Utveckling av ett patientrapporterat resultatmått för Chiari-missbildning och syringomyelia (BCS-score)

Chiari-missbildning motsvarar bråck från cerebellära tonsiller in i foramen magnum vilket resulterar i obstruktion av cerebrospinalvätskecirkulationen, vilket så småningom kan leda till bildandet av en intramedullär hålighet som kallas syringomyelia.

Chiari och syringomyelia kan vara ansvariga för varierande symtom, baserat på vilka neurokirurger kan föreslå kirurgisk behandling. Ändå finns det inget väl utvecklat och validerat patientrapporterat resultatmått (PROM) för att bedöma den kliniska svårighetsgraden av Chiari-missbildning och/eller syringomyeli. Avsaknaden av ett sådant utvärderingsverktyg är en viktig fråga för att fastställa den optimala terapeutiska strategin och för att uppnå en standardiserad och reproducerbar uppföljning. Projektet kommer att bestå av två på varandra följande faser: en enkätdesign av frågeformuläret med små utvalda grupper av patienter; en monocentrisk pilotstudie på en begränsad population; Syftet med utvecklingsstudien är att ta fram en första version av PROM baserad på föreslagna poster skrivna av experter och testade med frivilliga patienter (n = 10-20) inom ramen för "fokusgrupper" följt av kognitiva debriefings. Dessa objekt kommer att utforska olika dimensioner av den funktionella effekten av Chiari-missbildning och syringomyelia (smärta, motorisk funktionsnedsättning, sfinkterstörningar, livskvalitet, etc.). Pilotstudien kommer att testa denna första version av frågeformuläret på en begränsad population av patienter (n = 40) inom CRMR C-MAVEM på Bicêtre sjukhus för att ta fram en slutlig version. Detta arbete kommer därefter att kompletteras med en multicenterstudie som gör det möjligt att validera ett enkelt och reproducerbart utvärderingsverktyg för att säkerställa uppföljning av patienter med en Chiari-missbildning och/eller syringomyeli och för att mäta kirurgiskt resultat.