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Développement d'une mesure des résultats rapportés par les patients pour la malformation de Chiari et la syringomyélie (BCS-score)

18 septembre 2023 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

La malformation de Chiari correspond à la hernie des amygdales cérébelleuses dans le foramen magnum entraînant une obstruction de la circulation du liquide céphalo-rachidien pouvant à terme conduire à la formation d'une cavité intramédullaire appelée syringomyélie.

Chiari et syringomyélie peuvent être responsables de symptômes variables, en fonction desquels les neurochirurgiens pourront proposer un traitement chirurgical. Pourtant, il n'existe pas de mesure des résultats rapportés par les patients (PROM) correctement développée et validée pour évaluer la gravité clinique de la malformation de Chiari et/ou de la syringomyélie. L’absence d’un tel outil d’évaluation est un problème majeur pour déterminer la stratégie thérapeutique optimale et réaliser un suivi standardisé et reproductible.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La malformation de Chiari correspond à la hernie des amygdales cérébelleuses dans le foramen magnum entraînant une obstruction de la circulation du liquide céphalo-rachidien pouvant à terme conduire à la formation d'une cavité intramédullaire appelée syringomyélie.

Chiari et syringomyélie peuvent être responsables de symptômes variables, en fonction desquels les neurochirurgiens pourront proposer un traitement chirurgical. Pourtant, il n'existe pas de mesure des résultats rapportés par les patients (PROM) correctement développée et validée pour évaluer la gravité clinique de la malformation de Chiari et/ou de la syringomyélie. L’absence d’un tel outil d’évaluation est un problème majeur pour déterminer la stratégie thérapeutique optimale et réaliser un suivi standardisé et reproductible. Le projet comprendra deux phases successives : une conception d'enquête du questionnaire auprès de petits groupes sélectionnés de patients ; une étude pilote monocentrique sur une population limitée ; Le but de l'étude de développement est de produire une première version du PROM basée sur des propositions d'items rédigées par des experts et testées auprès de patients volontaires (n = 10-20) dans le cadre de « focus groupes » suivis de débriefings cognitifs. Ces items exploreront différentes dimensions de l'impact fonctionnel de la malformation de Chiari et de la syringomyélie (douleur, handicap moteur, troubles sphinctériens, qualité de vie, etc.). L'étude pilote testera cette 1ère version du questionnaire sur une population limitée de patients (n = 40) au sein du CRMR C-MAVEM de l'hôpital de Bicêtre pour produire une version finale. Ce travail sera complété ultérieurement par une étude multicentrique permettant de valider un outil d'évaluation simple et reproductible afin d'assurer le suivi des patients présentant une malformation de Chiari et/ou une syringomyélie et de mesurer le résultat chirurgical.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

60

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Hôpital Bicêtre - Service de Neurochirurgie - CRMR C-MAVEM
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

L'élaboration d'un questionnaire d'auto-évaluation de l'impact clinique d'une pathologie nécessite nécessairement l'implication des patients concernés. Il est notamment important que l’hétérogénéité clinique des patients concernés soit représentée. La population étudiée sera donc constituée de patients atteints de malformation de Chiari, qu'ils aient ou non une syringomyélie associée, et qu'ils aient ou non une syringomyélie foraminale. Ils seront recrutés via les centres de neurochirurgie appartenant au réseau C-MAVEM (Chiari, syringomyélie et malformations vertébro-médullaires) des centres de référence des maladies rares des malformations de Chiari et de la syringomyélie, et avec l'aide de l'association principale de patients (APAISER).

