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Sviluppo di una misura di esito riferita dal paziente per la malformazione di Chiari e la siringomielia (BCS-score)

18 settembre 2023 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

La malformazione di Chiari corrisponde all'ernia delle tonsille cerebellari nel forame magno con conseguente ostruzione della circolazione del liquido cerebrospinale, che può eventualmente portare alla formazione di una cavità intramidollare chiamata siringomielia.

Chiari e siringomielia possono essere responsabili di sintomi variabili, in base ai quali i neurochirurghi potrebbero proporre il trattamento chirurgico. Tuttavia, non esiste una misura di esito riportato dal paziente (PROM) adeguatamente sviluppata e validata per valutare la gravità clinica della malformazione di Chiari e/o della siringomielia. La mancanza di tale strumento di valutazione è un problema importante per determinare la strategia terapeutica ottimale e per ottenere un follow-up standardizzato e riproducibile.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malformazione di Chiari corrisponde all'ernia delle tonsille cerebellari nel forame magno con conseguente ostruzione della circolazione del liquido cerebrospinale, che può eventualmente portare alla formazione di una cavità intramidollare chiamata siringomielia.

Chiari e siringomielia possono essere responsabili di sintomi variabili, in base ai quali i neurochirurghi potrebbero proporre il trattamento chirurgico. Tuttavia, non esiste una misura di esito riportato dal paziente (PROM) adeguatamente sviluppata e validata per valutare la gravità clinica della malformazione di Chiari e/o della siringomielia. La mancanza di tale strumento di valutazione è un problema importante per determinare la strategia terapeutica ottimale e per ottenere un follow-up standardizzato e riproducibile. Il progetto consisterà in due fasi successive: una progettazione del questionario con piccoli gruppi selezionati di pazienti; uno studio pilota monocentrico su una popolazione limitata; Lo scopo dello studio di sviluppo è quello di produrre una prima versione del PROM basata su elementi proposti scritti da esperti e testati con pazienti volontari (n = 10-20) nell'ambito di "focus group" seguiti da debriefing cognitivi. Questi item esploreranno varie dimensioni dell'impatto funzionale della malformazione di Chiari e della siringomielia (dolore, disabilità motoria, disturbi dello sfintere, qualità della vita, ecc.). Lo studio pilota testerà questa prima versione del questionario su una popolazione limitata di pazienti (n = 40) all'interno del CRMR C-MAVEM dell'ospedale Bicêtre per produrre una versione finale. Questo lavoro sarà successivamente integrato da uno studio multicentrico che consentirà di validare uno strumento di valutazione semplice e riproducibile al fine di garantire il follow-up dei pazienti con malformazione di Chiari e/o siringomielia e misurare l'esito chirurgico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Lo sviluppo di un questionario per l'autovalutazione dell'impatto clinico di una patologia richiede necessariamente il coinvolgimento dei pazienti interessati. In particolare è importante che venga rappresentata l'eterogeneità clinica dei pazienti interessati. La popolazione in studio sarà quindi costituita da pazienti con malformazione di Chiari, indipendentemente dal fatto che abbiano o meno siringomielia associata e che abbiano o meno siringomielia foraminale. Saranno reclutati tramite i centri neurochirurgici appartenenti alla rete C-MAVEM (Chiari, siringomielia e malformazioni vertebro-midollari) di centri di riferimento per le malattie rare per le malformazioni di Chiari e la siringomielia, e con l'aiuto della principale associazione di pazienti (APAISER).

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri comuni a tutti i soggetti inclusi nello studio

  • Età > 18 anni
  • Soggetto che comprende i pazienti francesi inclusi nella Fase I
  • Soggetto con consenso informato firmato Pazienti inclusi nella fase II
  • Paziente non contrario alla partecipazione allo studio

Solo gruppo Pazienti Chiari:

  • Discesa isolata delle tonsille cerebellari > 5 mm sotto la linea di McRae (nessuna siringomielia associata)

Gruppo di pazienti affetti solo da siringomielia:

  • Presenza di una cavità fluida intramidollare secondaria a disturbi circolatori del liquido cerebrospinale di origine non foraminale (no Chiari)

Pazienti Chiari con gruppo Siringomielia:

  • Presenza di malformazione di Chiari (tonsille > 5 mm sotto la linea di McRae) E siringomielia foraminale.

Criteri di esclusione:

  • Padronanza insufficiente del francese
  • Minore o adulto protetto (tutela, curatela, tutela della giustizia)
  • Diagnosi di Chiari e/o siringomielia non dimostrata da una risonanza magnetica
  • Incinta o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Fase 1: elaborazione del questionario

sviluppo dell’esito riportato dal paziente: la strategia si compone di quattro fasi:

  1. revisione strutturata della letteratura
  2. Gruppo di esperti: individuazione delle principali aree da trattare nel questionario al fine di redigere la guida alla moderazione del focus group
  3. focus group: una sessione di discussione esplorerà la sintomatologia del paziente, l'impatto funzionale della malattia, la qualità della vita e i problemi affrontati dai pazienti dal loro punto di vista.
Altro: focus group
Una dozzina di pazienti con malformazione di Chiari e siringomielia (n = 4) o malformazione di Chiari isolata (n = 4) o siringomielia isolata (n = 4) saranno riuniti in almeno due focus group. Ciascun focus group includerà da 5 a 8 pazienti e durerà circa 1 o 2 ore. I focus group verranno registrati (solo audio, nessun dato personale verrà raccolto durante queste sessioni) e saranno condotti alla presenza di un neurochirurgo e di uno psicologo, che modereranno la sessione.
Fase 2: fase pilota
Una volta sviluppata la versione iniziale dell'auto-questionario, questa sarà testata su un gruppo di 40 pazienti con malformazione di Chiari con siringomielia (n = 20), malformazione di Chiari isolata (n = 10) o siringomielia isolata (n = 10 ), gestito dal CRMR C-MAVEM presso l'Ospedale di Bicêtre.
Altro: questionario
il questionario sviluppato sarà proposto ai pazienti nelle fasi 2 e 3
Fase 3: sperimentazione nazionale del questionario
la 3a fase sarà sottoposta al Comitato di Revisione per la Protezione dei Soggetti Umani secondo la progressione delle prime due fasi.
Altro: questionario
il questionario sviluppato sarà proposto ai pazienti nelle fasi 2 e 3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
sviluppo di caratteristiche metrologiche e psicometriche di una misura di esito riferita dal paziente (punteggio Bicêtre Chiari e Siringomielia - punteggio BCS)
Lasso di tempo: durante lo studio (una media di 26 mesi)
Sviluppo di caratteristiche metrologiche e psicometriche di una misura di esito riferita dal paziente (punteggio Bicêtre Chiari e Siringomielia - punteggio BCS) per valutare la gravità funzionale della malformazione di Chiari e/o della siringomielia
durante lo studio (una media di 26 mesi)
validazione delle caratteristiche metrologiche e psicometriche di un risultato riferito dal paziente
Lasso di tempo: durante lo studio (una media di 26 mesi)
validazione delle caratteristiche metrologiche e psicometriche di una misura di esito riferita dal paziente (punteggio Bicêtre Chiari e Siringomielia - punteggio BCS) per valutare la gravità funzionale della malformazione di Chiari e/o della siringomielia
durante lo studio (una media di 26 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
convalida dei sottopunteggi
Lasso di tempo: durante lo studio (una media di 26 mesi)
Convalida di due sottopunteggi per malformazione di Chiari isolata e siringomielia isolata
durante lo studio (una media di 26 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Altro identificatore: IDRCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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