circulación del líquido cefalorraquídeo, lo que eventualmente puede conducir a la formación de una cavidad intramedular llamada siringomielia.
Chiari y siringomielia pueden ser responsables de síntomas variables, en función de los cuales los neurocirujanos podrían proponer un tratamiento quirúrgico. Sin embargo, no existe una medida de resultados informada por el paciente (PROM) adecuadamente desarrollada y validada para evaluar la gravedad clínica de la malformación de Chiari y/o la siringomielia. La falta de dicha herramienta de evaluación es un problema importante para determinar la estrategia terapéutica óptima y lograr un seguimiento estandarizado y reproducible.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La malformación de Chiari corresponde a la hernia de las amígdalas cerebelosas hacia el agujero magno que produce una obstrucción de la circulación del líquido cefalorraquídeo, lo que eventualmente puede conducir a la formación de una cavidad intramedular llamada siringomielia.
Chiari y siringomielia pueden ser responsables de síntomas variables, en función de los cuales los neurocirujanos podrían proponer un tratamiento quirúrgico. Sin embargo, no existe una medida de resultados informada por el paciente (PROM) adecuadamente desarrollada y validada para evaluar la gravedad clínica de la malformación de Chiari y/o la siringomielia. La falta de dicha herramienta de evaluación es un problema importante para determinar la estrategia terapéutica óptima y lograr un seguimiento estandarizado y reproducible. El proyecto constará de dos fases sucesivas: un diseño de encuesta del cuestionario con pequeños grupos seleccionados de pacientes; un estudio piloto monocéntrico en una población limitada; El propósito del estudio de desarrollo es producir una primera versión del PROM basada en elementos propuestos escritos por expertos y probados con pacientes voluntarios (n = 10-20) en el marco de "grupos focales" seguidos de informes cognitivos. Estos ítems explorarán diversas dimensiones del impacto funcional de la malformación de Chiari y la siringomielia (dolor, discapacidad motora, trastornos de los esfínteres, calidad de vida, etc.). El estudio piloto probará esta primera versión del cuestionario en una población limitada de pacientes (n = 40) dentro del CRMR C-MAVEM del hospital de Bicêtre para producir una versión final. Este trabajo se complementará posteriormente con un estudio multicéntrico que permitirá validar una herramienta de evaluación sencilla y reproducible para garantizar el seguimiento de pacientes con malformación de Chiari y/o siringomielia y medir el resultado quirúrgico.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Steven KNAFO, MD
- Número de teléfono: +33 01 45 21 22 88
- Correo electrónico: steven.knafo@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
-
Contacto:
- Steven KNAFO
- Número de teléfono: +33 01 45 21 22 88
- Correo electrónico: steven.knafo@aphp.fr
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios comunes a todos los sujetos incluidos en el estudio.
- Edad > 18 años
- Sujeto que comprende los pacientes franceses incluidos en la Fase I.
- Sujeto con consentimiento informado firmado Pacientes incluidos en fase II
- Paciente que no se opone a participar en el estudio.
Pacientes del grupo Chiari únicamente:
- Descenso aislado de amígdalas cerebelosas > 5 mm por debajo de la línea de McRae (sin siringomielia asociada)
Pacientes del grupo solo siringomielia:
- Presencia de una cavidad de líquido intramedular secundaria a alteración circulatoria del líquido cefalorraquídeo de origen no foraminal (sin Chiari)
Pacientes Chiari con grupo Siringomielia:
- Presencia de malformación de Chiari (amígdalas > 5 mm por debajo de la línea de McRae) Y siringomielia foraminal.
Criterio de exclusión:
- Dominio insuficiente del francés.
- Menor o adulto protegido (tutela, curaduría, tutela de justicia)
- El diagnóstico de Chiari y/o siringomielia no está demostrado mediante una resonancia magnética
- Embarazada o en periodo de lactancia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Fase 1: desarrollo del cuestionario
Desarrollo del resultado informado por el paciente: La estrategia consta de cuatro fases:
|
Una docena de pacientes con malformación de Chiari y siringomielia (n = 4) o malformación de Chiari aislada (n = 4) o siringomielia aislada (n = 4) se reunirán en al menos dos grupos focales.
Cada grupo focal incluirá de 5 a 8 pacientes y durará aproximadamente de 1 a 2 horas.
Los grupos focales serán grabados (solo audio, no se recogerán datos personales durante estas sesiones) y se llevarán a cabo en presencia de un neurocirujano y un psicólogo, quienes moderarán la sesión.
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Fase 2: fase piloto
Una vez desarrollada la versión inicial del autocuestionario, se probará en un grupo de 40 pacientes con malformación de Chiari con siringomielia (n = 20), malformación de Chiari aislada (n = 10) o siringomielia aislada (n = 10). ), gestionado por el CRMR C-MAVEM del Hospital de Bicêtre.
|
El cuestionario desarrollado se propondrá a los pacientes en las fases 2 y 3.
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Fase 3: prueba nacional del cuestionario
La tercera fase se presentará a la Junta de Revisión de Protección de Sujetos Humanos de acuerdo con la progresión de las dos primeras fases.
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El cuestionario desarrollado se propondrá a los pacientes en las fases 2 y 3.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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desarrollo de características metrológicas y psicométricas de una medida de resultado informada por el paciente (puntuación de Bicêtre Chiari y Siringomielia - puntuación BCS)
Periodo de tiempo: durante todo el estudio (un promedio de 26 meses)
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Desarrollo de características metrológicas y psicométricas de una medida de resultado informada por el paciente (puntuación de Bicêtre Chiari y Siringomielia - puntuación BCS) para evaluar la gravedad funcional de la malformación de Chiari y/o siringomielia.
|
durante todo el estudio (un promedio de 26 meses)
|
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Validación de las características metrológicas y psicométricas de un resultado informado por el paciente.
Periodo de tiempo: durante todo el estudio (un promedio de 26 meses)
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Validación de las características metrológicas y psicométricas de una medida de resultado informada por el paciente (puntuación de Bicêtre Chiari y Siringomielia - puntuación BCS) para evaluar la gravedad funcional de la malformación de Chiari y/o siringomielia.
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durante todo el estudio (un promedio de 26 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
validación de subpuntuaciones
Periodo de tiempo: durante todo el estudio (un promedio de 26 meses)
|
Validación de dos subpuntuaciones para malformación de Chiari aislada y siringomielia aislada
|
durante todo el estudio (un promedio de 26 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APHP220733
- 2022-A01816-37 (Otro identificador: IDRCB)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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