La description

Critère d'intégration:

Critères communs à tous les sujets inclus dans l'étude

  • Âge > 18 ans
  • Sujet comprenant le français Patients inclus en phase I
  • Sujet avec consentement éclairé signé Patients inclus en phase II
  • Le patient n'est pas opposé à la participation à l'étude

Groupe de patients Chiari uniquement :

  • Descente isolée des amygdales cérébelleuses > 5 mm sous la ligne de McRae (pas de syringomyélie associée)

Groupe de patients atteints de syringomyélie uniquement :

  • Présence d'une cavité liquidienne intramédullaire secondaire à une perturbation circulatoire du liquide céphalo-rachidien d'origine non foraminale (pas de Chiari)

Patients Chiari atteints du groupe Syringomyélie :

  • Présence d'une malformation de Chiari (amygdales > 5 mm sous la ligne de McRae) ET d'une syringomyélie foraminale.

Critère d'exclusion:

  • Maîtrise insuffisante du français
  • Mineur ou majeur protégé (tutelle, curatelle, sauvegarde de justice)
  • Diagnostic de Chiari et/ou de syringomyélie non prouvé par une IRM
  • Enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Phase 1 : élaboration du questionnaire

développement des résultats rapportés par le patient : La stratégie comprend quatre phases :

  1. revue de la littérature structurée
  2. Groupe d'experts : identification des principaux domaines à couvrir par le questionnaire afin d'élaborer le guide de modération du focus group
  3. groupes de discussion : Une séance de discussion explorera la symptomatologie des patients, l'impact fonctionnel de la maladie, la qualité de vie et les problèmes rencontrés par les patients de leur point de vue.
Autre: groupes de discussion
Une douzaine de patients atteints de malformation de Chiari et de syringomyélie (n = 4) ou de malformation de Chiari isolée (n = 4) ou de syringomyélie isolée (n = 4) seront réunis dans au moins deux focus groupes. Chaque groupe de discussion comprendra 5 à 8 patients et durera environ 1 à 2 heures. Les focus groupes seront enregistrés (audio uniquement, aucune donnée personnelle ne sera collectée lors de ces séances) et se dérouleront en présence d'un neurochirurgien et d'un psychologue, qui modéreront la séance.
Phase 2 : phase pilote
Une fois la version initiale de l'auto-questionnaire élaborée, elle sera testée sur un groupe de 40 patients présentant soit une malformation de Chiari avec syringomyélie (n = 20), une malformation de Chiari isolée (n = 10) ou une syringomyélie isolée (n = 10). ), géré par le CRMR C-MAVEM de l'Hôpital de Bicêtre.
Autre: questionnaire
Un questionnaire développé sera proposé aux patients en phase 2 et 3
Phase 3 : test national du questionnaire
la 3ème phase sera soumise au Comité de Révision de la Protection des Sujets Humains selon la progression des deux premières phases.
Autre: questionnaire
Un questionnaire développé sera proposé aux patients en phase 2 et 3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
développement des caractéristiques métrologiques et psychométriques d'une mesure de résultats rapportés par les patients (score de Bicêtre Chiari et Syringomyelia - score BCS)
Délai: tout au long de l'étude (une moyenne de 26 mois)
Développement de caractéristiques métrologiques et psychométriques d'une mesure de résultats rapportés par les patients (score de Bicêtre Chiari et Syringomyelia - score BCS) pour évaluer la sévérité fonctionnelle de la malformation de Chiari et/ou de la syringomyélie
tout au long de l'étude (une moyenne de 26 mois)
validation des caractéristiques métrologiques et psychométriques d'un résultat rapporté par le patient
Délai: tout au long de l'étude (une moyenne de 26 mois)
validation des caractéristiques métrologiques et psychométriques d'une mesure de résultats rapportés par les patients (score de Bicêtre Chiari et Syringomyelia - score BCS) pour évaluer la sévérité fonctionnelle de la malformation de Chiari et/ou de la syringomyélie
tout au long de l'étude (une moyenne de 26 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
validation des sous-scores
Délai: tout au long de l'étude (une moyenne de 26 mois)
Validation de deux sous-scores de malformation de Chiari isolée et de syringomyélie isolée
tout au long de l'étude (une moyenne de 26 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Steven KNAFO, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Hôpital Bicêtre

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2023

Première publication (Réel)

25 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • APHP220733
  • 2022-A01816-37 (Autre identifiant: IDRCB)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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