Udvikling af et patientrapporteret resultatmål for Chiari-malformation og syringomyelia (BCS-score)

Chiari-misdannelser svarer til herniering af cerebellare mandler ind i foramen magnum, hvilket resulterer i obstruktion af cerebrospinalvæskecirkulationen, hvilket i sidste ende kan føre til dannelsen af ​​et intramedullært hulrum kaldet syringomyelia.

Chiari og syringomyeli kan være ansvarlige for variable symptomer, baseret på hvilke neurokirurger kan foreslå kirurgisk behandling. Alligevel er der ingen korrekt udviklet og valideret patientrapporteret resultatmål (PROM) til at vurdere den kliniske sværhedsgrad af Chiari-misdannelse og/eller syringomyeli. Manglen på et sådant evalueringsværktøj er et vigtigt spørgsmål for at bestemme den optimale terapeutiske strategi og for at opnå en standardiseret og reproducerbar opfølgning. Projektet vil bestå af to på hinanden følgende faser: et undersøgelsesdesign af spørgeskemaet med små udvalgte grupper af patienter; en monocentrisk pilotundersøgelse af en begrænset befolkning; Formålet med udviklingsstudiet er at producere en første version af PROM baseret på foreslåede emner skrevet af eksperter og testet med frivillige patienter (n = 10-20) inden for rammerne af "fokusgrupper" efterfulgt af kognitive udredninger. Disse elementer vil udforske forskellige dimensioner af den funktionelle påvirkning af Chiari-misdannelse og syringomyeli (smerte, motorisk handicap, lukkemuskelforstyrrelser, livskvalitet osv.). Pilotstudiet vil teste denne 1. version af spørgeskemaet på en begrænset population af patienter (n = 40) inden for CRMR C-MAVEM på Bicêtre hospital for at producere en endelig version. Dette arbejde vil efterfølgende blive suppleret med et multicenterstudie, der gør det muligt at validere et enkelt og reproducerbart evalueringsværktøj med henblik på at sikre opfølgning af patienter med en Chiari-misdannelse og/eller syringomyeli og for at måle kirurgisk resultat.