Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj pacientem hlášeného výsledného opatření pro Chiariho malformaci a syringomyelii (BCS-score)

18. září 2023 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Chiariho malformace odpovídá herniaci cerebelárních mandlí do foramen magnum, což má za následek obstrukci cirkulace mozkomíšního moku, což může případně vést k vytvoření intramedulární dutiny zvané syringomyelie.

Chiari a syringomyelie mohou být zodpovědné za různé symptomy, na základě kterých mohou neurochirurgové navrhnout chirurgickou léčbu. Dosud neexistuje žádná řádně vyvinutá a ověřená pacientem hlášená výsledná míra (PROM) k posouzení klinické závažnosti Chiariho malformace a/nebo syringomyelie. Absence takového hodnotícího nástroje je hlavním problémem pro stanovení optimální terapeutické strategie a pro dosažení standardizovaného a reprodukovatelného sledování.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Chiariho malformace odpovídá herniaci cerebelárních mandlí do foramen magnum, což má za následek obstrukci cirkulace mozkomíšního moku, což může případně vést k vytvoření intramedulární dutiny zvané syringomyelie.

Chiari a syringomyelie mohou být zodpovědné za různé symptomy, na základě kterých mohou neurochirurgové navrhnout chirurgickou léčbu. Dosud neexistuje žádná řádně vyvinutá a ověřená pacientem hlášená výsledná míra (PROM) k posouzení klinické závažnosti Chiariho malformace a/nebo syringomyelie. Absence takového hodnotícího nástroje je hlavním problémem pro stanovení optimální terapeutické strategie a pro dosažení standardizovaného a reprodukovatelného sledování. Projekt bude sestávat ze dvou po sobě jdoucích fází: návrh průzkumu dotazníku s malými vybranými skupinami pacientů; monocentrická pilotní studie na omezené populaci; Účelem vývojové studie je vytvořit první verzi PROM na základě navržených položek napsaných odborníky a testovaných s dobrovolnými pacienty (n = 10-20) v rámci „fokusních skupin“ následovaných kognitivními rozbory. Tyto položky budou zkoumat různé dimenze funkčního dopadu Chiariho malformace a syringomyelie (bolest, motorické postižení, poruchy svěračů, kvalita života atd.). Pilotní studie otestuje tuto 1. verzi dotazníku na omezené populaci pacientů (n = 40) v rámci CRMR C-MAVEM v nemocnici Bicêtre za účelem vytvoření konečné verze. Tato práce bude následně doplněna o multicentrickou studii umožňující validovat jednoduchý a reprodukovatelný hodnotící nástroj pro zajištění sledování pacientů s Chiariho malformací a/nebo syringomyelií a měření chirurgického výsledku.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Vytvoření dotazníku pro sebehodnocení klinického dopadu patologie nutně vyžaduje zapojení pacientů, kterých se to týká. Zejména je důležité, aby byla zastoupena klinická heterogenita dotčených pacientů. Studovanou populací tedy budou pacienti s Chiariho malformací, bez ohledu na to, zda mají nebo nemají přidruženou syringomyelii a zda mají nebo nemají foraminální syringomyelii. Budou přijímáni prostřednictvím neurochirurgických center patřících do sítě referenčních center pro vzácná onemocnění pro Chiariho malformace a syringomyelie C-MAVEM (Chiari, syringomyelia a vertebro-medullary malformations) as pomocí hlavního sdružení pacientů (APAISER).

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria společná pro všechny subjekty zahrnuté do studie

  • Věk > 18 let
  • Pochopení subjektu Francouzští pacienti zařazení do fáze I
  • Subjekt s podepsaným informovaným souhlasem Pacienti zařazení do fáze II
  • Pacient není proti účasti ve studii

Skupina pacientů pouze Chiari:

  • Izolovaný sestup cerebelárních mandlí > 5 mm pod McRaeovou linií (žádná přidružená syringomyelie)

Skupina pacientů pouze se syringomyelií:

  • Přítomnost dutiny intramedulární tekutiny sekundární k poruše oběhu mozkomíšního moku neforaminálního původu (bez Chiari)

Skupina pacientů Chiari se syringomyelií:

  • Přítomnost Chiariho malformace (mandle > 5 mm pod McRaeovou linií) A foraminální syringomyelie.

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatečná znalost francouzštiny
  • Nezletilá nebo chráněná dospělá osoba (opatrovnictví, opatrovnictví, ochrana spravedlnosti)
  • Diagnóza Chiari a/nebo syringomyelie nebyla prokázána vyšetřením MRI
  • Těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Fáze 1: vypracování dotazníku

vývoj pacientem hlášeného výsledku: Strategie se skládá ze čtyř fází:

  1. přehled strukturované literatury
  2. Skupina odborníků: identifikace hlavních oblastí, kterých se má dotazník týkat za účelem vypracování průvodce pro moderování fokusní skupiny
  3. ohniskové skupiny: Diskusní sezení bude zkoumat symptomatologii pacienta, funkční dopad onemocnění, kvalitu života a problémy, kterým pacienti čelí z jejich pohledu.
Jiný: zaměřit se na skupiny
Tucet pacientů s Chiariho malformací a syringomyelií (n = 4) nebo izolovanou Chiariho malformací (n = 4) nebo izolovanou syringomyelií (n = 4) bude spojeno nejméně ve dvou ohniskových skupinách. Každá ohnisková skupina bude zahrnovat 5 až 8 pacientů a bude trvat přibližně 1 až 2 hodiny. Fokusní skupiny budou nahrávány (pouze zvuk, během těchto sezení nebudou shromažďovány žádné osobní údaje) a budou vedeny za přítomnosti neurochirurga a psychologa, kteří budou sezení moderovat.
Fáze 2: pilotní fáze
Jakmile bude vytvořena počáteční verze samodotazníku, bude testována na skupině 40 pacientů buď s Chiariho malformací se syringomyelií (n = 20), izolovanou Chiariho malformací (n = 10) nebo izolovanou syringomyelií (n = 10). ), řízená CRMR C-MAVEM v nemocnici Bicêtre.
Jiný: dotazník
vytvořený dotazník bude navržen pacientům ve fázi 2 a 3
Fáze 3: celostátní testování dotazníku
3. fáze bude předložena Kontrolní komisi ochrany lidských subjektů podle postupu prvních dvou fází.
Jiný: dotazník
vytvořený dotazník bude navržen pacientům ve fázi 2 a 3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vývoj metrologických a psychometrických rysů pacientem hlášeného výsledku měření (Bicêtre Chiari a Syringomyelia skóre - BCS skóre)
Časové okno: po celou dobu studia (v průměru 26 měsíců)
Vývoj metrologických a psychometrických vlastností pacientem hlášené výsledné míry (Bicêtre Chiari a Syringomyelia skóre - BCS skóre) pro hodnocení funkční závažnosti Chiariho malformace a/nebo syringomyelie
po celou dobu studia (v průměru 26 měsíců)
validace metrologických a psychometrických rysů výsledku hlášeného pacientem
Časové okno: po celou dobu studia (v průměru 26 měsíců)
validace metrologických a psychometrických rysů pacientem hlášené výsledné míry (Bicêtre Chiari a Syringomyelia skóre - BCS skóre) pro hodnocení funkční závažnosti Chiariho malformace a/nebo syringomyelie
po celou dobu studia (v průměru 26 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ověření dílčích skóre
Časové okno: po celou dobu studia (v průměru 26 měsíců)
Validace dvou dílčích skóre pro izolovanou Chiariho malformaci a izolovanou syringomyelii
po celou dobu studia (v průměru 26 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Jiný identifikátor: IDRCB)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na zaměřit se na skupiny

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit